Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Användning av 3,4-diaminopyridin vid Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) och Congenital Myasthenic Syndrome (CMS) (LEMS)

24 mars 2022 uppdaterad av: Lahey Clinic

Open Label-prövning av 3,4-diaminopyridin vid Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) och Congenital Myasthenic Syndrome (CMS)

Syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten och biverkningarna av 3,4-diaminopyridin för behandling av Lambert-Eatons myasteniska syndrom (LEMS) och medfödda myasteniska syndrom (CMS).

Studieöversikt

Status

Godkänd för marknadsföring

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, icke-randomiserad, icke-jämförande studie med utökad tillgång. Upp till 25 patienter med kliniskt bevisade paraneoplastiska eller primära autoimmuna LEMS per EMG och positiv spänningsstyrd kalciumkanalantikroppsserologi, ELLER patienter med kliniskt bevisad CMS per elektromyogram (EMG), biopsi eller genetisk testning som uppfyller urvalskriterierna som beskrivs i avsnitt 3.1 och 3.2 kommer att registreras i denna studie. Försökspersonerna kommer att få 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP) som börjar med en låg dos och titreras upp per effekt och patienttolerans till en maximal daglig dos på 100 mg. Behandlingen kommer att fortsätta tills patienten upplever en behandlingsbegränsande toxicitet, frivilligt drar tillbaka sitt samtycke, flyttar till en annan plats, dör, går förlorad för uppföljning, inte längre får klinisk nytta av 3,4-DAP (enligt patientens uppfattning). och/eller utredaren), eller Jacobus Pharmaceuticals eller FDA avbryter studien.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Lahey Hospital & Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • LEMS-diagnos ELLER Pre- eller Postsynaptisk CMS-diagnos
  • 18 år eller äldre
  • Kvinnor måste ha negativt graviditetstest och vara villiga att utöva en effektiv form av preventivmedel
  • Inget förlängt QT-syndrom som indikeras av baslinje-EKG

Exklusions kriterier:

  • Känd känslighet för 3,4-DIAMINOPYRIDIN
  • Historik med anfall och/eller svår astma

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Lahey Clinic

Utredare

  • Huvudutredare: Jayashri Srinivasan, MD,MCRP,PhD, Lahey Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 mars 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 mars 2009

Första postat (Uppskatta)

1 april 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2001-040

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lambert-Eatons myasteniska syndrom

Kliniska prövningar på 3,4-DIAMINOPYRIDIN

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera