Uso de 3,4-diaminopiridina na síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS) e síndromes miastênicas congênitas (CMS) (LEMS)

Este é um estudo de acesso expandido aberto, não randomizado e não comparativo. Até 25 pacientes com LEMS paraneoplásico ou autoimune primário clinicamente comprovado por EMG e sorologia positiva de anticorpo de canal de cálcio dependente de voltagem, OU pacientes com CMS clinicamente comprovado por eletromiograma (EMG), biópsia ou teste genético que atendem aos critérios de seleção descritos nas seções 3.1 e 3.2 serão inscritos neste estudo. Os indivíduos receberão 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) começando com uma dose baixa e aumentando de acordo com a eficácia e tolerância do paciente até uma dose diária máxima de 100 mg. O tratamento continuará até que o sujeito experimente uma toxicidade limitante do tratamento, retire voluntariamente o consentimento, transfira para outro local, morra, perca o acompanhamento, não esteja mais recebendo benefício clínico do 3,4-DAP (na opinião do sujeito e/ou o investigador), ou a Jacobus Pharmaceuticals ou o FDA interrompe o estudo.