Anwendung von 3,4-Diaminopyridin bei Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) und angeborenem myasthenischem Syndrom (CMS) (LEMS)

Dies ist eine Open-Label-, nicht randomisierte, nicht vergleichende Expanded-Access-Studie. Bis zu 25 Patienten mit klinisch nachgewiesenem paraneoplastischem oder primär autoimmunem LEMS per EMG und positiver spannungsgesteuerter Kalziumkanal-Antikörper-Serologie ODER Patienten mit klinisch nachgewiesenem CMS per Elektromyogramm (EMG), Biopsie oder Gentest, die die in Abschnitt 3.1 und beschriebenen Auswahlkriterien erfüllen 3.2 werden in diese Studie aufgenommen. Die Probanden erhalten 3,4-Diaminopyridin (3,4-DAP), beginnend mit einer niedrigen Dosis und je nach Wirksamkeit und Patientenverträglichkeit bis zu einer maximalen Tagesdosis von 100 mg titriert. Die Behandlung wird fortgesetzt, bis das Subjekt eine behandlungsbegrenzende Toxizität erfährt, freiwillig seine Einwilligung widerruft, an einen anderen Ort verlegt wird, stirbt, für die Nachsorge verloren geht, keinen klinischen Nutzen mehr von 3,4-DAP erhält (nach Meinung des Subjekts und/oder der Prüfarzt) oder Jacobus Pharmaceuticals oder die FDA die Studie abbrechen.