Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność węglanu litu u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 3

29 stycznia 2013 zaktualizowane przez: Laura Bannach Jardim, Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Randomizowane badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność węglanu litu u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 3

Projekt: Fazy II-III, podwójnie ślepe, równoległe, randomizowane badanie kliniczne kontrolowane placebo

Wstęp: Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 (SCA-3) jest autosomalnie dominującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym o początku w wieku dorosłym, dla którego nie ma obecnie leczenia. Pacjenci niezmiennie stają się zależni od innych i niezdolni do chodzenia podczas przebiegu choroby.

Hipoteza: Węglan litu jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu objawów neurologicznych i poprawie jakości życia pacjentów z SCA3.

Wyniki:

Podstawowy

  • Faza 2 — ocena bezpieczeństwa i tolerancji węglanu litu u pacjentów z SCA3 po 6 miesiącach obserwacji
  • Faza 3 (jeśli badanie fazy II wykaże bezpieczeństwo terapii) - Ocena skuteczności węglanu litu u pacjentów z SCA3 za pomocą skali badania neurologicznego dla SCA 3 (NESSCA) po 12 miesiącach obserwacji.

Wtórny

  1. - Aby ocenić skuteczność węglanu litu w zakresie funkcji neurologicznych, ataksji, depresji i jakości życia u pacjentów z SCA3 za pomocą Skali oceny i oceny ataksji (SARA), testu tablicowego z 9 otworami, 8-metrowego marszu, powtórzeń PATA Click Test, SCA Functional Index (SCAFI), Composite Cerebellar Functional Score (CCFS), Beck Depression Inventory, Barthel Index i WHOQol po 6 i 12 miesiącach obserwacji.
  2. - Aby ocenić wpływ węglanu litu na poziomy obwodowe i ekspresję biomarkerów leczenia (BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta)

Czas trwania nauki: 12 miesięcy

  • Końcowa analiza fazy 2 (badanie bezpieczeństwa) po 6 miesiącach z ciągłym monitorowaniem do końca fazy 3 (badanie skuteczności).
  • Wstępna analiza skuteczności na skalach ataksji po 6 miesiącach badania i końcowa analiza fazy 3 po 12 miesiącach.

Obs: Analiza daremności zostanie przeprowadzona po 12 miesiącach terapii, jeśli nie stwierdzono statystycznie istotnej różnicy między grupami. Analiza ta określi, czy badanie będzie kontynuowane do 18 lub 24 miesięcy obserwacji, czy też zakończy się po 12 miesiącach.

Lokalizacja: Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Pacjenci: 60 pacjentów z rozpoznaniem molekularnym SCA3 z oddziału ambulatoryjnego Służby Genetyki Medycznej Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Interwencja: Tabletki węglanu litu 300 mg. Dawka początkowa będzie wynosić 300 mg/dobę z możliwością zwiększania dawki leku przez 49 dni lub do osiągnięcia określonego docelowego stężenia litu w surowicy wynoszącego od 0,5 do 0,8 mEq/l

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wcześniejsza diagnoza molekularna SCA3 z określoną liczbą ekspandowanych powtórzeń CAG.
  • Nie ogranicza się do wózka inwalidzkiego.
  • Z czasem trwania choroby od 2 do 10 lat i powyżej 16 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Objawy kardiopatii, podwyższony poziom kreatyniny, transaminaz, bilirubiny ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy na początku badania.
  • Historia wcześniejszej znaczącej reakcji niepożądanej związanej z węglanem litu lub nadużywaniem narkotyków lub alkoholizmem.
  • Zaburzenia czynności tarczycy na początku badania.
  • Udział w innym badaniu klinicznym na mniej niż 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Aktualne zastosowanie kwasu walproinowego, memantyny, neuroleptyków i antykoagulantów
  • Jeśli dana osoba (kobieta) nie wyraziła zgody na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w okresie badania i 3 miesiące po zakończeniu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Podobny kształt, kolor i smak oraz taka sama liczba tabletek z grupy eksperymentalnej
Eksperymentalny: Węglan litu
Lek: Węglan litu
Tabletki 300 mg, dawka początkowa 300 mg/dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2 – Bezpieczeństwo i tolerancja leczenia węglanem litu u pacjentów z SCA3
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zgodnie z podręcznikiem wspólnych kryteriów toksyczności, wersja 2.0
6 miesięcy
Faza 3 – Skuteczność leczenia węglanem litu u pacjentów z SCA3
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zastosowanie skali badania neurologicznego dla SCA 3 (NESSCA)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność węglanu litu u pacjentów z SCA3 na wyniki dotyczące funkcji neurologicznych, ataksji, depresji i jakości życia
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA), 9-dołkowy test tablicy kołkowej, czas marszu 8 m, częstość powtarzania PATA, test klikania, wskaźnik czynnościowy SCA (SCAFI), złożona ocena czynnościowa móżdżku (CCFS), inwentarz depresji Becka, Barthel Indeks i WHOQol
6 i 12 miesięcy
Wpływ leczenia węglanem litu na poziomy obwodowe i ekspresja biomarkerów leczenia
Ramy czasowe: 3 i 6 miesięcy
BDNF, NSE, HDAC, GSK-3Beta
3 i 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Śledczy

  • Główny śledczy: Laura B Jardim, MD PhD, Medical Genetics Service Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Dyrektor Studium: Jonas AM Saute, MD, Neurology Service Hospital de Clínicas de Porto Alegre

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

30 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 09-418
  • HCPA FIPE GPPG: 09-418 (Inny numer grantu/finansowania: HCPA FIPE GPPG: 09-418)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj