제3형 척수소뇌성 실조증 환자에서 탄산리튬의 안전성 및 효능

디자인: II-III상, 이중 맹검, 병행, 위약 대조 무작위 임상 시험

배경: Spinocerebellar ataxia type 3 (SCA-3)은 현재 치료법이 없는 상염색체 우성 성인 발병 신경퇴행성 장애입니다. 환자는 항상 다른 사람에게 의존하게 되고 질병이 진행되는 동안 걸을 수 없게 됩니다.

가설: 탄산리튬은 SCA3 환자의 신경학적 증상을 치료하고 삶의 질을 향상시키는데 안전하고 효과적이다.

결과:

주요한

• 2상 - SCA3 환자의 6개월 추적 후 탄산리튬의 안전성 및 내약성 평가
• 3상(2상 연구에서 치료의 안전성이 입증된 경우) - 12개월 추적 관찰 후 SCA 3에 대한 신경학적 검사 점수(NESSCA)를 통해 SCA3 환자에서 탄산리튬의 효능을 평가합니다.

중고등 학년

1. - 운동실조 평가 척도(SARA), 9-Hole Peg Board 검사, 8m 걷기, PATA 반복을 통해 SCA3 환자의 탄산리튬의 신경 기능, 운동 실조, 우울 및 삶의 질 점수에 대한 효능 평가 비율, 클릭 테스트, SCA 기능 지수(SCAFI), 복합 소뇌 기능 점수(CCFS), Beck 우울증 인벤토리, Barthel 지수 및 WHOQol(6개월 및 12개월 추적 후).
2. - 탄산리튬의 말초 수준 및 치료 바이오마커(BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta) 발현에 미치는 영향 평가

연구 기간: 12개월

• 3상(효능 연구)이 끝날 때까지 지속적인 모니터링과 함께 6개월에 2상(안전성 연구)의 최종 분석.
• 연구 6개월에 운동실조 척도에 대한 효능의 예비 분석 및 12개월에 3상 최종 분석.

Obs: 그룹 간에 통계적으로 유의미한 차이가 발견되지 않은 경우 치료 12개월 후에 무익성 분석을 수행합니다. 이 분석은 연구가 후속 조치의 18개월 또는 24개월까지 계속될 것인지 또는 12개월에 종료될 것인지를 정의합니다.

위치: 병원 데 클리니카스 데 포르투 알레그레

피험자: Porto Alegre Hospital de Clínicas de Porto Alegre Medical Genetics Service의 외래환자 병동에서 분자 진단을 받은 SCA3 환자 60명

개입: 300mg의 탄산리튬 정제. 시작 용량은 49일 동안 또는 0.5~0.8mEq/L의 정의된 목표 리튬 혈청 수준을 달성할 때까지 약물 적정과 함께 300mg/일입니다.