Mezenchymální kmenové buňky z pupečníku pro pacienty s jaterní cirhózou
Studie fáze 1/2 léčby UC-MSC pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti u pacientů s jaterní cirhózou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jaterní cirhóza (LC) představuje pozdní stadium progresivní jaterní fibrózy charakterizované distorzí jaterní architektury a tvorbou regeneračních uzlů. Transplantace jater je jednou z jediných účinných terapií, které jsou těmto pacientům dostupné. Nicméně nedostatek dárců, chirurgické komplikace, odmítnutí a vysoké náklady jsou vážnými problémy.
Nedávno byl potvrzen potenciál kmenových buněk diferencovat se na buňky hepatocytů. Konkrétně transplantace mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně (BM-MSC) byla na klinice aplikována pro léčbu několika lidských onemocnění, jako je GVHD, srdeční poranění a poranění mozku, a vykazovala dobrou toleranci a účinnost. BM-MSC se také používá k léčbě lidských jaterních onemocnění, jako je selhání jater a jaterní cirhóza. Ve studii fáze 1 má autologní transplantace BM-MSC potenciál snížit skóre MELD a zvýšit sérový albumin u pacientů s dekompenzovanou cirhózou jater.
Účelem této studie je zjistit, zda a jak mohou MSC derivované z pupečníkové šňůry (UC-MSC) zlepšit dlouhodobější přežití u pacientů s jaterní cirhózou. Tato studie se bude také zabývat tím, jak dobře je BM-MSC tolerován a jeho bezpečnost u pacientů s LC.
Účastníci studie budou náhodně rozděleni do jednoho ze dvou léčebných ramen:
Rameno A: Účastníci dostanou konzervovanou léčbu plus třikrát léčbu UC-MSC ve 4týdenních intervalech.
Rameno B: Účastníci dostanou konzervovanou léčbu plus třikrát infuze fyziologického roztoku ve 4týdenních intervalech.
UC-MSC se připraví podle standardních postupů a shromažďuje se v plastových sáčcích obsahujících antikoagulant. MSC se podávají intravenózní infuzí. Po buněčné terapii jsou pacienti sledováni po dobu 75 měsíců. Vyhodnocení některých klinických parametrů, jako je hladina sérové alaninaminotransferázy (ALT), celkový bilirubin (TB), protrombinový čas (PT), albumin (ALB), prealbumin (PA), rutinní krevní test se zjišťuje ve 12. 24, 48 časových bodů. Současně byly pozorovány klinické příznaky i komplikace.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína, 100039
- Beijing 302 Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Cirhóza jater
- Negativní těhotenský test (pacientky ve fertilním věku)
- písemný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Hepatocelulární karcinom nebo jiné malignity
- Těhotenství
- sepse
- Přítomnost významného extrahepatálního žlučového onemocnění (např. CBD kámen, PSC atd.)
- Srdeční, renální nebo respirační selhání
- Aktivní trombóza portálních nebo jaterních žil
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: konvenční plus MSC léčba
účastníci budou dostávat konvenční léčbu plus dávku MSC od dne 0 do studijní návštěvy v týdnu 8.
Účastníci pak budou sledováni až do 75měsíční studijní návštěvy.
|
dostávali konvenční léčbu a užívali i.v., jednou za 4 týdny, v dávce 0,5*10E6 MSC/kg těla po dobu 8 týdnů.
|
|
Experimentální: konvenční plus placebo léčba
účastníci budou dostávat konvenční plus placebo léčbu od dne 0 do týdne 8 studijní návštěvy.
Účastníci pak budou sledováni až do 75měsíční studijní návštěvy.
|
dostávali konvenční léčbu a užívali i.v., jednou za 4 týdny, v 50 ml fyziologického roztoku po dobu 8 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
doba přežití
Časové okno: 75 měsíců
|
75 měsíců
|
|
výskyt příhod HCC
Časové okno: 75 měsíců
|
75 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hladiny sérového albuminu
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Hladiny celkového bilirubinu v séru
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Hladiny sérové aktivity protrombinu
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
hladiny sérové cholinesterázy
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
komplikace
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Kharaziha P, Hellstrom PM, Noorinayer B, Farzaneh F, Aghajani K, Jafari F, Telkabadi M, Atashi A, Honardoost M, Zali MR, Soleimani M. Improvement of liver function in liver cirrhosis patients after autologous mesenchymal stem cell injection: a phase I-II clinical trial. Eur J Gastroenterol Hepatol. 2009 Oct;21(10):1199-205. doi: 10.1097/MEG.0b013e32832a1f6c.
- Schuppan D, Afdhal NH. Liver cirrhosis. Lancet. 2008 Mar 8;371(9615):838-51. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60383-9.
- Kisseleva T, Gigante E, Brenner DA. Recent advances in liver stem cell therapy. Curr Opin Gastroenterol. 2010 Jul;26(4):395-402. doi: 10.1097/MOG.0b013e32833a6bec.
- Mohamadnejad M, Alimoghaddam K, Mohyeddin-Bonab M, Bagheri M, Bashtar M, Ghanaati H, Baharvand H, Ghavamzadeh A, Malekzadeh R. Phase 1 trial of autologous bone marrow mesenchymal stem cell transplantation in patients with decompensated liver cirrhosis. Arch Iran Med. 2007 Oct;10(4):459-66. Erratum In: Arch Iran Med. 2008 Jan;11(1):135.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- beijing302-002
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .