Uso de 3,4-diaminopiridina en el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) y síndromes miasténicos congénitos (CMS) (LEMS)

Este es un estudio de acceso expandido de etiqueta abierta, no aleatorizado y no comparativo. Hasta 25 pacientes con LEMS paraneoplásico o autoinmune primario clínicamente probado por EMG y serología positiva de anticuerpos contra los canales de calcio dependientes de voltaje, O pacientes con CMS clínicamente probado por electromiograma (EMG), biopsia o prueba genética que cumplan con los criterios de selección descritos en las secciones 3.1 y 3.2 se inscribirá en este estudio. Los sujetos recibirán 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) comenzando con una dosis baja y aumentando según la eficacia y la tolerancia del paciente hasta una dosis diaria máxima de 100 mg. El tratamiento continuará hasta que el sujeto experimente una toxicidad limitante del tratamiento, retire voluntariamente su consentimiento, se transfiera a otro sitio, muera, se pierda durante el seguimiento, ya no reciba el beneficio clínico de 3,4-DAP (en opinión del sujeto y/o el investigador), o Jacobus Pharmaceuticals o la FDA interrumpen el estudio.