Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit PNEUMOSTEM® bei Frühgeborenen mit bronchopulmonaler Dysplasie
Open-Label, Single-Center, klinische Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit PNEUMOSTEM® bei Frühgeborenen mit bronchopulmonaler Dysplasie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die bronchopulmonale Dysplasie (BPD) ist die häufigste Todesursache von Frühgeborenen mit niedrigem Geburtsgewicht. Darüber hinaus leiden viele Kinder, die von dieser Krankheit genesen sind, an vielen Nebenwirkungen wie längerem Krankenhausaufenthalt, pulmonaler Hypertonie und Gedeihstörung.
Der Zweck der BPD-Behandlung besteht darin, ein Baby in die Lage zu versetzen, spontan zu atmen, und um spontan zu atmen, benötigt ein Baby viel Energie, und aus diesem Grund kann ein Baby Schwierigkeiten beim Stillen haben. Aus diesem Grund werden derzeit Medikamente mit Steroiden, Diuretika und Atemwegsmedikamenten eingesetzt. Bisher gibt es jedoch kein wirksames Heilmittel.
Es wurde berichtet, dass mesenchymale Stammzellen aus dem Knochenmark (BM-MSC) zu Lungenepithel- und Lungenendothelzellen differenzieren können. Einige Tierstudien zeigten, dass BM-MSC bei Ratten mit Pneumonie zu Bronchialzellen und Typ-2-Pneumozyten differenzierten und die Fibrose verbesserten, die nach Verabreichung von Bleomycin auftritt. Basierend auf den Ergebnissen wird davon ausgegangen, dass die Therapie mit mesenchymalen Stammzellen helfen kann, die geschädigte Lunge sowie BPD zu regenerieren, die Lungenentzündung, Fibrose, Mangel an Typ-2-Pneumozyten usw. verursachen.
PNEUMOSTEM® sind aus menschlichem Nabelschnurblut gewonnene mesenchymale Stammzellen und sollen Frühgeborene mit BPS behandeln. Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit dieses Studienmedikaments zu bewerten und die maximale Toxizitätsdosis festzulegen. Auch die latente Wirksamkeit wird beurteilt.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Seoul, Korea, Republik von
- Samsung Medical Center
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Geburtsgewichtsbereich: 500 g ~ 1250 g
- Gestationsalter des Fötus: 23 Wochen bis 29 Wochen
- Frühgeborene, die keine Spontanatmung durchführen können, deren Beatmungsfrequenz weniger als 12 Atemzüge pro Minute der Beatmungsfrequenz und 25 % des Sauerstoffbedarfs beträgt
- Frühgeborene, bei denen sich die Atmung innerhalb von 24 Stunden vor der Aufnahme in diese Studie nicht verbessert oder verschlechtert
- Schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von einem gesetzlichen Vertreter oder einem Elternteil
Ausschlusskriterien:
- Angeborene zyanotische oder azyanotische Herzfehler außer persistierendem Ductus arteriosus
- Schwere Lungenfehlbildung (d.h. Lungenhypoplasie, angeborene Zwerchfellhernie, angeborene zystische Lungenerkrankung)
- Schwere Lungenfehlbildung mit Chromosomenanomalien (d. h. Edward-Syndrom, Patau-Syndrom, Down-Syndrom usw.) oder schwere angeborene Fehlbildungen (Hydrozephalus, Enzephalozele usw.)
- Schwere angeborene Infektion (d.h. Herpes, Toxoplasmose, Röteln, Syphilis, AIDS usw.)
- CRP > 30 mg/dl; Schwere Sepsis oder Schock
- Frühgeborene, die 72 Stunden vor/nach der Verabreichung dieses Studienmedikaments operiert werden oder erwartet werden
- Surfactant-Verabreichung innerhalb von 24 Stunden vor dieser Verabreichung des Studienarzneimittels
- Schwere intrakranielle Blutung ≥ Grad 3 oder 4
- Frühgeborene, die zum Zeitpunkt des Screenings eine aktive Lungenblutung oder ein aktives Air-Leak-Syndrom haben
- Geschichte anderer klinischer Studien als Teilnehmer
- Frühgeborene, die gegen Gentamicin allergisch sind
- Frühgeborene, die von den Ermittlern als ungeeignet angesehen werden
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: PNEUMOSTEM®
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Dosis A – 10 Millionen Zellen pro kg Dosis B – 20 Millionen Zellen pro kg Einmalige intratracheale Verabreichung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkung
Zeitfenster: 12 Wochen ab dem Tag der Behandlung
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Anzahl der Patienten mit normaler Wut der Vitalfunktionen und Laboruntersuchung Röntgen-Thorax-Ergebnis, Dauer der Beatmungsabhängigkeit, Dauer der CPAP-Behandlung, Dauer der Intubation, Auftreten eines Pneumothorax, Auftreten einer intraventrikulären Blutung, Postnatale Steroidverwendung (%), Dosis von Tensid (%) Kumulierte Dauer des Sauerstoffverbrauchs
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12 Wochen ab dem Tag der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Inzidenz von BPD im postmenstruellen Alter von 36 Wochen
Zeitfenster: Postmenstruelles Alter von 36 Wochen
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Inzidenz von BPD im postmenstruellen Alter von 36 Wochen (PMA) und PMA von 28 Wochen Überlebensrate 28 Tage nach der Geburt und PMA von 36 Wochen
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Postmenstruelles Alter von 36 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Schwangerschaftskomplikationen
- Geburtsbedingte Geburtskomplikationen
- Geburtshilfe, Frühgeburt
- Lungenverletzung
- Säugling, Frühchen, Krankheiten
- Beatmungsinduzierte Lungenschädigung
- Hyperplasie
- Frühgeburt
- Bronchopulmonale Dysplasie
Andere Studien-ID-Nummern
- MP-CR-006
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