Bezpečnost a snášenlivost Anakinry v kombinaci s Riluzolem u amyotrofické laterální sklerózy
Otevřená studie bezpečnosti a snášenlivosti k vyhodnocení subkutánního injekčního roztoku 100 mg Anakinry v kombinaci s riluzolem u amyotrofické laterální sklerózy
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je neurodegenerativní onemocnění dospělých, které je způsobeno selektivní degenerací motorických nervových buněk v kůře a myelonu. V důsledku motorické neurodegenerace se rozvíjí progredující paralýza končetin a mluvního, polykacího a dýchacího svalstva. ALS vede k úmrtí na respirační insuficienci v průměrném průběhu 3-5 let. Riluzol je zatím jediným schváleným neuroprotektivním lékem, který má za následek mírné prodloužení životnosti o 1,5 - 2,5 měsíce. Riluzol inhibuje presynaptické uvolňování glutamátu a snižuje hladinu glutamátu uvolněného aktivovanými mikrogliemi.
Vědci navrhují experimentální terapii ALS se subkutánním podáním 100 mg Anakinry. Zánět neuronů je klíčovým patogenetickým faktorem degenerace motorických neuronů. Zánětlivé procesy jsou detekovatelné u sporadické ALS, u autozomálně dominantní formy ALS a u modelu transgenních myší. Odůvodnění této klinické studie je založeno na protizánětlivém účinku Anakinry. Jedním z klíčových mediátorů zánětlivé reakce je interleukin-1. Anakinra je rekombinantně produkovaný antagonista receptoru interleukinu-1. To dává Anakinře protizánětlivé vlastnosti, které pravděpodobně snižují degeneraci motorických neuronů a progresi onemocnění.
Přehled studie
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charite University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 18 až 80 let
- Klinická diagnóza amyotrofické laterální sklerózy s převládajícím postižením dolního motorického neuronu nebo klinická ALS varianta progresivní svalové atrofie (PMA)
- Klinické známky degenerace nižších motorických neuronů v alespoň jedné anatomické oblasti za mozkovým kmenem
- Sporadická a familiární ALS
- Nástup parézy šest měsíců až čtyři roky před zařazením do studie
- Léčba riluzolem 100 mg/den alespoň 1 měsíc před zařazením do studie
Kritéria vyloučení:
- Diagnostika amyotrofické laterální sklerózy s převažujícím postižením nebo horního motorického neuronu bez klinických známek souběžného postižení dolního motorického neuronu alespoň v jedné anatomické oblasti za mozkovým kmenem (spastická ALS) - Diagnóza primární laterální sklerózy (PLS)
- Pacienti se známou intolerancí na anakinru, riluzol nebo některou z přídatných látek
- Klinicky těžký hypoventilační syndrom s vitální kapacitou < 50 %
- Těhotenství nebo kojení
- Kontinuální neinvazivní ventilace s dobou bez ventilátoru < 2 hodiny - Tracheotomie a mechanická ventilace
- Laboratorní parametry mimo normální rozmezí, které odpovídají klinicky závažnému kardiovaskulárnímu, pulmologickému, hematologickému, hepatologickému, metabolickému nebo renálnímu onemocnění
- Malignity
- Těžká renální insuficience (clearance kreatininu < 30 ml/min)
- Anamnéza opakujících se infekcí nebo onemocnění, které může předisponovat k infekcím
- Těžká neutropenie (absolutní počet neutrofilů < 1,5 x 109/l)
- Monoklonální gamapatie neznámého významu
- Infekce včetně infekcí HIV a hepatitidy B a C
- Demence a neschopnost dát informovaný souhlas
- Anamnéza epilepsie a epileptických záchvatů
- Kontraindikace pro proteiny odvozené od E coli, anakinru nebo jakékoli složky přípravku
- Současná léčba anakinrou a etanerceptem nebo jinými látkami blokujícími TNF
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
|
Počet a závažnost závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
|
Počet a závažnost nežádoucích reakcí na léky (ARD)
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
|
Počet a závažnost neočekávaných nežádoucích účinků (UADR)
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
|
Počet a závažnost závažných nežádoucích účinků (SADR)
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
|
Počet a závažnost podezření na neočekávanou závažnou nežádoucí reakci (SUSAR)
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
|
Patologické laboratorní parametry
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Dlouhodobá snášenlivost a bezpečnost Anakinry u pacientů s ALS
Časové okno: 1 měsíc
|
1 měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Antirevmatika
- Protein antagonista receptoru interleukinu 1
Další identifikační čísla studie
- ANA-ALS01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .