Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

N-acetylcysteïne (NAC) voor kinderen met het syndroom van Gilles de la Tourette

19 december 2016 bijgewerkt door: Yale University

Dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar N-acetylcysteïne (NAC) voor de behandeling van kinderen met het syndroom van Gilles de la Tourette

Het Tourette-syndroom is een neuropsychiatrische stoornis die in de kindertijd begint en wordt gekenmerkt door meerdere motorische en vocale tics die minstens een jaar aanhouden. Momenteel bestaan ​​er verschillende effectieve farmacologische behandelingen voor tics bij kinderen, waaronder alfa-2-agonisten (guanfacine en clonidine) en neuroleptica (antipsychotica). Deze medicijnen hebben echter aanzienlijke bijwerkingen en zijn slechts gedeeltelijk werkzaam bij de behandeling van tics.

N-acetylcysteïne (NAC) is een natuurlijk supplement dat werkt als een antioxidant en glutamaatmodulerend middel. NAC wordt al tientallen jaren veilig gebruikt in doses die 20-40 keer hoger zijn dan in deze proef als tegengif voor een overdosis paracetamol. De enige bijwerking die vaak wordt gezien bij NAC is misselijkheid en deze bijwerking wordt zelden gezien in de doses die in deze studie worden gebruikt.

Van NAC is onlangs aangetoond dat het effectief is in een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij volwassenen met trichotillomanie (chronisch haartrekken). Aangenomen wordt dat hairpulling nauw verwant is aan tics, omdat deze aandoeningen (1) vergelijkbare klinische kenmerken hebben - beide groepen ervaren typisch aandrang voordat ze beginnen met trekken of tics, (2) neuroimaging-onderzoeken suggereren dat ze vergelijkbare hersencircuits omvatten - de basale ganglia, (3) dezelfde farmacologische behandelingen (neuroleptica) kunnen effectief zijn voor beide aandoeningen en (4) ze hebben de neiging om samen in families te worden overgeërfd. In andere onderzoeken heeft NAC bewijs geleverd van enige werkzaamheid bij de behandeling van diverse psychiatrische aandoeningen zoals bipolaire depressie, schizofrenie en cocaïneverslaving.

De onderzoekers voeren deze proef uit om te bepalen of NAC een effectieve behandeling voor tics is.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale Child Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen van 8-17 jaar.
  • Primaire diagnose van het Tourette-syndroom of chronische ticstoornis.
  • Duur van tics langer dan 1 jaar.
  • Significante Huidige ticsymptomen: Huidige YGTSS-score groter dan of gelijk aan 22 met een TS-diagnose of groter dan of gelijk aan 14 met een chronische ticstoornis.

Uitsluitingscriteria:

  • Comorbide bipolaire stoornis, psychotische stoornis, stoornis in middelengebruik, ontwikkelingsstoornis of mentale retardatie (IQ
  • Recente verandering (minder dan 4 weken) in medicijnen die mogelijk effect hebben op de ernst van de tic (zoals neuroleptica, dopamine-agonisten, alfa-2-agonisten (guanfacine, clonidine of prazosine), SSRI's, clomipramine, naltrexon, lithium, psychostimulantia of anxiolytica) ). Medicatieverandering wordt gedefinieerd als dosisveranderingen of stopzetting van medicatie.
  • Recente verandering in gedragsbehandeling voor het Tourette-syndroom of comorbide aandoeningen (d.w.z. OCS) in de afgelopen 4 weken of start van gedragstherapie voor tics in de afgelopen 12 weken.
  • Astma waarvoor in de afgelopen 3 maanden medicatie is gebruikt
  • Bekende overgevoeligheid of eerdere anafylactoïde reactie op acetylcysteïne of een van de componenten in de bereiding ervan
  • Positieve zwangerschapstest of drugsscreeningstest.
  • Eerder gebruik van N-acetylcysteïne (dosis hoger dan 600 mg gedurende meer dan 2 weken)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: N-acetylcysteïne
NAC werd gedurende 2 weken getitreerd tot een maximale dosis van 2400 mg. Proefpersonen kregen 600 mg tweemaal daags toegewezen gedurende week 1-2 en kregen vervolgens 1200 mg tweemaal daags toegewezen voor de rest van het onderzoek van 12 weken.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne (NAC)
1 capsule van 600 mg tweemaal daags gedurende 2 weken en daarna tweemaal daags 2 capsules van 600 mg gedurende de resterende 10 weken van de proefperiode.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo: Proefpersonen kregen de opdracht twee capsules tweemaal daags in te nemen gedurende week 1-2, en kregen vervolgens tweemaal daags 4 capsules toegewezen voor de rest van het onderzoek van 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo
1 capsule van 600 mg tweemaal daags gedurende twee weken, daarna tweemaal daags 2 capsules van 600 mg gedurende de resterende 10 weken van het onderzoek. Kinderen die een placebo krijgen, krijgen de actieve interventie aangeboden na het dubbelblinde deel van de studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van de tic-ernst
Tijdsspanne: 12 weken

Yale Global Tic Severity Scale is een standaard psychiatrische maatstaf die tics beoordeelt van 0 (geen tics) tot 100 (meest ernstige tics).

Het beoordeelt motorische tics en vocale tics afzonderlijk in 5 subschalen (aantal, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie) waarbij de maximale ernstscore voor motorische tics 25 is en voor vocale tics 25. Dit geeft ons de Total Tic Severity Score van maximaal 50.

De aanvullende Impairment Scale beoordeelt de mate van invaliditeit veroorzaakt door de tics, variërend van 0 (geen) tot 50 (ernstig). Wanneer deze twee scores worden opgeteld, krijgen we de Yale Global Tic Severity Scale Score.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verbetering van premonitorische drang
Tijdsspanne: 12 weken
Premonitory Urge voor Tics Scale (PUTS). Items worden beoordeeld op een schaal van 1-4 van "minst" tot "meest". Een totaalscore wordt berekend door de scores van alle items op te tellen. Negen is de minimaal mogelijke score. Een score van 12,5-24,5 duidt op gemiddelde intensiteit van premonitorische drang naar tics. Een score van 25-30,5 duidt op een hoge intensiteit die gepaard kan gaan met een duidelijke beperking. Scores 31 en hoger duiden op een extreem hoge intensiteit met waarschijnlijk ernstige beperkingen. Een score van 36 is de maximaal mogelijke score.
12 weken
Verbetering van de ernst van OCS
Tijdsspanne: 12 weken
Yale-Brown obsessief-compulsieve schaal voor kinderen (CY-BOCS). Schaal met 10 items. Elk item wordt beoordeeld van 0-4. Een som wordt berekend door items 1-10 toe te voegen. 0-7: Subklinisch. 8-15: Mild. 16-23: Matig. 24-31: Ernstig. 32-40: Extreem.
12 weken
Algemene verbetering
Tijdsspanne: 12 weken
Klinische globale indruk - verbeteringsschaal (CGI-I). De CGI is een 7-punts angst waarbij de clinicus moet beoordelen hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een basistoestand aan het begin van de interventie. 1 = Zeer veel verbeterd; 2 = Veel verbeterd; 3 = Minimaal verbeterd; 4 = Geen wijziging; 5 = Minimaal slechter; 6 = Veel erger; 7 = Heel veel erger.
12 weken
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal deelnemers met bijwerkingen volgens de Pediatric Adverse Events Rating Scale
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yale University

Medewerkers

American Academy of Child Adolescent Psychiatry.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael H. Bloch, MD, MS, Yale University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juli 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

29 juli 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2016

Laatst geverifieerd

1 december 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • YCSC1004006637

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren