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N-acetilcisteina (NAC) per bambini con sindrome di Tourette

19 dicembre 2016 aggiornato da: Yale University

Sperimentazione in doppio cieco, controllata con placebo, di N-acetilcisteina (NAC) per il trattamento di bambini con sindrome di Tourette

La sindrome di Tourette è un disturbo neuropsichiatrico ad esordio infantile caratterizzato da molteplici tic motori e vocali che durano per almeno un anno. Attualmente esistono diversi trattamenti farmacologici efficaci per i tic infantili, inclusi i farmaci agonisti alfa-2 (guanfacina e clonidina) e i farmaci neurolettici (antipsicotici). Questi farmaci, tuttavia, hanno effetti collaterali significativi e sono solo parzialmente efficaci nel trattamento dei tic.

N-acetilcisteina (NAC) è un integratore naturale che agisce come antiossidante e agente modulante del glutammato. NAC è stato utilizzato in modo sicuro per decenni in dosi 20-40 volte superiori rispetto a questo studio come antidoto per il sovradosaggio da paracetamolo. L'unico effetto collaterale comunemente osservato con NAC è la nausea e questo effetto collaterale è raramente osservato nelle dosi utilizzate in questo studio.

NAC ha recentemente dimostrato di essere efficace in uno studio in doppio cieco, controllato con placebo in adulti con tricotillomania (tiramento cronico dei capelli). Si ipotizza che lo strapparsi i capelli sia strettamente correlato ai tic perché queste condizioni (1) hanno caratteristiche cliniche simili -- entrambi i gruppi sperimentano tipicamente impulsi prima di impegnarsi in tiranti o tic, (2) studi di neuroimaging suggeriscono che coinvolgono circuiti cerebrali simili -- i gangli della base, (3) gli stessi trattamenti farmacologici (neurolettici) possono essere efficaci per entrambe le condizioni e (4) tendono a essere ereditati insieme nelle famiglie. In altri studi NAC ha dimostrato una certa efficacia nel trattamento di diverse condizioni psichiatriche come la depressione bipolare, la schizofrenia e la dipendenza da cocaina.

Gli investigatori stanno conducendo questo studio per determinare se la NAC è un trattamento efficace per i tic.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale Child Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini di età compresa tra 8 e 17 anni.
  • Diagnosi primaria di sindrome di Tourette o disturbo da tic cronico.
  • Durata dei tic superiore a 1 anno.
  • Sintomi attuali significativi di tic: punteggio YGTSS attuale maggiore o uguale a 22 con una diagnosi di TS o maggiore o uguale a 14 con un disturbo cronico da tic.

Criteri di esclusione:

  • Disturbo bipolare concomitante, disturbo psicotico, disturbo da uso di sostanze, disturbo dello sviluppo o ritardo mentale (QI
  • Cambiamento recente (meno di 4 settimane) nei farmaci che hanno potenziali effetti sulla gravità del tic (come farmaci neurolettici, agonisti della dopamina, alfa-2 agonisti (guanfacina, clonidina o prazosina), SSRI, clomipramina, naltrexone, litio, psicostimolanti o ansiolitici ). Il cambiamento del farmaco è definito per includere i cambiamenti della dose o l'interruzione del farmaco.
  • Recente cambiamento nel trattamento comportamentale per la sindrome di Tourette o condizioni di comorbidità (es. OCD) nelle ultime 4 settimane o inizio della terapia comportamentale per i tic nelle ultime 12 settimane.
  • Asma che richiede l'uso di farmaci negli ultimi 3 mesi
  • Ipersensibilità nota o precedente reazione anafilattoide all'acetilcisteina o a qualsiasi componente nella sua preparazione
  • Test di gravidanza positivo o test di screening per farmaci.
  • Precedente uso di N-acetilcisteina (dose superiore a 600 mg per più di 2 settimane)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: N-acetilcisteina
NAC è stato titolato fino a una dose massima di 2400 mg nel corso di 2 settimane. Ai soggetti sono stati assegnati 600 mg due volte al giorno per le settimane 1-2, quindi sono stati assegnati 1200 mg due volte al giorno per il resto dello studio di 12 settimane.
Droga: N-acetilcisteina (NAC)
1 capsula da 600 mg due volte al giorno per 2 settimane e poi 2 capsule da 600 mg due volte al giorno per le restanti 10 settimane di prova.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo: i soggetti sono stati assegnati a prendere due capsule due volte al giorno per le settimane 1-2, quindi sono state assegnate 4 capsule due volte al giorno per il resto dello studio di 12 settimane.
Droga: Placebo
1 capsula da 600 mg due volte al giorno per due settimane, quindi 2 capsule da 600 mg due volte al giorno per le restanti 10 settimane dello studio. Ai bambini che ricevono il placebo verrà offerto l'intervento attivo dopo la parte in doppio cieco del processo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della gravità dei tic
Lasso di tempo: 12 settimane

La Yale Global Tic Severity Scale è una misura psichiatrica standard che classifica i tic da 0 (nessun tic) a 100 (tic più gravi).

Classifica separatamente i tic motori e i tic vocali in 5 sottoscale (numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza) dove il punteggio massimo di gravità per i tic motori è 25 e per i tic vocali è 25. Dandoci il punteggio totale di gravità dei tic massimo di 50.

L'ulteriore Scala di Impairment valuta il grado di disabilità causato dai tic che vanno da 0 (nessuno) a 50 (grave). Quando questi due punteggi vengono sommati otteniamo il punteggio della scala di gravità globale dei tic di Yale.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento degli impulsi premonitori
Lasso di tempo: 12 settimane
Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS). Gli elementi sono valutati su una scala da 1 a 4 da "minimo" a "più". Un punteggio totale viene calcolato sommando i punteggi di tutti gli elementi. Nove è il punteggio minimo possibile. Un punteggio di 12,5-24,5 indica una media intensità di impulsi premonitori per i tic. Un punteggio compreso tra 25 e 30,5 indica un'intensità elevata che può essere associata a una compromissione marcata. I punteggi 31 e superiori indicano un'intensità estremamente elevata con probabile compromissione grave. Un punteggio di 36 è il punteggio massimo possibile.
12 settimane
Miglioramento della gravità del disturbo ossessivo compulsivo
Lasso di tempo: 12 settimane
Scala ossessivo-compulsiva Yale-Brown per bambini (CY-BOCS). Scala di 10 elementi. Ogni elemento è valutato da 0 a 4. Una somma totale viene calcolata sommando gli elementi 1-10. 0-7: subclinico. 8-15: Lieve. 16-23: Moderato. 24-31: Grave. 32-40: Estremo.
12 settimane
Miglioramento generale
Lasso di tempo: 12 settimane
Impressione clinica globale - Scala di miglioramento (CGI-I). Il CGI è uno spavento a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del paziente è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento. 1 = Molto migliorato; 2 = Molto migliorato; 3 = Minimamente migliorato; 4 = Nessun cambiamento; 5 = minimamente peggiore; 6 = Molto peggio; 7 = Molto molto peggio.
12 settimane
Numero di partecipanti con effetti avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi secondo la Pediatric Adverse Events Rating Scale
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yale University

Collaboratori

American Academy of Child Adolescent Psychiatry.

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael H. Bloch, MD, MS, Yale University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2010

Primo Inserito (Stima)

29 luglio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • YCSC1004006637

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

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