Segurança e tolerabilidade de anakinra em combinação com riluzol na esclerose lateral amiotrófica
12 de fevereiro de 2024 atualizado por: Thomas Meyer, MD, Charite University, Berlin, Germany
Ensaio aberto de segurança e tolerabilidade para avaliar uma solução de injeção subcutânea de 100 mg de anakinra em combinação com riluzol na esclerose lateral amiotrófica
A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa do adulto causada por uma degeneração seletiva das células nervosas motoras no córtex e no mielão. Como resultado da neurodegeneração motora, desenvolve-se uma paralisia progressiva das extremidades e da musculatura da fala, deglutição e respiração. ALS leva à morte por insuficiência respiratória em um curso médio de 3-5 anos. Até agora, o Riluzol é o único medicamento neuroprotetor aprovado que causa um leve prolongamento da vida útil de 1,5 a 2,5 meses. Riluzol inibe a liberação pré-sináptica de glutamato e diminui o nível de glutamato liberado pela microglia ativada.
Os pesquisadores propõem uma terapia experimental de ALS com administração subcutânea de 100 mg de Anakinra. A inflamação neuronal é um fator patogenético crucial da degeneração do neurônio motor. Os processos inflamatórios são detectáveis na ELA esporádica, na forma autossômica dominante da ELA e no modelo de camundongo transgênico. A justificativa deste ensaio clínico é baseada no efeito anti-inflamatório de Anakinra. Um dos principais mediadores da resposta inflamatória é a Interleucina-1. Anakinra é um antagonista do receptor de interleucina-1 produzido de forma recombinante. Isso dá a Anakinra atributos anti-inflamatórios que presumivelmente reduzem a degeneração do neurônio motor e a progressão da doença.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo aberto de segurança e tolerabilidade para avaliar uma aplicação subcutânea de 100 mg de Anakinra em combinação com Riluzol na Esclerose Lateral Amiotrófica.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
20
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 13353
- Charite University Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes entre 18 e 80 anos
- Diagnóstico clínico de esclerose lateral amiotrófica com acometimento predominante do neurônio motor inferior ou variante clínica de ELA da atrofia muscular progressiva (PMA)
- Sinais clínicos de degeneração do neurônio motor inferior em pelo menos uma região anatômica além do tronco cerebral
- ELA esporádica e familiar
- Início da paresia seis meses a quatro anos antes da inclusão no estudo
- Tratamento com riluzol 100mg/d pelo menos 1 mês antes da inclusão no estudo
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica com acometimento predominante ou do neurônio motor superior sem sinais clínicos de acometimento concomitante do neurônio motor inferior em pelo menos uma região anatômica além do tronco encefálico (ELA espástica) - Diagnóstico de esclerose lateral primária (PLS)
- Pacientes com intolerância conhecida a anakinra, riluzol ou um dos aditivos
- Síndrome de hipoventilação clinicamente grave com capacidade vital < 50%
- Gravidez ou amamentação
- Ventilação não invasiva contínua com tempo livre de ventilador < 2 horas - Traqueostomia e ventilação mecânica
- Parâmetros laboratoriais fora da normalidade que correspondem a uma doença cardiovascular, pulmonar, hematológica, hepatológica, metabólica ou renal clinicamente grave
- Malignidades
- Insuficiência renal grave (depuração de creatinina < 30 ml/min)
- História de infecções recorrentes ou uma doença que pode predispor a infecções
- Neutropenia grave (contagem absoluta de neutrófilos < 1,5 x 109/l)
- Gamopatia monoclonal de significado desconhecido
- Infecções, incluindo infecções por HIV e hepatite B e C
- Demência e incapaz de dar consentimento informado
- História de epilepsia e crises epilépticas
- Contra-indicação para proteínas derivadas de E coli, anakinra ou quaisquer componentes do produto
- Terapia concomitante de anakinra e etanercept ou outros agentes bloqueadores de TNF
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número e gravidade dos eventos adversos (EA)
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
|
Número e gravidade de eventos adversos graves (SAE)
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
|
Número e gravidade das reações adversas a medicamentos (ARD)
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
|
Número e gravidade de reações adversas inesperadas a medicamentos (UADR)
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
|
Número e gravidade de reações adversas graves a medicamentos (SADR)
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
|
Número e gravidade da suspeita de reação adversa grave inesperada (SUSAR)
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
|
Parâmetros laboratoriais patológicos
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Tolerabilidade a longo prazo e segurança de Anakinra em pacientes com ELA
Prazo: 1 mês
|
1 mês
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de janeiro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de janeiro de 2011
Primeira postagem (Estimado)
14 de janeiro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
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- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Agentes Antirreumáticos
- Proteína Antagonista do Receptor da Interleucina 1
Outros números de identificação do estudo
- ANA-ALS01
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