Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Litiumkarbonaatin turvallisuus ja teho potilailla, joilla on tyypin 3 selkä-aivojen ataksia

tiistai 29. tammikuuta 2013 päivittänyt: Laura Bannach Jardim, Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Satunnaistettu kliininen tutkimus litiumkarbonaatin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on tyypin 3 selkä-aivo-ataksia

Suunnittelu: Vaihe II-III, kaksoissokkoutettu, rinnakkainen, lumekontrolloitu satunnaistettu kliininen tutkimus

Tausta: Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 (SCA-3) on autosomaalinen dominantti aikuisilla alkava hermoston rappeuma, jolle ei ole olemassa nykyistä hoitoa. Potilaat tulevat aina riippuvaisiksi muista eivätkä pysty kävelemään sairauden aikana.

Hypoteesi: Litiumkarbonaatti on turvallinen ja tehokas neurologisten oireiden hoidossa ja SCA3-potilaiden elämänlaadun parantamisessa.

Tulokset:

Ensisijainen

  • Vaihe 2 - Litiumkarbonaatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen potilailla, joilla on SCA3 6 kuukauden seurannan jälkeen
  • Vaihe 3 (jos vaiheen II tutkimus osoittaa hoidon turvallisuutta) - Litiumkarbonaatin tehokkuuden arvioiminen potilailla, joilla on SCA3 SCA 3:n neurologisen tutkimuksen pistemäärän (NESSCA) avulla 12 kuukauden seurannan jälkeen.

Toissijainen

  1. - Litiumkarbonaatin tehon neurologisiin toimintoihin, ataksisiin, masentuneisiin ja elämänlaatupisteisiin arvioimiseksi potilailla, joilla on SCA3 Ataksia-arviointi- ja arviointiasteikolla (SARA), 9-reikäisen taulutestin, 8 metrin kävelyajan, PATA-toiston avulla prosenttiosuus, napsautustesti, SCA-toiminnallinen indeksi (SCAFI), yhdistetty pikkuaivojen toiminnallinen pistemäärä (CCFS), Beck Depression Inventory, Barthel-indeksi ja WHOQol 6 ja 12 kuukauden seurannan jälkeen.
  2. - Arvioida litiumkarbonaatin vaikutusta perifeerisiin tasoihin ja hoitobiomarkkerien (BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta) ilmentymiseen

Opintojen kesto: 12 kuukautta

  • Vaiheen 2 (turvallisuustutkimus) lopullinen analyysi 6 kuukauden kohdalla jatkuvalla seurannalla vaiheen 3 loppuun asti (tehotutkimus).
  • Alustava tehon analyysi ataksia-asteikolla tutkimuksen 6 kuukauden kohdalla ja vaiheen 3 lopullinen analyysi 12 kuukauden kohdalla.

Havainnot: Tehottomuusanalyysi suoritetaan 12 kuukauden hoidon jälkeen, jos tilastollisesti merkitsevää eroa ei havaittu ryhmien välillä. Tämä analyysi määrittää, jatketaanko tutkimusta 18 vai 24 kuukauden seurantakuukauteen asti vai päättyykö se 12 kuukauden kuluttua.

Sijainti: Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Aiheet: 60 molekyylidiagnoosoitua SCA3-potilasta Hospital de Clínicas de Porto Alegren lääketieteellisen geneettisen palvelun avohoitoyksiköstä

Interventio: 300 mg:n litiumkarbonaattitabletit. Aloitusannos on 300 mg/vrk lääketitrauksella 49 päivän ajan tai kunnes saavutetaan määritelty litium-tavoite seerumin 0,5-0,8 mekv/l

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • SCA3:n aiempi molekyylidiagnoosi, jossa on määritetty määrä laajennettuja CAG-toistoja.
  • Ei rajoitu pyörätuoliin.
  • Sairauden kesto on 2–10 vuotta ja yli 16 vuotta vanha.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kardiopatian merkit, kohonneet kreatiniini-, transaminaasi- ja bilirubiinitasot, jotka yli 1,5 kertaa normaalin ylärajan lähtötilanteessa.
  • Aiempi litiumkarbonaatin merkittävä haittavaikutus tai huumeiden väärinkäyttö tai alkoholismi.
  • Kilpirauhasen toiminnan häiriö lähtötilanteessa.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen alle 4 viikkoa ennen tutkimukseen pääsyä.
  • Valproiinihapon, memantiinin, neuroleptien ja antikoagulanttien nykyinen käyttö
  • Jos henkilö (nainen) ei suostunut käyttämään korkeatehoista ehkäisymenetelmää tutkimusjakson aikana ja 3 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Samanlainen muoto, väri ja maku ja sama määrä tabletteja koeryhmästä
Kokeellinen: Litiumkarbonaatti
Lääke: Litiumkarbonaatti
300 mg tabletit, aloitusannos 300 mg/vrk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2 – Litiumkarbonaattihoidon turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on SCA3
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Yleisten toksisuuskriteerien käsikirjan version 2.0 mukaan
6 kuukautta
Vaihe 3 – Litiumkarbonaattihoidon tehokkuus potilailla, joilla on SCA3
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Neurologisen tutkimuksen pistemäärän soveltaminen SCA 3:lle (NESSCA)
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Litiumkarbonaatin teho SCA3-potilailla neurologisiin toimintoihin, ataksiseen, masentuneeseen ja elämänlaatupisteisiin
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
Ataksia-arviointi- ja luokitusasteikko (SARA), 9-reikäinen tappitaulutesti, 8 metrin kävelyaika, PATA-toistotaajuus, napsautustesti, SCA-toiminnallinen indeksi (SCAFI), komposiittiaivojen toiminnallinen pistemäärä (CCFS), Beck-masennusinventaari, Barthel Indeksi ja WHOQol
6 ja 12 kuukautta
Litiumkarbonaattihoidon vaikutus perifeerisiin tasoihin ja hoidon biomarkkerien ilmentyminen
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta
3 ja 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Tutkijat

  • Päätutkija: Laura B Jardim, MD PhD, Medical Genetics Service Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Opintojohtaja: Jonas AM Saute, MD, Neurology Service Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. maaliskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 30. maaliskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 30. tammikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. tammikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 09-418
  • HCPA FIPE GPPG: 09-418 (Muu apuraha/rahoitusnumero: HCPA FIPE GPPG: 09-418)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa