Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost uhličitanu lithného u pacientů se spinocerebelární ataxií typu 3

29. ledna 2013 aktualizováno: Laura Bannach Jardim, Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Randomizovaná klinická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti uhličitanu lithného u pacientů se spinocerebelární ataxií typu 3

Design: Fáze II-III, dvojitě zaslepená, paralelní, placebem kontrolovaná randomizovaná klinická studie

Východiska: Spinocerebelární ataxie typu 3 (SCA-3) je autozomálně dominantní neurodegenerativní onemocnění s nástupem v dospělosti, pro které neexistuje žádná současná léčba. Pacienti se v průběhu onemocnění vždy stanou závislými na ostatních a nebudou schopni chodit.

Hypotéza: Uhličitan lithný je bezpečný a účinný při léčbě neurologických symptomů a zlepšení kvality života pacientů s SCA3.

výsledky:

Hlavní

  • Fáze 2 – Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti uhličitanu lithného u pacientů s SCA3 po 6 měsících sledování
  • Fáze 3 (pokud studie fáze II prokáže bezpečnost terapie) - Posouzení účinnosti uhličitanu lithného u pacientů s SCA3 prostřednictvím skóre neurologického vyšetření pro SCA 3 (NESSCA) po 12 měsících sledování.

Sekundární

  1. - Posoudit účinnost uhličitanu lithného na neurologické funkce, ataxické, depresivní a skóre kvality života u pacientů s SCA3 prostřednictvím stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA), 9-jamkový test Peg Board, 8m doba chůze, opakování PATA rychlost, Click Test, SCA Functional Index (SCAFI), Composite Cerebelar Functional Score (CCFS), Beck Depression Inventory, Barthel Index a WHOQol po 6 a 12 měsících sledování.
  2. - Posoudit účinek uhličitanu lithného na periferní hladiny a expresi léčebných biomarkerů (BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta)

Délka studia: 12 měsíců

  • Závěrečná analýza fáze 2 (studie bezpečnosti) po 6 měsících s nepřetržitým sledováním až do konce fáze 3 (studie účinnosti).
  • Předběžná analýza účinnosti na stupnici ataxie po 6 měsících studie a konečná analýza fáze 3 po 12 měsících.

Obs: Analýza marnosti bude provedena po 12 měsících terapie, pokud nebyl nalezen žádný statisticky významný rozdíl mezi skupinami. Tato analýza určí, zda bude studie pokračovat do 18 nebo 24 měsíců sledování nebo bude ukončena po 12 měsících.

Místo: Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Subjekty: 60 molekulárně diagnostikovaných pacientů s SCA3 z ambulantní jednotky Služby lékařské genetiky Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Intervence: tablety uhličitanu lithného 300 mg. Počáteční dávka bude 300 mg/den s titrací léku po dobu 49 dnů nebo do dosažení definované cílové hladiny lithia v séru 0,5 až 0,8 mEq/l

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 80 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí molekulární diagnostika SCA3 se stanoveným počtem CAG expandovaných repetic.
  • Není omezen na invalidní vozík.
  • S trváním onemocnění mezi 2 a 10 lety a více než 16 let.

Kritéria vyloučení:

  • Známky kardiopatie, zvýšené hladiny kreatininu, transamináz, bilirubinů více než 1,5násobek normální horní hranice na začátku.
  • Anamnéza předchozí významné nežádoucí reakce na uhličitan lithný nebo zneužívání drog nebo alkoholismus.
  • Porucha funkce štítné žlázy na počátku.
  • Účast na další klinické studii méně než 4 týdny před vstupem do studie.
  • Současné užívání kyseliny valproové, memantinu, neuroleptik a antikoagulancií
  • Pokud jedinec (žena) nesouhlasila s použitím vysoce účinné antikoncepční metody během období studie a 3 měsíce po ukončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Podobný tvar, barva a chuť a stejný počet tablet z experimentální skupiny
Experimentální: Uhličitan lithný
Lék: Uhličitan lithný
300 mg tablety, počáteční dávka 300 mg/den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2 - Bezpečnost a snášenlivost léčby uhličitanem lithným u pacientů s SCA3
Časové okno: 6 měsíců
Podle příručky společných kritérií toxicity, verze 2.0
6 měsíců
Fáze 3 - Účinnost léčby uhličitanem lithným u pacientů s SCA3
Časové okno: 12 měsíců
Aplikace skóre neurologického vyšetření pro SCA 3 (NESSCA)
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost uhličitanu lithného u pacientů s SCA3 na neurologické funkce, ataxické, depresivní skóre a skóre kvality života
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA), 9-jamkový test Peg Board, 8 m chůze, opakovací frekvence PATA, Click Test, SCA Functional Index (SCAFI), Composite Cerebelární funkční skóre (CCFS), Beck Depression Inventory, Barthel Index a WHOQol
6 a 12 měsíců
Vliv léčby uhličitanem lithným na periferní hladiny a exprese biomarkerů léčby
Časové okno: 3 a 6 měsíců
BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta
3 a 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laura B Jardim, MD PhD, Medical Genetics Service Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Ředitel studie: Jonas AM Saute, MD, Neurology Service Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

30. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

30. ledna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2013

Naposledy ověřeno

1. ledna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 09-418
  • HCPA FIPE GPPG: 09-418 (Jiné číslo grantu/financování: HCPA FIPE GPPG: 09-418)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit