Sicurezza e tollerabilità di Anakinra in combinazione con Riluzol nella sclerosi laterale amiotrofica
Prova aperta di sicurezza e tollerabilità per valutare una soluzione per iniezione sottocutanea di 100 mg di Anakinra in combinazione con Riluzol nella sclerosi laterale amiotrofica
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa dell'adulto causata da una degenerazione selettiva delle cellule nervose motorie nella corteccia e nel mielone. Come conseguenza della neurodegenerazione motoria si sviluppa una paralisi progrediente delle estremità e della muscolatura parlante, deglutitoria e respiratoria. La SLA porta alla morte per insufficienza respiratoria in un decorso medio di 3-5 anni. Finora, Riluzole è l'unico farmaco neuroprotettivo approvato che effettua un leggero prolungamento della durata della vita di 1,5 - 2,5 mesi. Il riluzolo inibisce il rilascio presinaptico di glutammato e abbassa il livello di glutammato liberato dalla microglia attivata.
I ricercatori propongono una terapia sperimentale della SLA con somministrazione sottocutanea di 100 mg di Anakinra. L'infiammazione neuronale è un fattore patogenetico cruciale della degenerazione del motoneurone. I processi infiammatori sono rilevabili nella SLA sporadica, nella forma autosomica dominante di SLA e nel modello murino transgenico. La logica di questo studio clinico si basa sull'effetto antinfiammatorio di Anakinra. Uno dei principali mediatori della risposta infiammatoria è l'interleuchina-1. Anakinra è un antagonista del recettore dell'interleuchina-1 prodotto ricombinante. Ciò conferisce ad Anakinra attributi antinfiammatori che presumibilmente riducono la degenerazione dei motoneuroni e la progressione della malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Berlin, Germania, 13353
- Charite University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 18 e 80 anni
- Diagnosi clinica di sclerosi laterale amiotrofica con affezione predominante del motoneurone inferiore o variante clinica della SLA dell'atrofia muscolare progressiva (PMA)
- Segni clinici di degenerazione del motoneurone inferiore in almeno una regione anatomica oltre il tronco encefalico
- SLA sporadica e familiare
- Insorgenza di paresi da sei mesi a quattro anni prima dell'inclusione nello studio
- Trattamento con riluzolo 100 mg/die almeno 1 mese prima dell'inclusione nello studio
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica con affezione predominante o del motoneurone superiore senza segni clinici di una concomitante affezione del motoneurone inferiore in almeno una regione anatomica oltre il tronco encefalico (SLA spastica) - Diagnosi di sclerosi laterale primaria (PLS)
- Pazienti con intolleranza nota ad anakinra, riluzolo o uno degli additivi
- Sindrome da ipoventilazione clinicamente grave con capacità vitale < 50%
- Gravidanza o allattamento
- Ventilazione continua non invasiva con tempo libero dal ventilatore < 2 ore - Tracheotomia e ventilazione meccanica
- Parametri di laboratorio al di fuori del range normale che corrispondono a una malattia cardiovascolare, polmonare, ematologica, epatologica, metabolica o renale clinicamente grave
- Maligni
- Grave insufficienza renale (clearance della creatinina < 30 ml/min)
- Storia di infezioni ricorrenti o di una malattia che può predisporre alle infezioni
- Neutropenia grave (conta assoluta dei neutrofili < 1,5 x 109/l)
- Gammopatia monoclonale di significato sconosciuto
- Infezioni comprese infezioni da HIV ed epatite B e C
- Demenza e impossibilità di dare il consenso informato
- Storia di epilessia e crisi epilettiche
- Controindicazione alle proteine derivate da E coli, anakinra o qualsiasi componente del prodotto
- Terapia concomitante di anakinra ed etanercept o altri agenti bloccanti il TNF
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero e gravità degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Numero e gravità degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Numero e gravità delle reazioni avverse al farmaco (ARD)
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Numero e gravità delle reazioni avverse inattese al farmaco (UADR)
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Numero e gravità delle reazioni avverse gravi al farmaco (SADR)
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Numero e gravità della sospetta reazione avversa grave inattesa (SUSAR)
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Parametri patologici di laboratorio
Lasso di tempo: 1 mese
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1 mese
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tollerabilità e sicurezza a lungo termine di Anakinra nei pazienti affetti da SLA
Lasso di tempo: 1 mese
|
1 mese
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Agenti antireumatici
- Proteina antagonista del recettore dell'interleuchina 1
Altri numeri di identificazione dello studio
- ANA-ALS01
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