Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

N-acetylcystein (NAC) til børn med Tourettes syndrom

19. december 2016 opdateret af: Yale University

Dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med N-acetylcystein (NAC) til behandling af børn med Tourettes syndrom

Tourettes syndrom er en neuropsykiatrisk lidelse i barndommen karakteriseret ved flere motoriske og vokale tics, der varer i mindst et år. I øjeblikket findes der adskillige effektive farmakologiske behandlinger for tics i barndommen, herunder alfa-2-agonistmedicin (guanfacin og clonidin) og neuroleptika (antipsykotiske) medicin. Disse medikamenter har imidlertid betydelige bivirkninger og er kun delvist effektive til behandling af tics.

N-acetylcystein (NAC) er et naturligt supplement, der fungerer som en antioxidant og glutamatmodulerende middel. NAC er blevet brugt sikkert i årtier i doser 20-40 gange højere end i dette forsøg som en modgift mod overdosis acetaminophen. Den eneste bivirkning, der almindeligvis ses med NAC, er kvalme, og denne bivirkning ses sjældent i de doser, der bruges i dette forsøg.

NAC har for nylig vist sig at være effektiv i et dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg hos voksne med trikotillomani (kronisk hårtrækning). Det antages, at hårtrækning er tæt forbundet med tics, fordi disse tilstande (1) har lignende kliniske karakteristika - begge grupper oplever typisk trang, før de engagerer sig i at trække eller tics, (2) neuroimaging undersøgelser tyder på, at de involverer lignende hjernekredsløb - basalganglierne, (3) de samme farmakologiske behandlinger (neuroleptika) kan være effektive for begge tilstande, og (4) de har tendens til at nedarves sammen i familier. I andre forsøg har NAC bevis for en vis effektivitet til behandling af forskellige psykiatriske tilstande såsom bipolar depression, skizofreni og kokainafhængighed.

Efterforskerne udfører dette forsøg for at afgøre, om NAC er en effektiv behandling for tics.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale Child Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn i alderen 8-17 år.
  • Primær diagnose af Tourettes syndrom eller kronisk tic-lidelse.
  • Varighed af tics mere end 1 år.
  • Signifikante aktuelle tic-symptomer: Aktuel YGTSS-score større end eller lig med 22 med en TS-diagnose eller større end eller lig med 14 med en kronisk tic-lidelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Komorbid bipolar lidelse, psykotisk lidelse, stofmisbrugsforstyrrelse, udviklingsforstyrrelse eller mental retardering (IQ
  • Nylig ændring (mindre end 4 uger) i medicin, der har potentielle virkninger på tic-sværhedsgraden (såsom neuroleptika, dopaminagonister, alfa-2-agonister (guanfacin, clonidin eller prazosin), SSRI'er, clomipramin, naltrexon, lithium eller psykostimulerende midler, ). Medicinændring er defineret til at omfatte dosisændringer eller seponering af medicin.
  • Nylig ændring i adfærdsmæssig behandling for Tourettes syndrom eller komorbide tilstande (dvs. OCD) inden for de sidste 4 uger eller påbegyndelse af adfærdsterapi for tics inden for de sidste 12 uger.
  • Astma, der kræver medicin inden for de sidste 3 måneder
  • Kendt overfølsomhed eller tidligere anafylaktoid reaktion over for acetylcystein eller andre komponenter i dets fremstilling
  • Positiv graviditetstest eller lægemiddelscreeningstest.
  • Tidligere brug af N-acetylcystein (dosis større end 600 mg i mere end 2 uger)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: N-acetylcystein
NAC blev titreret op til en maksimal dosis på 2400 mg i løbet af 2 uger. Forsøgspersonerne blev tildelt 600 mg to gange dagligt i uge 1-2, og blev derefter tildelt 1200 mg to gange dagligt i resten af ​​12 ugers undersøgelsen.
1 600 mg kapsel to gange dagligt i 2 uger og derefter 2 600 mg kapsler to gange dagligt i de resterende 10 uger af forsøget.
Placebo komparator: Placebo
Placebo: Forsøgspersonerne fik tildelt to kapsler to gange dagligt i uge 1-2 og fik derefter tildelt 4 kapsler to gange dagligt i resten af ​​undersøgelsen på 12 uger.
1 600 mg kapsel to gange dagligt i to uger derefter 2 600 mg kapsler to gange dagligt i de resterende 10 uger af undersøgelsen. Børn, der får placebo, vil blive tilbudt den aktive intervention efter den dobbeltblindede del af forsøget.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af Tic-sværhedsgrad
Tidsramme: 12 uger

Yale Global Tic Severity Scale er et standard psykiatrisk mål, der vurderer tics fra 0 (ingen tics) til 100 (mest alvorlige tics).

Den vurderer separat motoriske tics og vokale tics i 5 underskalaer (antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens), hvor den maksimale sværhedsgrad for motoriske tics er 25 og for vokale tics er 25. Giver os den samlede Tic-sværhedsscore på maksimalt 50.

Den yderligere værdiforringelsesskala vurderer graden af ​​invaliditet forårsaget af tics fra 0 (ingen) til 50 (alvorlig). Når disse to scores tilføjes, får vi Yale Global Tic Severity Scale Score.

12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring af præmonitoriske drifter
Tidsramme: 12 uger
Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS). Varer er vurderet på en skala fra 1-4 fra "mindst" til "mest". En samlet score beregnes ved at summere pointene for alle elementer. Ni er den mindst mulige score. En score på 12,5-24,5 angiver middel intensitet af præmonitoriske trang til tics. En score på 25-30,5 indikerer høj intensitet, som kan være forbundet med markant svækkelse. Score 31 og derover indikerer ekstrem høj intensitet med sandsynligvis alvorlig svækkelse. En score på 36 er den maksimale score.
12 uger
Forbedring af OCD-sværhedsgrad
Tidsramme: 12 uger
Børns Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS). 10-emne skala. Hver vare er vurderet fra 0-4. En sum beregnes ved at tilføje punkt 1-10. 0-7: Subklinisk. 8-15: Mild. 16-23: Moderat. 24-31: Alvorlig. 32-40: Ekstrem.
12 uger
Samlet forbedring
Tidsramme: 12 uger
Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-I). CGI er en 7-punkts forskrækkelse, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. 1 = Meget forbedret; 2 = Meget forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ingen ændring; 5 = Minimalt værre; 6 = Meget værre; 7 = Meget værre.
12 uger
Antal deltagere med bivirkninger
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere med uønskede hændelser i henhold til Pediatric Adverse Events Rating Scale
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael H. Bloch, MD, MS, Yale University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2010

Først opslået (Skøn)

29. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2016

Sidst verificeret

1. december 2016

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner