3,4-Diaminopyridin Anvendelse i Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) og Congenital Myasthenic Syndrome (CMS) (LEMS)

Dette er en åben-label, ikke-randomiseret, ikke-komparativ udvidet adgangsundersøgelse. Op til 25 patienter med klinisk dokumenteret paraneoplastisk eller primær autoimmun LEMS pr. EMG og positiv spændingsstyret calciumkanalantistofserologi, ELLER patienter med klinisk dokumenteret CMS pr. elektromyogram (EMG), biopsi eller genetisk testning, som opfylder udvælgelseskriterierne beskrevet i afsnit 3.1 og 3.2 vil blive optaget i denne undersøgelse. Forsøgspersoner vil modtage 3,4-diaminopyridin (3,4-DAP) begyndende med en lav dosis og titrere op efter effekt og patienttolerance til en maksimal daglig dosis på 100 mg. Behandlingen vil fortsætte, indtil forsøgspersonen oplever en behandlingsbegrænsende toksicitet, frivilligt trækker sit samtykke tilbage, flytter til et andet sted, dør, bliver tabt til opfølgning, ikke længere modtager klinisk fordel af 3,4-DAP (efter forsøgspersonens mening). og/eller investigatoren), eller Jacobus Pharmaceuticals eller FDA afbryder undersøgelsen.