Mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny dla pacjentów z marskością wątroby

Marskość wątroby (LC) reprezentuje późne stadium postępującego zwłóknienia wątroby, charakteryzujące się zaburzeniem architektury wątroby i powstawaniem guzków regeneracyjnych. Przeszczep wątroby jest jedną z niewielu skutecznych terapii dostępnych dla takich pacjentów. Jednak brak dawców, powikłania chirurgiczne, odrzucenia i wysokie koszty to poważne problemy.

Potencjał komórek macierzystych do różnicowania się w komórki hepatocytów został ostatnio potwierdzony. W szczególności przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego (BM-MSC) zastosowano w klinice do leczenia kilku chorób u ludzi, takich jak GVHD, uszkodzenie serca i uszkodzenie mózgu, i wykazał dobrą tolerancję i skuteczność. BM-MSC był również stosowany w leczeniu chorób wątroby u ludzi, takich jak niewydolność wątroby i marskość wątroby. W badaniu fazy 1 autologiczny przeszczep BM-MSC może potencjalnie obniżyć wynik MELD i zwiększyć stężenie albuminy w surowicy u pacjentów z niewyrównaną marskością wątroby.

Celem tego badania jest ustalenie, czy iw jaki sposób MSC pochodzące z pępowiny (UC-MSC) mogą poprawić długoterminowe przeżycie u pacjentów z marskością wątroby. W badaniu tym przyjrzymy się również, jak dobrze BM-MSC jest tolerowane i jego bezpieczeństwo u pacjentów z LC.

Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych:

Ramię A: Uczestnicy otrzymają leczenie konserwujące oraz trzykrotne leczenie UC-MSC w odstępach 4-tygodniowych.

Ramię B: Uczestnicy otrzymają leczenie zachowawcze oraz trzykrotne wlewy soli fizjologicznej w odstępach 4-tygodniowych.

UC-MSC zostanie przygotowany zgodnie ze standardowymi procedurami i zostanie zebrany do plastikowych torebek zawierających antykoagulant. MSC podaje się dożylnie. Po terapii komórkowej pacjenci są obserwowani przez 75 miesięcy. Ocenę niektórych parametrów klinicznych, takich jak: poziom aminotransferazy alaninowej (ALT), bilirubina całkowita (TB), czas protrombinowy (PT), albumina (ALB), prealbumina (PA), badanie rutyny we krwi oznacza się w 12 tyg. 24, 48 punktów czasowych. Jednocześnie obserwowano również objawy kliniczne oraz powikłania.