Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per pazienti con cirrosi epatica
Studio di fase 1/2 sul trattamento UC-MSC per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza nei pazienti con cirrosi epatica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La cirrosi epatica (LC) rappresenta uno stadio avanzato della fibrosi epatica progressiva caratterizzata dalla distorsione dell'architettura epatica e dalla formazione di noduli rigenerativi. Il trapianto di fegato è una delle uniche terapie efficaci a disposizione di tali pazienti. Tuttavia, la mancanza di donatori, le complicanze chirurgiche, il rigetto e il costo elevato sono problemi seri.
Recentemente è stata confermata la possibilità per le cellule staminali di differenziarsi in cellule di epatociti. In particolare, il trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo (BM-MSC) è stato applicato in clinica per il trattamento di diverse malattie umane come GVHD, lesioni cardiache e lesioni cerebrali e ha mostrato una buona tolleranza ed efficienza. BM-MSC è stato anche usato per trattare malattie del fegato umano come insufficienza epatica e cirrosi epatica. In uno studio di fase 1, il trapianto autologo di BM-MSC ha il potenziale per diminuire il punteggio MELD e aumentare l'albumina sierica nei pazienti con cirrosi epatica scompensata.
Lo scopo di questo studio è capire se e come le MSC derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) possono migliorare la sopravvivenza a lungo termine nei pazienti con cirrosi epatica. Questo studio esaminerà anche quanto bene è tollerato il BM-MSC e la sua sicurezza nei pazienti con LC.
I partecipanti allo studio saranno assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di trattamento:
Braccio A: i partecipanti riceveranno un trattamento conservativo più tre volte il trattamento UC-MSC a intervalli di 4 settimane.
Braccio B: i partecipanti riceveranno un trattamento conservativo più infusioni di soluzione salina tre volte a intervalli di 4 settimane.
UC-MSC sarà preparato secondo procedure standard e raccolto in sacchetti di plastica contenenti anticoagulante. Le MSC vengono infuse per via endovenosa. Dopo la terapia cellulare, i pazienti vengono seguiti per 75 mesi. La valutazione di alcuni parametri clinici come il livello di alanina aminotransferasi sierica (ALT), la bilirubina totale (TB), il tempo di protrombina (PT), l'albumina (ALB), la prealbumina (PA), il test del sangue rountin vengono rilevati alla settimana 12, 24, 48 punti temporali. Contemporaneamente sono stati osservati anche i sintomi clinici e le complicanze.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina, 100039
- Beijing 302 Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Cirrosi epatica
- Test di gravidanza negativo (pazienti di sesso femminile in età fertile)
- consenso scritto
Criteri di esclusione:
- Carcinoma epatocellulare o altri tumori maligni
- Gravidanza
- sepsi
- Presenza di malattia biliare extraepatica significativa (ad es. Pietra CBD, PSC, ecc.)
- Insufficienza cardiaca, renale o respiratoria
- Trombosi attiva del portale o delle vene epatiche
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: trattamento convenzionale più MSC
i partecipanti riceveranno un trattamento convenzionale più una dose di MSC dal giorno 0 fino alla visita di studio della settimana 8.
I partecipanti saranno quindi seguiti fino alla visita di studio di 75 mesi.
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ricevuto un trattamento convenzionale e assunto i.v., una volta ogni 4 settimane, alla dose di 0,5*10E6 MSC/kg corpo per 8 settimane.
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Sperimentale: trattamento convenzionale più placebo
i partecipanti riceveranno un trattamento convenzionale più placebo dal giorno 0 fino alla settimana 8 visita di studio.
I partecipanti saranno quindi seguiti fino alla visita di studio di 75 mesi.
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ricevuto un trattamento convenzionale e assunto i.v., una volta ogni 4 settimane, a 50 ml di soluzione salina per 8 settimane.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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tempo di sopravvivenza
Lasso di tempo: 75 mesi
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75 mesi
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incidenza di eventi HCC
Lasso di tempo: 75 mesi
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75 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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I livelli di albumina sierica
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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I livelli di bilirubina totale sierica
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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I livelli di attività protrombinica sierica
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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i livelli di colinesterasi sierica
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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complicazioni
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Kharaziha P, Hellstrom PM, Noorinayer B, Farzaneh F, Aghajani K, Jafari F, Telkabadi M, Atashi A, Honardoost M, Zali MR, Soleimani M. Improvement of liver function in liver cirrhosis patients after autologous mesenchymal stem cell injection: a phase I-II clinical trial. Eur J Gastroenterol Hepatol. 2009 Oct;21(10):1199-205. doi: 10.1097/MEG.0b013e32832a1f6c.
- Schuppan D, Afdhal NH. Liver cirrhosis. Lancet. 2008 Mar 8;371(9615):838-51. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60383-9.
- Kisseleva T, Gigante E, Brenner DA. Recent advances in liver stem cell therapy. Curr Opin Gastroenterol. 2010 Jul;26(4):395-402. doi: 10.1097/MOG.0b013e32833a6bec.
- Mohamadnejad M, Alimoghaddam K, Mohyeddin-Bonab M, Bagheri M, Bashtar M, Ghanaati H, Baharvand H, Ghavamzadeh A, Malekzadeh R. Phase 1 trial of autologous bone marrow mesenchymal stem cell transplantation in patients with decompensated liver cirrhosis. Arch Iran Med. 2007 Oct;10(4):459-66. Erratum In: Arch Iran Med. 2008 Jan;11(1):135.
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- beijing302-002
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