Hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby PNEUMOSTEM® u předčasně narozených kojenců s bronchopulmonální dysplazií
Otevřená klinická studie fáze 1 v jediném centru k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby PNEUMOSTEM® u předčasně narozených kojenců s bronchopulmonální dysplazií
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Bronchopulmonální dysplazie (BPD) je nejčastější příčinou úmrtí dětí, které se narodily předčasně, s nízkou porodní hmotností. Kromě toho mnoho dětí, které se z této nemoci zotavily, trpí mnoha vedlejšími účinky, jako je prodloužená hospitalizace, plicní hypertenze a neprospívání.
Účelem léčby BPD je umožnit dítěti spontánní dýchání a ke spontánnímu dýchání potřebuje dítě mnoho energie, a proto může mít dítě potíže s krmením. Z tohoto důvodu se v současnosti používá medikace se steroidy, diuretiky a respiračními léky. Zatím však neexistuje žádný účinný lék.
Bylo popsáno, že mezenchymální kmenové buňky odvozené z kostní dřeně (BM-MSC) se mohou diferencovat na plicní epiteliální a plicní endoteliální buňky. Některé studie na zvířatech ukázaly, že BM-MSC se diferencuje na bronchiální buňky a pneumocyty typu 2 u potkanů s pneumonií a zlepšuje fibrózu, ke které dochází po podání bleomycinu. Na základě zjištění se má za to, že terapie mezenchymálními kmenovými buňkami může pomoci regenerovat poškozené plíce i BPD, které způsobují zánět plic, fibrózu, nedostatek pneumocytů 2. typu a tak dále.
PNEUMOSTEM® jsou mezenchymální kmenové buňky získané z lidské pupečníkové krve a jsou určeny k léčbě předčasně narozených dětí s BPD. Hlavním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost tohoto studovaného léčiva a stanovit maximální dávku toxicity. Bude také hodnocena latentní účinnost.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika
- Samsung Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Rozsah porodní hmotnosti: 500g~1250g
- Gestační věk plodu: 23 týdnů až 29 týdnů
- Předčasně narozené děti, které nemohou dělat spontánní dýchání, jejichž ventilační frekvence je nižší než 12 dechů za minutu rychlosti ventilace a 25 % potřeby kyslíku
- Předčasně narozené děti, u kterých se dýchání nezlepší nebo se zhorší do 24 hodin před zařazením do této studie
- Formulář písemného souhlasu podepsaný zákonným zástupcem nebo rodičem
Kritéria vyloučení:
- Cyanotická nebo acyanotická vrozená srdeční onemocnění kromě otevřeného ductus arteriosus
- Těžká plicní malformace (tj. Plicní hypoplazie, vrozená brániční kýla, vrozené cystické onemocnění plic)
- Těžká plicní malformace s chromozomovými anomáliemi (tj. Edwardův syndrom, Patauův syndrom, Downův syndrom atd.) nebo těžká vrozená malformace (Hydrocefalus, Encefalokéla atd.)
- Těžká vrozená infekce (tj. Herpes, toxoplazmóza, zarděnky, syfilis, AIDS atd.)
- CRP > 30 mg/dl; Těžká sepse nebo šok
- Předčasně narozené děti, které se chystají na operaci nebo se očekává, že podstoupí operaci 72 hodin před/po podání tohoto studovaného léku
- Podávání surfaktantu během 24 hodin před podáním tohoto studovaného léčiva
- Těžké intrakraniální krvácení ≥ 3. nebo 4. stupně
- Předčasně narozené děti, které mají v době screeningu aktivní plicní krvácení nebo syndrom aktivního úniku vzduchu
- Historie dalších klinických studií jako účastník
- Předčasně narozené děti, které jsou alergické na gentamicin
- Předčasně narozené děti, které vyšetřovatelé považují za nevhodné
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: PNEUMOSEM®
|
Dávka A - 10 milionů buněk na kg Dávka B - 20 milionů buněk na kg Jednorázové intratracheální podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucí reakcí
Časové okno: 12 týdnů ode dne léčby
|
Počet pacientů s normálním vztekem vitálních funkcí a laboratorním vyšetřením Výsledek RTG hrudníku, Doba trvání závislosti na ventilátoru, Délka léčby CPAP, Délka intubace, Výskyt pneumotoraxu, Výskyt intraventrikulárního krvácení, Postnatální použití steroidů (%), Dávka povrchově aktivní látka (%) Kumulativní doba použití kyslíku
|
12 týdnů ode dne léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt BPD ve 36. týdnu postmenstruačního věku
Časové okno: 36 týdnů po menstruaci
|
Výskyt BPD ve 36. týdnu postmenstruačního věku (PMA) a 28. týdenní míra přežití PMA 28. den po narození a 36. týden PMA
|
36 týdnů po menstruaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Těhotenské komplikace
- Porodnické porodní komplikace
- Porodnický porod, předčasný
- Poranění plic
- Nemluvně, nedonošené, Nemoci
- Poranění plic vyvolané ventilátorem
- Hyperplazie
- Předčasný porod
- Bronchopulmonální dysplazie
Další identifikační čísla studie
- MP-CR-006
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .