Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A lítium-karbonát biztonságossága és hatékonysága 3-as típusú spinocerebellaris ataxiában szenvedő betegeknél

2013. január 29. frissítette: Laura Bannach Jardim, Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Véletlenszerű klinikai vizsgálat a lítium-karbonát biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére 3-as típusú spinocerebellaris ataxiában szenvedő betegeknél

Tervezés: II-III. fázis, kettős vak, párhuzamos, placebo-kontrollos, randomizált klinikai vizsgálat

Háttér: A 3-as típusú spinocerebellaris ataxia (SCA-3) egy autoszomális domináns felnőttkori neurodegeneratív rendellenesség, amelyre jelenleg nincs kezelés. A betegek a betegség lefolyása alatt változatlanul másoktól függnek, és nem tudnak járni.

Hipotézis: A lítium-karbonát biztonságos és hatékony a neurológiai tünetek kezelésében és az SCA3-ban szenvedő betegek életminőségének javításában.

Eredmények:

Elsődleges

  • 2. fázis – A lítium-karbonát biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése SCA3-ban szenvedő betegeknél 6 hónapos követés után
  • 3. fázis (ha a II. fázisú vizsgálat a terápia biztonságosságát mutatja) – A lítium-karbonát hatékonyságának értékelése SCA3-ban szenvedő betegeknél az SCA 3 (NESSCA) neurológiai vizsgálati pontszáma alapján 12 hónapos követés után.

Másodlagos

  1. - A lítium-karbonát neurológiai funkcióra, ataxiás, depresszív és életminőségi pontszámokra gyakorolt ​​hatékonyságának értékelése SCA3-ban szenvedő betegeknél az ataxia értékelésére és értékelésére szolgáló skála (SARA), 9-lyukú Peg Board teszt, 8 méteres gyaloglási idő, PATA ismétlés segítségével. ráta, kattintási teszt, SCA funkcionális index (SCAFI), összetett kisagyi funkcionális pontszám (CCFS), Beck-depresszió-leltár, Barthel-index és WHOQol 6 és 12 hónapos követés után.
  2. - A lítium-karbonát hatásának felmérése a perifériás szinteken és a kezelési biomarkerek (BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta) expressziójában

Tanulmányi idő: 12 hónap

  • A 2. fázis (biztonsági vizsgálat) végső elemzése 6 hónap elteltével folyamatos monitorozással a 3. fázis végéig (hatékonysági vizsgálat).
  • A hatékonyság előzetes elemzése ataxia skálákon a vizsgálat 6 hónapja után és a 3. fázis végső elemzése 12 hónap után.

Észrevételek: Ha nem találtak statisztikailag szignifikáns különbséget a csoportok között, 12 hónapos kezelés után hiábavalósági elemzést kell végezni. Ez az elemzés meghatározza, hogy a vizsgálat 18 vagy 24 hónapos követésig folytatódik-e, vagy 12 hónap elteltével fejeződik be.

Helyszín: Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Alanyok: 60 molekulárisan diagnosztizált SCA3 beteg a Hospital de Clínicas de Porto Alegre Orvosi Genetikai Szolgálatának járóbeteg osztályáról

Beavatkozás: 300 mg-os lítium-karbonát tabletta. A kezdő adag 300 mg/nap a gyógyszer titrálásával 49 napon keresztül, vagy a meghatározott 0,5-0,8 meq/l lítium szérum célszint eléréséig.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

62

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazília, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az SCA3 korábbi molekuláris diagnózisa meghatározott számú CAG kiterjesztett ismétléssel.
  • Nem korlátozódik a kerekesszékre.
  • A betegség időtartama 2 és 10 év közötti, valamint 16 évnél idősebb.

Kizárási kritériumok:

  • Kardiopátia jelei, emelkedett kreatininszint, transzaminázok, bilirubinszintek, amelyek több mint 1,5-szerese a normál felső határértéknek a kiinduláskor.
  • Korábbi lítium-karbonát jelentős mellékhatás, kábítószerrel való visszaélés vagy alkoholizmus.
  • A pajzsmirigy működésének zavara a kiinduláskor.
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, kevesebb mint 4 héttel a vizsgálat megkezdése előtt.
  • Valproinsav, memantin, neuroleptikumok és véralvadásgátlók jelenlegi alkalmazása
  • Ha az egyén (nő) nem értett egyet abban, hogy a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálat befejezése után 3 hónappal magas hatásfokú fogamzásgátló módszert alkalmazzon.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Hasonló forma, szín és íz, és ugyanannyi tabletta a kísérleti csoportból
Kísérleti: Lítium-karbonát
Drog: Lítium-karbonát
300 mg-os tabletta, kezdő adag 300 mg/nap

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2. fázis – A lítium-karbonátos kezelés biztonságossága és tolerálhatósága SCA3-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 6 hónap
A Közös toxicitási kritériumok kézikönyvének 2.0 verziója szerint
6 hónap
3. fázis – A lítium-karbonátos kezelés hatékonysága SCA3-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 12 hónap
Az SCA 3 (NESSCA) neurológiai vizsgálati pontszámának alkalmazása
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lítium-karbonát hatékonysága SCA3-ban szenvedő betegeknél a neurológiai funkcióra, az ataxiás, depressziós és az életminőségi pontszámokra
Időkeret: 6 és 12 hónap
Skála az ataxia értékeléséhez és értékeléséhez (SARA), 9-lyukú táblás teszt, 8 méteres gyaloglási idő, PATA ismétlési arány, kattintási teszt, SCA funkcionális index (SCAFI), összetett kisagyi funkcionális pontszám (CCFS), Beck depresszió leltár, Barthel Index és WHOQol
6 és 12 hónap
A lítium-karbonátos kezelés hatása a perifériás szinteken és a kezelési biomarkerek expressziója
Időkeret: 3 és 6 hónap
BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta
3 és 6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Laura B Jardim, MD PhD, Medical Genetics Service Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Tanulmányi igazgató: Jonas AM Saute, MD, Neurology Service Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. március 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. március 29.

Első közzététel (Becslés)

2010. március 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. január 29.

Utolsó ellenőrzés

2013. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 09-418
  • HCPA FIPE GPPG: 09-418 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: HCPA FIPE GPPG: 09-418)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 3. típusú

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel