Безопасность и переносимость анакинры в комбинации с рилузолом при боковом амиотрофическом склерозе
Открытое исследование безопасности и переносимости для оценки раствора для подкожных инъекций 100 мг анакинры в комбинации с рилузолом при боковом амиотрофическом склерозе
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — нейродегенеративное заболевание взрослых, вызванное избирательной дегенерацией двигательных нервных клеток в коре головного мозга и миелоне. В результате двигательной нейродегенерации развивается прогредиентный паралич конечностей, речевой, глотательной и дыхательной мускулатуры. БАС приводит к смерти от дыхательной недостаточности в среднем за 3-5 лет. На сегодняшний день рилузол является единственным одобренным нейропротекторным препаратом, который незначительно увеличивает продолжительность жизни на 1,5–2,5 месяца. Рилузол ингибирует пресинаптическое высвобождение глутамата и снижает уровень глутамата, высвобождаемого активированной микроглией.
Исследователи предлагают экспериментальную терапию БАС с подкожным введением 100 мг анакинры. Воспаление нейронов является важнейшим патогенетическим фактором дегенерации двигательных нейронов. Воспалительные процессы обнаруживаются при спорадическом БАС, при аутосомно-доминантной форме БАС и в модели трансгенных мышей. Обоснование этого клинического испытания основано на противовоспалительном эффекте Анакинры. Одним из ключевых медиаторов воспалительной реакции является интерлейкин-1. Анакинра представляет собой рекомбинантный антагонист рецептора интерлейкина-1. Это придает Анакинре противовоспалительные свойства, которые предположительно уменьшают дегенерацию двигательных нейронов и прогрессирование заболевания.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charite University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте от 18 до 80 лет
- Клинический диагноз бокового амиотрофического склероза с преимущественным поражением нижнего двигательного нейрона или клинический БАС вариант прогрессирующей мышечной атрофии (ПМА)
- Клинические признаки дегенерации нижних мотонейронов по крайней мере в одной анатомической области за пределами ствола головного мозга.
- Спорадический и семейный БАС
- Начало пареза от шести месяцев до четырех лет до включения в исследование
- Лечение рилузолом 100 мг/сут как минимум за 1 месяц до включения в исследование
Критерий исключения:
- Диагностика бокового амиотрофического склероза с преимущественным поражением верхнего мотонейрона без клинических признаков одновременного поражения нижнего мотонейрона по крайней мере в одной анатомической области за пределами ствола головного мозга (спастический БАС) - Диагностика первичного бокового склероза (ПЛС)
- Пациенты с известной непереносимостью анакинры, рилузола или одной из добавок
- Клинически выраженный синдром гиповентиляции с жизненной емкостью легких < 50%
- Беременность или кормление грудью
- Непрерывная неинвазивная вентиляция легких с временем без ИВЛ < 2 часов - Трахеотомия и искусственная вентиляция легких
- Лабораторные параметры вне нормального диапазона, что соответствует клинически тяжелому сердечно-сосудистому, пульмонологическому, гематологическому, гепатологическому, метаболическому или почечному заболеванию.
- Злокачественные новообразования
- Тяжелая почечная недостаточность (клиренс креатинина < 30 мл/мин)
- История рецидивирующих инфекций или заболеваний, которые могут предрасполагать к инфекциям
- Тяжелая нейтропения (абсолютное количество нейтрофилов < 1,5 x 109/л)
- Моноклональная гаммапатия неизвестного значения
- Инфекции, включая инфицирование ВИЧ и гепатитом В и С
- Деменция и неспособность дать информированное согласие
- История эпилепсии и эпилептических припадков
- Противопоказания к белкам, полученным из кишечной палочки, анакинре или любым компонентам продукта.
- Сопутствующая терапия анакинрой и этанерцептом или другими блокаторами ФНО
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Количество и тяжесть серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Количество и тяжесть нежелательных реакций на лекарства (ARD)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Количество и тяжесть непредвиденных побочных реакций на лекарства (UADR)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Количество и тяжесть серьезных побочных реакций на лекарства (SADR)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Количество и тяжесть подозреваемых непредвиденных серьезных побочных реакций (SUSAR)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Патологические лабораторные показатели
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Долгосрочная переносимость и безопасность анакинры у пациентов с БАС
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Противоревматические агенты
- Белок-антагонист рецептора интерлейкина-1
Другие идентификационные номера исследования
- ANA-ALS01
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .