Anakinran turvallisuus ja siedettävyys yhdessä rilutsolin kanssa amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
Avoin turvallisuus- ja siedettävyyskoe 100 mg:n anakinran ihonalaisen injektioliuoksen arvioimiseksi yhdessä rilutsolin kanssa amyotrofisessa lateraaliskleroosissa
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on aikuisten neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtuu aivokuoren ja myelonin motoristen hermosolujen selektiivisestä rappeutumisesta. Motorisen hermoston rappeutumisen seurauksena kehittyy raajojen sekä puhe-, nielemis- ja hengityslihashalvaus. ALS johtaa kuolemaan hengitysvajeeseen keskimäärin 3-5 vuoden kuluessa. Rilutsoli on toistaiseksi ainoa hyväksytty hermostoa suojaava lääke, joka pidentää elinikää hieman 1,5-2,5 kuukaudella. Rilutsoli estää presynaptista glutamaatin vapautumista ja alentaa aktivoituneiden mikroglioiden vapauttaman glutamaatin määrää.
Tutkijat ehdottavat ALS:n tutkittavaa hoitoa 100 mg:n anakinran ihonalaisella annolla. Hermosolujen tulehdus on ratkaiseva patogeneettinen tekijä motoristen hermosolujen rappeutumisessa. Tulehdusprosessit ovat havaittavissa satunnaisessa ALS:ssä, ALS:n autosomaalisesti hallitsevassa muodossa ja siirtogeenisessä hiirimallissa. Tämän kliinisen tutkimuksen perusteet perustuvat Anakinran anti-inflammatoriseen vaikutukseen. Yksi tulehdusvasteen tärkeimmistä välittäjistä on interleukiini-1. Anakinra on yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettu interleukiini-1-reseptorin antagonisti. Tämä antaa Anakinralle anti-inflammatorisia ominaisuuksia, jotka oletettavasti vähentävät motoristen hermosolujen rappeutumista ja taudin etenemistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charite University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-80-vuotiaat potilaat
- Amyotrofisen lateraaliskleroosin kliininen diagnoosi, jossa vallitsee alemman motorisen hermosolun vaiva tai progressiivisen lihasatrofian (PMA) kliininen ALS-muunnos
- Kliiniset merkit alemman motorisen hermosolun rappeutumisesta vähintään yhdellä anatomisella alueella aivorungon ulkopuolella
- Satunnainen ja familiaalinen ALS
- Pareesi alkaa kuusi kuukautta - neljä vuotta ennen tutkimukseen ottamista
- Hoito riluzolilla 100 mg/d vähintään 1 kuukausi ennen tutkimukseen sisällyttämistä
Poissulkemiskriteerit:
- Amyotrofisen lateraaliskleroosin diagnoosi, jossa vallitseva kiintymys tai ylempi motorinen neuroni ilman kliinisiä merkkejä samanaikaisesta alemman motorisen hermosolun kivusta vähintään yhdellä aivorungon ulkopuolisella anatomisella alueella (spastinen ALS) - Primaarisen lateraaliskleroosin (PLS) diagnoosi
- Potilaat, jotka eivät siedä anakinraa, rilutsolia tai jotakin lisäaineista
- Kliinisesti vaikea hypoventilaatio-oireyhtymä, jossa elinkapasiteetti < 50 %
- Raskaus tai imetys
- Jatkuva noninvasiivinen ventilaatio ilman hengityslaitetta < 2 tuntia - Trakeotomia ja koneellinen ventilaatio
- Normaalin alueen ulkopuolella olevat laboratorioparametrit, jotka vastaavat kliinisesti vakavaa kardiovaskulaarista, pulmologista, hematologista, hepatologista, metabolista tai munuaissairautta
- Pahanlaatuiset kasvaimet
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min)
- Toistuvat infektiot tai sairaus, joka voi altistaa infektioille
- Vaikea neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1,5 x 109/l)
- Monoklonaalinen gammopatia, jonka merkitystä ei tunneta
- Infektiot mukaan lukien HIV-infektiot ja hepatiitti B ja C
- Dementia ja kyvyttömyys antaa tietoista suostumusta
- Aiempi epilepsia ja epileptiset kohtaukset
- Vasta-aihe E colista peräisin oleville proteiineille, anakinralle tai muille tuotteen komponenteille
- Anakinran ja etanerseptin tai muiden TNF-estäjien samanaikainen hoito
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten määrä ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Vakavien haittatapahtumien määrä ja vakavuus (SAE)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Haittavaikutusten määrä ja vakavuus (ARD)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Odottamattomien haittavaikutusten määrä ja vakavuus (UADR)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Vakavien haittavaikutusten määrä ja vakavuus (SADR)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Epäiltyjen odottamattomien vakavien haittavaikutusten (SUSAR) lukumäärä ja vakavuus
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Patologiset laboratorioparametrit
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Anakinran pitkäaikainen siedettävyys ja turvallisuus ALS-potilailla
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Reumaattiset aineet
- Interleukiini 1 -reseptoriantagonistiproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- ANA-ALS01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .