Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie 3,4-diaminopirydyny w zespole miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS) i wrodzonych zespołach miastenicznych (CMS) (LEMS)

24 marca 2022 zaktualizowane przez: Lahey Clinic

Otwarta próba 3,4-diaminopirydyny w zespole miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS) i wrodzonym zespole miastenicznym (CMS)

Celem niniejszego badania jest określenie skuteczności i działań niepożądanych 3,4-diaminopirydyny w leczeniu zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (LEMS) i wrodzonych zespołów miastenicznych (CMS).

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, nierandomizowane, nieporównawcze badanie o rozszerzonym dostępie. Maksymalnie 25 pacjentów z klinicznie potwierdzoną paraneoplastyczną lub pierwotną autoimmunologiczną LEMS na EMG i dodatnią serologię przeciwciał bramkowanych napięciem LUB pacjentów z CMS potwierdzoną klinicznie na podstawie elektromiogramu (EMG), biopsji lub badań genetycznych, którzy spełniają kryteria wyboru określone w punktach 3.1 i 3.2 zostanie włączonych do tego badania. Osobnicy otrzymają 3,4-diaminopirydynę (3,4-DAP) zaczynając od małej dawki i zwiększając ją w zależności od skuteczności i tolerancji pacjenta do maksymalnej dziennej dawki 100 mg. Leczenie będzie kontynuowane do czasu, gdy pacjent doświadczy toksyczności ograniczającej leczenie, dobrowolnie wycofa zgodę, przeniesie się w inne miejsce, umrze, straci możliwość obserwacji, nie będzie już odnosił korzyści klinicznych z 3,4-DAP (w opinii pacjenta i/lub badacza), lub firma Jacobus Pharmaceuticals lub FDA przerywa badanie.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza LEMS LUB diagnostyka przed- lub postsynaptyczna CMS
  • 18 lat lub więcej
  • Kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i być chętne do stosowania skutecznej metody antykoncepcji
  • Brak zespołu wydłużonego odstępu QT, na co wskazuje wyjściowe EKG

Kryteria wyłączenia:

  • Znana wrażliwość na 3,4-DIAMINOPIRYDYNĘ
  • Historia napadów padaczkowych i / lub ciężkiej astmy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lahey Clinic

Śledczy

  • Główny śledczy: Jayashri Srinivasan, MD,MCRP,PhD, Lahey Clinic

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 kwietnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2001-040

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj