图雷特综合征患儿的 N-乙酰半胱氨酸 (NAC)
2016年12月19日 更新者：Yale University
N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 治疗图雷特综合征儿童的双盲、安慰剂对照试验
图雷特综合征是一种儿童期发病的神经精神疾病，其特征是持续至少一年的多次运动和发声抽搐。 目前，存在几种有效的儿童抽动药物治疗方法，包括 α-2 激动剂药物（胍法辛和可乐定）和抗精神病药物（抗精神病药物）。 然而，这些药物具有显着的副作用并且在治疗抽动方面仅部分有效。
N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 是一种天然补充剂，可作为抗氧化剂和谷氨酸调节剂。 数十年来，NAC 的安全使用剂量比本试验中的对乙酰氨基酚过量的解毒剂高 20-40 倍。 NAC 唯一常见的副作用是恶心，这种副作用在本试验中使用的剂量中很少见。
NAC 最近在一项针对成人拔毛癖（慢性拔毛）的双盲、安慰剂对照试验中被证明是有效的。 拉头发被假设与抽动密切相关，因为这些情况 (1) 具有相似的临床特征——两组通常在进行拉扯或抽动之前经历冲动，(2) 神经影像学研究表明它们涉及相似的脑回路——基底神经节， (3) 相同的药物治疗（神经安定药）可能对这两种情况都有效，并且 (4) 它们往往在家族中一起遗传。 在其他试验中，NAC 有证据表明在治疗双相抑郁症、精神分裂症和可卡因依赖等多种精神疾病方面具有一定疗效。
研究人员正在进行这项试验以确定 NAC 是否是治疗抽动症的有效方法。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale Child Study Center
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 8-17岁的儿童。
- 图雷特综合征或慢性抽动障碍的初步诊断。
- 抽动持续时间超过 1 年。
- 显着的当前抽动症状：当前 YGTSS 得分大于或等于 22 且诊断为 TS，或大于或等于 14 且患有慢性抽动障碍。
排除标准：
- 合并双相情感障碍、精神障碍、物质使用障碍、发育障碍或智力低下（IQ
- 对抽动严重程度有潜在影响的药物的近期变化（少于 4 周）（例如安定药、多巴胺激动剂、α-2 激动剂（胍法辛、可乐定或哌唑嗪）、SSRIs、氯米帕明、纳曲酮、锂、精神兴奋剂或抗焦虑药). 药物变化被定义为包括剂量变化或药物停药。
- 图雷特综合征或合并症的行为治疗的近期变化（即 OCD）在过去 4 周内或在过去 12 周内开始抽动行为治疗。
- 最近 3 个月内需要药物治疗的哮喘
- 已知对乙酰半胱氨酸或其制剂中的任何成分有超敏反应或既往过敏样反应
- 阳性妊娠试验或药物筛选试验。
- 以前使用过 N-乙酰半胱氨酸（剂量大于 600 毫克，持续 2 周以上）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：N-乙酰半胱氨酸
NAC 在 2 周内逐渐增加至最大剂量 2400 mg。
在第 1-2 周，受试者每天两次被分配 600 毫克，然后在为期 12 周的研究的剩余时间内每天两次被分配 1200 毫克。
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1 600 毫克胶囊每天两次，持续 2 周，然后在试验的剩余 10 周内每天两次 2 600 毫克胶囊。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂：在第 1-2 周，受试者被分配每天两次服用两粒胶囊，然后在为期 12 周的研究的剩余时间内每天两次服用 4 粒胶囊。
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1 600 毫克胶囊每天两次，持续两周，然后在研究的剩余 10 周内每天两次 2 600 毫克胶囊。
接受安慰剂的儿童将在试验的双盲部分后接受积极干预。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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改善抽动严重程度
大体时间：12周
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Yale Global Tic Severity Scale 是一种标准的精神病学测量方法，从 0（无抽动）到 100（最严重的抽动）对抽动进行评分。 它分别在 5 个分量表（数量、频率、强度、复杂性和干扰）中对运动抽动和发声抽动进行评分，其中运动抽动的最大严重程度评分为 25，发声抽动的最大严重程度评分为 25。 给我们的抽动严重程度总分最大值为 50。 额外的损伤量表对抽动引起的残疾程度进行评分，范围从 0（无）到 50（严重）。 当这两个分数相加时，我们得到耶鲁全球抽动严重程度量表分数。 |
12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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改善预感冲动
大体时间：12周
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抽动量表 (PUTS) 的预兆冲动。
项目按从“最少”到“最多”的 1-4 等级进行评分。
总分是通过将所有项目的分数相加得出的。
九是可能的最低分数。
12.5-24.5的分数
表示中等强度的抽动预兆。
25-30.5 的分数表示高强度，这可能与明显的损伤有关。
分数 31 及以上表示强度极高，可能存在严重损伤。
36 分是可能的最高分。
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12周
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强迫症严重程度的改善
大体时间：12周
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儿童耶鲁布朗强迫症量表 (CY-BOCS)。
10 项量表。
每个项目的评分为 0-4。
通过将项目 1-10 相加来计算总和。
0-7：亚临床。
8-15：温和。
16-23：中等。
24-31：严重。
32-40：极端。
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12周
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整体提升
大体时间：12周
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临床总体印象 - 改善量表 (CGI-I)。
CGI 是一个 7 分恐慌，需要临床医生评估患者的病情相对于干预开始时的基线状态改善或恶化的程度。
1 = 非常好； 2 = 有很大改善； 3 = 轻微改善； 4 = 无变化； 5 = 稍差； 6 = 更糟； 7 = 非常糟糕。
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12周
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有不良反应的参与者人数
大体时间：12周
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根据儿科不良事件评定量表出现不良事件的参与者人数
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michael H. Bloch, MD, MS、Yale University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Singer HS, Morris C, Grados M. Glutamatergic modulatory therapy for Tourette syndrome. Med Hypotheses. 2010 May;74(5):862-7. doi: 10.1016/j.mehy.2009.11.028. Epub 2009 Dec 21.
- Berk M, Copolov D, Dean O, Lu K, Jeavons S, Schapkaitz I, Anderson-Hunt M, Judd F, Katz F, Katz P, Ording-Jespersen S, Little J, Conus P, Cuenod M, Do KQ, Bush AI. N-acetyl cysteine as a glutathione precursor for schizophrenia--a double-blind, randomized, placebo-controlled trial. Biol Psychiatry. 2008 Sep 1;64(5):361-8. doi: 10.1016/j.biopsych.2008.03.004. Epub 2008 Apr 23.
- Grant JE, Odlaug BL, Kim SW. N-acetylcysteine, a glutamate modulator, in the treatment of trichotillomania: a double-blind, placebo-controlled study. Arch Gen Psychiatry. 2009 Jul;66(7):756-63. doi: 10.1001/archgenpsychiatry.2009.60.
- Bloch MH, Leckman JF. Clinical course of Tourette syndrome. J Psychosom Res. 2009 Dec;67(6):497-501. doi: 10.1016/j.jpsychores.2009.09.002.
- Berk M, Copolov DL, Dean O, Lu K, Jeavons S, Schapkaitz I, Anderson-Hunt M, Bush AI. N-acetyl cysteine for depressive symptoms in bipolar disorder--a double-blind randomized placebo-controlled trial. Biol Psychiatry. 2008 Sep 15;64(6):468-75. doi: 10.1016/j.biopsych.2008.04.022. Epub 2008 Jun 5.
- Ng F, Berk M, Dean O, Bush AI. Oxidative stress in psychiatric disorders: evidence base and therapeutic implications. Int J Neuropsychopharmacol. 2008 Sep;11(6):851-76. doi: 10.1017/S1461145707008401. Epub 2008 Jan 21.
- Bloch MH, Panza KE, Yaffa A, Alvarenga PG, Jakubovski E, Mulqueen JM, Landeros-Weisenberger A, Leckman JF. N-Acetylcysteine in the Treatment of Pediatric Tourette Syndrome: Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Add-On Trial. J Child Adolesc Psychopharmacol. 2016 May;26(4):327-34. doi: 10.1089/cap.2015.0109. Epub 2016 Mar 30.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年7月1日
初级完成 (实际的)
2014年1月1日
研究完成 (实际的)
2014年1月1日
研究注册日期
首次提交
2010年7月27日
首先提交符合 QC 标准的
2010年7月28日
首次发布 (估计)
2010年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年2月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年12月19日
最后验证
2016年12月1日
更多信息
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抽动的临床试验
N-乙酰半胱氨酸 (NAC)的临床试验
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Stanford UniversityCystic Fibrosis Foundation完全的
-
Washington University School of Medicine暂停
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VA Office of Research and DevelopmentNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)完全的
-
Universidade Federal do CearáSão José Hospital for Infectious Diseases - HSJ; Central Laboratory of Public Health of Ceara... 和其他合作者尚未招聘