Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

N-acetylcystein (NAC) pro děti s Tourettovým syndromem

19. prosince 2016 aktualizováno: Yale University

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie N-acetylcysteinu (NAC) pro léčbu dětí s Tourettovým syndromem

Tourettův syndrom je neuropsychiatrická porucha začínající v dětství charakterizovaná mnohočetnými motorickými a hlasovými tiky, které trvají alespoň rok. V současné době existuje několik účinných farmakologických léčebných postupů pro dětské tiky, včetně léků s alfa-2 agonisty (guanfacin a klonidin) a neuroleptických (antipsychotických) léků. Tyto léky však mají významné vedlejší účinky a jsou pouze částečně účinné při léčbě tiků.

N-acetylcystein (NAC) je přírodní doplněk, který působí jako antioxidant a látka modulující glutamát. NAC byl bezpečně používán po desetiletí v dávkách 20-40krát vyšších než v této studii jako protijed při předávkování acetaminofenem. Jediným vedlejším účinkem běžně pozorovaným u NAC je nevolnost a tento vedlejší účinek je zřídka pozorován v dávkách používaných v této studii.

Ve dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii u dospělých s trichotilomanií (chronické tahání vlasů) bylo nedávno prokázáno, že NAC je účinný. Předpokládá se, že škubání vlasů úzce souvisí s tiky, protože tyto stavy (1) mají podobné klinické charakteristiky – obě skupiny obvykle pociťují nutkání před zapojením se do tahání nebo tiků, (2) neurozobrazovací studie naznačují, že zahrnují podobné mozkové okruhy – bazální ganglia, (3) stejná farmakologická léčba (neuroleptika) může být účinná pro oba stavy a (4) mají tendenci se dědit společně v rodinách. V jiných studiích má NAC důkaz o určité účinnosti při léčbě různých psychiatrických stavů, jako je bipolární deprese, schizofrenie a závislost na kokainu.

Vyšetřovatelé provádějí tuto studii, aby zjistili, zda je NAC účinnou léčbou tiků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale Child Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti ve věku 8-17 let.
  • Primární diagnóza Tourettova syndromu nebo chronické tikové poruchy.
  • Doba trvání tiků delší než 1 rok.
  • Signifikantní současné tikové symptomy: Aktuální skóre YGTSS vyšší nebo rovné 22 s diagnózou TS nebo vyšší nebo rovné 14 s chronickou tikovou poruchou.

Kritéria vyloučení:

  • Komorbidní bipolární porucha, psychotická porucha, porucha užívání návykových látek, vývojová porucha nebo mentální retardace (IQ
  • Nedávná změna (méně než 4 týdny) u léků, které mají potenciální účinky na závažnost tiků (jako jsou neuroleptické léky, agonisté dopaminu, alfa-2 agonisté (guanfacin, klonidin nebo prazosin), SSRI, klomipramin, naltrexon, lithium, psychostimulancia nebo anxiolytika ). Změna medikace je definována tak, že zahrnuje změny dávky nebo vysazení medikace.
  • Nedávná změna v behaviorální léčbě Tourettova syndromu nebo komorbidních stavů (tj. OCD) během posledních 4 týdnů nebo zahájení behaviorální terapie tiků během posledních 12 týdnů.
  • Astma vyžadující užívání léků během posledních 3 měsíců
  • Známá přecitlivělost nebo předchozí anafylaktoidní reakce na acetylcystein nebo kteroukoli složku v jeho přípravku
  • Pozitivní těhotenský test nebo screeningový test na drogy.
  • Předchozí užívání N-acetylcysteinu (dávka vyšší než 600 mg po dobu delší než 2 týdny)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: N-acetylcystein
NAC byl titrován až do maximální dávky 2400 mg v průběhu 2 týdnů. Subjektům bylo přiděleno 600 mg dvakrát denně po dobu 1. až 2. týdne a poté bylo přiděleno 1200 mg dvakrát denně po zbytek 12týdenní studie.
Lék: N-acetylcystein (NAC)
1 600 mg tobolka dvakrát denně po dobu 2 týdnů a poté 2 tobolky 600 mg dvakrát denně po zbývajících 10 týdnů studie.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo: Subjektům bylo přiděleno, aby užívaly dvě tobolky dvakrát denně po dobu 1. až 2. týdne, a poté jim byly přiděleny 4 tobolky dvakrát denně po zbytek 12týdenní studie.
Lék: Placebo
1 600 mg tobolka dvakrát denně po dobu dvou týdnů, poté 2 tobolky 600 mg dvakrát denně po zbývajících 10 týdnů studie. Dětem, které dostávají placebo, bude nabídnuta aktivní intervence po dvojitě zaslepené části studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení závažnosti tiků
Časové okno: 12 týdnů

Yale Global Tic Severity Scale je standardní psychiatrická míra, která hodnotí tiky od 0 (žádné tiky) do 100 (nejzávažnější tiky).

Samostatně hodnotí motorické tiky a vokální tiky v 5 subškálách (počet, frekvence, intenzita, složitost a interference), kde maximální skóre závažnosti pro motorické tiky je 25 a pro vokální tiky je 25. Získáme tak celkové skóre závažnosti tic na maximum 50.

Dodatečná stupnice poškození hodnotí stupeň postižení způsobeného tiky v rozmezí od 0 (žádné) do 50 (závažné). Když se tato dvě skóre sečtou, získáme skóre Yale Global Tic Severity Scale.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení předběžných nutkání
Časové okno: 12 týdnů
Stupnice předběžného nutkání pro tiky (PUTS). Položky jsou hodnoceny na stupnici 1–4 od „nejméně“ po „nejvíce“. Celkové skóre se vypočítá sečtením skóre všech položek. Devět je minimální možné skóre. Skóre 12,5-24,5 označuje střední intenzitu varovných nutkání pro tiky. Skóre 25-30,5 indikuje vysokou intenzitu, která může být spojena s výrazným poškozením. Skóre 31 a vyšší ukazuje na extrémně vysokou intenzitu s pravděpodobným těžkým poškozením. Skóre 36 je maximální možné skóre.
12 týdnů
Zlepšení závažnosti OCD
Časové okno: 12 týdnů
Dětská Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS). 10-položková stupnice. Každá položka je hodnocena 0-4. Celkový součet se vypočítá sečtením položek 1-10. 0-7: Subklinické. 8-15: Mírné. 16-23: Střední. 24-31: Těžké. 32-40: Extrémní.
12 týdnů
Celkové zlepšení
Časové okno: 12 týdnů
Klinický globální dojem – stupnice zlepšení (CGI-I). CGI je 7bodový úlek, který vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání s výchozím stavem na začátku intervence. 1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3 = minimálně lepší; 4 = žádná změna; 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7 = mnohem horší.
12 týdnů
Počet účastníků s nepříznivými účinky
Časové okno: 12 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky podle Pediatric Adverse Events Rating Scale
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yale University

Spolupracovníci

American Academy of Child Adolescent Psychiatry.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael H. Bloch, MD, MS, Yale University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2010

První zveřejněno (Odhad)

29. července 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • YCSC1004006637

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit