Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

N-acetylcystein (NAC) for barn med Tourettes syndrom

19. desember 2016 oppdatert av: Yale University

Dobbeltblind, placebokontrollert studie av N-acetylcystein (NAC) for behandling av barn med Tourettes syndrom

Tourettes syndrom er en nevropsykiatrisk lidelse i barndommen preget av flere motoriske og vokale tics som varer i minst ett år. For tiden eksisterer det flere effektive farmakologiske behandlinger for tics i barndommen, inkludert alfa-2-agonistmedisiner (guanfacin og klonidin) og neuroleptika (antipsykotiske) medisiner. Disse medisinene har imidlertid betydelige bivirkninger og er bare delvis effektive ved behandling av tics.

N-acetylcystein (NAC) er et naturlig supplement som fungerer som en antioksidant og glutamatmodulerende middel. NAC har blitt brukt trygt i flere tiår i doser 20-40 ganger høyere enn i denne studien som en motgift mot overdosering av paracetamol. Den eneste bivirkningen som vanligvis sees med NAC er kvalme, og denne bivirkningen sees sjelden i dosene som brukes i denne studien.

NAC har nylig vist seg å være effektiv i en dobbeltblind, placebokontrollert studie hos voksne med trikotillomani (kronisk hårtrekking). Hårtrekking antas å være nært knyttet til tics fordi disse tilstandene (1) har lignende kliniske egenskaper - begge grupper opplever vanligvis trang før de engasjerer seg i trekking eller tics, (2) nevroimaging-studier tyder på at de involverer lignende hjernekretsløp - basalgangliene, (3) de samme farmakologiske behandlingene (nevroleptika) kan være effektive for begge tilstander og (4) de har en tendens til å arves sammen i familier. I andre studier har NAC bevis på en viss effekt ved behandling av ulike psykiatriske tilstander som bipolar depresjon, schizofreni og kokainavhengighet.

Etterforskerne gjennomfører denne studien for å avgjøre om NAC er en effektiv behandling for tics.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale Child Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn i alderen 8-17 år.
  • Primærdiagnose av Tourettes syndrom eller kronisk tic-lidelse.
  • Varighet av tics større enn 1 år.
  • Signifikante nåværende tic-symptomer: Nåværende YGTSS-score større enn eller lik 22 med en TS-diagnose eller større enn eller lik 14 med en kronisk tic-lidelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Komorbid bipolar lidelse, psykotisk lidelse, rusforstyrrelse, utviklingsforstyrrelse eller mental retardasjon (IQ
  • Nylig endring (mindre enn 4 uker) i medisiner som har potensielle effekter på tic-alvorlighetsgraden (som nevroleptiske medisiner, dopaminagonister, alfa-2-agonister (guanfacin, klonidin eller prazosin), SSRI, klomipramin, naltrekson, litium eller psykostimulerende midler, ). Medikamentendring er definert til å inkludere doseendringer eller seponering av medisiner.
  • Nylig endring i atferdsbehandling for Tourettes syndrom eller komorbide tilstander (dvs. OCD) innen de siste 4 ukene eller oppstart av atferdsterapi for tics innen de siste 12 ukene.
  • Astma som krever medisinbruk i løpet av de siste 3 månedene
  • Kjent overfølsomhet eller tidligere anafylaktoid reaksjon på acetylcystein eller andre komponenter i dets fremstilling
  • Positiv graviditetstest eller medikamentscreeningstest.
  • Tidligere bruk av N-acetylcystein (dose større enn 600 mg i mer enn 2 uker)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: N-acetylcystein
NAC ble titrert opp til en maksimal dose på 2400 mg i løpet av 2 uker. Forsøkspersonene ble tildelt 600 mg to ganger daglig i uke 1-2, og ble deretter tildelt 1200 mg to ganger daglig for resten av den 12 uker lange studien.
Legemiddel: N-acetylcystein (NAC)
1 600 mg kapsel to ganger daglig i 2 uker og deretter 2 600 mg kapsler to ganger daglig i de resterende 10 ukene av forsøket.
Placebo komparator: Placebo
Placebo: Forsøkspersonene ble tildelt to kapsler to ganger daglig i uke 1-2, og ble deretter tildelt 4 kapsler to ganger daglig for resten av den 12 uker lange studien.
Legemiddel: Placebo
1 600 mg kapsel to ganger daglig i to uker, deretter 2 600 mg kapsler to ganger daglig i de resterende 10 ukene av studien. Barn som får placebo vil bli tilbudt den aktive intervensjonen etter den dobbeltblinde delen av studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av Tic-alvorlighet
Tidsramme: 12 uker

Yale Global Tic Severity Scale er et standard psykiatrisk mål som vurderer tics fra 0 (ingen tics) til 100 (de mest alvorlige tics).

Den vurderer separat motoriske tics og vokale tics i 5 underskalaer (antall, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens) der maksimal alvorlighetsgrad for motoriske tics er 25 og for vokale tics er 25. Gir oss den totale Tic-alvorlighetsscore på maksimalt 50.

Den ekstra nedskrivningsskalaen vurderer graden av funksjonshemming forårsaket av tics fra 0 (ingen) til 50 (alvorlig). Når disse to skårene legges til får vi Yale Global Tic Severity Scale Score.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av premonitoriske trang
Tidsramme: 12 uker
Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS). Elementer er vurdert på en skala fra 1-4 fra «minst» til «mest». En total poengsum beregnes ved å summere poengsummene til alle elementene. Ni er minimum mulig poengsum. En poengsum på 12,5-24,5 indikerer middels intensitet av premonitoriske trang til tics. En skåre på 25-30,5 indikerer høy intensitet som kan være assosiert med markert svekkelse. Poeng 31 og høyere indikerer ekstremt høy intensitet med sannsynlig alvorlig svekkelse. En poengsum på 36 er den maksimale poengsummen som er mulig.
12 uker
Forbedring av OCD-alvorlighet
Tidsramme: 12 uker
Barns Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS). 10-elements skala. Hver vare er rangert fra 0-4. En sum beregnes ved å legge til postene 1-10. 0-7: Subklinisk. 8-15: Mild. 16-23: Moderat. 24-31: Alvorlig. 32-40: Ekstremt.
12 uker
Generell forbedring
Tidsramme: 12 uker
Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I). CGI er en 7-punkts skremsel som krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen. 1 = Svært mye forbedret; 2 = Mye forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ingen endring; 5 = Minimalt dårligere; 6 = Mye verre; 7 = Veldig mye verre.
12 uker
Antall deltakere med bivirkninger
Tidsramme: 12 uker
Antall deltakere med uønskede hendelser i henhold til Pediatric Adverse Events Rating Scale
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Yale University

Samarbeidspartnere

American Academy of Child Adolescent Psychiatry.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Michael H. Bloch, MD, MS, Yale University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2010

Først lagt ut (Anslag)

29. juli 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. februar 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2016

Sist bekreftet

1. desember 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • YCSC1004006637

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere