Uso della 3,4-diaminopiridina nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) e nelle sindromi miasteniche congenite (CMS) (LEMS)

Questo è uno studio ad accesso allargato in aperto, non randomizzato e non comparativo. Fino a 25 pazienti con LEMS paraneoplastico o autoimmune primario clinicamente testato per EMG e sierologia positiva per anticorpi del canale del calcio voltaggio-dipendente, OPPURE pazienti con CMS clinicamente testata per elettromiogramma (EMG), biopsia o test genetici che soddisfano i criteri di selezione descritti nelle sezioni 3.1 e 3.2 saranno arruolati in questo studio. I soggetti riceveranno 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) iniziando con una dose bassa e titolando in base all'efficacia e alla tolleranza del paziente fino a una dose giornaliera massima di 100 mg. Il trattamento continuerà fino a quando il soggetto sperimenta una tossicità limitante il trattamento, ritira volontariamente il consenso, si trasferisce in un altro sito, muore, si perde al follow-up, non riceve più beneficio clinico da 3,4-DAP (a parere del soggetto e/o lo sperimentatore), o la Jacobus Pharmaceuticals o la FDA interrompono lo studio.