Lenalidomid a prednison u nízkého a Int-1 myelodysplastického syndromu (MDS) Non 5q MDS

Kritéria pro zařazení:

• Pochopte a dobrovolně podepište formulář informovaného souhlasu
• Věk ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu
• Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a další požadavky protokolu
• Dokumentovaná diagnóza MDS podle Světové zdravotnické organizace (WHO), která splňuje kritéria mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) pro onemocnění s nízkým až středním rizikem 1 nebo neproliferativní (bílý krevní obraz [WBC] < 13 000/ul) chronickou myelomonocytární leukémii (CMML) a MDS/myeloproliferativní novotvary (MPN).
• Absence delece chromozomu 5q metafázovou cytogenetikou nebo analýzou fluorescenční in situ hybridizace (FISH)
• Anémie závislá na transfuzi červených krvinek (RBC) definovaná jako příjem ≥ 4 transfuzí červených krvinek na hemoglobin (Hgb) ≤ 9,0 g/dl během 56 dnů od randomizace nebo symptomatická anémie (Hgb ≤ 9,0 g/dl)
• Žádná odpověď nebo progrese při předchozí léčbě epoetinem alfa (> 40 000 U/týden x 6), darbepoetinem alfa (≥ 500 mcg q 3 týdny x 2) nebo koncentrací erytropoetinu v séru (EPO) ≥ 500 mU/ml
• Veškerá předchozí léčba rakoviny, včetně ozařování, hormonální terapie a chirurgického zákroku, musela být přerušena alespoň 4 týdny před léčbou v této studii.
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2 při vstupu do studie
• Výsledky laboratorních testů v těchto rozmezích: Absolutní počet neutrofilů ≥ 500 /mm³; počet krevních destiček ≥ 50 000 /mm³; Clearance kreatininu > 60 ml/min podle Cockcroft-Gaultova vzorce; Celkový bilirubin ≤ 1,5 mg/dl; asparagová transamináza (AST) a alanin transamináza (ALT) ≤ 2 x horní hranice normálu (ULN).
• Onemocnění bez předchozích malignit po dobu ≥ 3 let s výjimkou aktuálně léčeného bazocelulárního karcinomu, spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu "in situ" děložního čípku nebo prsu
• Musíte být zaregistrováni v povinném programu RevAssist® a být ochoten a schopen splnit požadavky RevAssist®.
• Ženy ve fertilním věku (FCBP)† musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči s citlivostí alespoň 50 mili-mezinárodních jednotek na mililitr (mIU/ml) během 10–14 dnů před předepsáním lenalidomidu a znovu do 24 hodin od předepsání lenalidomidu (předpisy musí být vyplněny do 7 dnů) a musí se buď zavázat k pokračující abstinenci od heterosexuálního styku, nebo zahájit DVĚ přijatelné metody antikoncepce, jednu vysoce účinnou metodu a jednu další účinnou metodu SOUČASNĚ, alespoň 28 dní před zahájením užívání lenalidomid. FCBP musí také souhlasit s průběžnými těhotenskými testy. Muži musí souhlasit s použitím latexového kondomu během sexuálního kontaktu s FCBP, i když mají úspěšnou vazektomii.

Kritéria vyloučení:

• Jakýkoli vážný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění, které by pacientovi bránilo podepsat formulář informovaného souhlasu.
• Těhotná nebo kojená. (Kojící ženy musí souhlasit s tím, že nebudou kojit během užívání lenalidomidu).
• Jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by se měl účastnit studie, nebo omezuje schopnost interpretovat data ze studie.
• Použití jakéhokoli jiného experimentálního léku nebo terapie do 28 dnů od výchozího stavu
• Známá přecitlivělost na thalidomid
• Rozvoj erythema nodosum, pokud je charakterizován deskvamující vyrážkou při užívání thalidomidu nebo podobných léků nebo v anamnéze deskvamující (puchýřující) vyrážka při užívání thalidomidu
• Jakékoli předchozí použití lenalidomidu
• Současné užívání jiných protirakovinných látek nebo léčebných postupů
• Známý pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo infekční hepatitidu typu B nebo C
• Proliferativní CMML (WBC ≥13 000/μL)
• MDS sekundární po léčbě radioterapií, chemoterapií a/nebo imunoterapií pro maligní nebo autoimunitní onemocnění
• Předchozí ≥ 2. stupeň National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) alergická reakce na thalidomid
• Klinicky významná anémie způsobená faktory, jako je nedostatek železa, B12 nebo folátu, autoimunitní nebo dědičná hemolýza nebo gastrointestinální krvácení
• Známá HIV-1 pozitivita
• Delece chromozomu 5q
• Dokumentovaná tromboembolická příhoda během posledních 3 let