Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitetsvurdering af PNEUMOSTEM®-behandling hos for tidligt fødte spædbørn med bronkopulmonal dysplasi

3. april 2014 opdateret af: Medipost Co Ltd.

Open Label, Single-Center, fase 1 klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​PNEUMOSTEM®-behandling hos for tidligt fødte spædbørn med bronkopulmonal dysplasi

PNEUMOSTEM® er humant navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller og er beregnet til at behandle for tidligt fødte spædbørn med bronkopulmonal dysplasi. Denne undersøgelse skal vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​dette studielægemiddel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Bronkopulmonal dysplasi (BPD) er den hyppigste dødsårsag for børn, der er født for tidligt, med lav fødselsvægt. Derudover lider mange børn, der blev raske efter denne sygdom, af mange bivirkninger såsom langvarig hospitalsindlæggelse, pulmonal hypertension og manglende trives.

Formålet med BPD-behandling er at få en baby til at kunne trække vejret spontant, og til spontan vejrtrækning har en baby brug for meget energi, og derfor kan en baby have svært ved at spise. Af denne grund anvendes i øjeblikket medicin med steroid-, vanddrivende og respiratoriske lægemidler. Der er dog ingen effektiv kur indtil videre.

Det er blevet rapporteret, at knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller (BM-MSC) kan differentiere til pulmonale epitelceller og pulmonale endotelceller. Nogle dyreforsøg viste, at BM-MSC differentierede til bronkialceller og type 2-pneumocytter hos rotter med lungebetændelse og forbedrer den fibrose, der opstår efter administration af bleomycin. Baseret på resultaterne vurderes det, at mesenkymal stamcelleterapi kan hjælpe med at regenerere den beskadigede lunge samt BPD, der forårsager lungebetændelse, fibrose, mangel på type 2-pneumocytter og så videre.

PNEUMOSTEM® er humant navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller og er beregnet til at behandle for tidligt fødte spædbørn med BPD. Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dette studielægemiddel og at etablere den maksimale toksicitetsdosis. Den latente effekt vil også blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 dage til 2 uger (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Fødselsvægtområde: 500g ~ 1250g
  • Fosterets svangerskabsalder: 23 uger til 29 uger
  • For tidligt fødte spædbørn, som ikke kan foretage spontan vejrtrækning, hvilken ventilationshastighed er mindre end 12 vejrtrækninger pr. minut af ventilationshastigheden og 25 % af iltbehovet
  • For tidligt fødte spædbørn, som ikke forbedrer vejrtrækningen eller forværres inden for 24 timer før tilmelding til denne undersøgelse
  • Skriftlig samtykkeerklæring underskrevet af en juridisk repræsentant eller en forælder

Ekskluderingskriterier:

  • Cyanotiske eller acyanotiske medfødte hjertesygdomme undtagen patent ductus arteriosus
  • Alvorlig lungemisdannelse (dvs. Pulmonal hypoplasi, medfødt diafragmabrok, medfødt cystisk lungesygdom)
  • Alvorlig lungemisdannelse med kromosomanomalier (dvs. Edward syndrom, Patau syndrom, Downs syndrom osv.) eller alvorlig medfødt misdannelse (Hydrocephalus, Encephalocele osv.)
  • Alvorlig medfødt infektion (dvs. Herpes, Toxoplasmose, Røde hunde, Syfilis, AIDS osv.)
  • CRP > 30 mg/dL; Alvorlig sepsis eller chok
  • For tidligt fødte spædbørn, der skal til eller forventes at blive opereret 72 timer før/efter denne undersøgelses lægemiddeladministration
  • Indgivelse af overfladeaktivt stof inden for 24 timer før denne undersøgelses lægemiddeladministration
  • Alvorlig intrakraniel blødning ≥ grad 3 eller 4
  • For tidligt fødte spædbørn, der har aktiv lungeblødning eller aktivt luftlækagesyndrom på tidspunktet for screeningen
  • Historie om andre kliniske undersøgelser som deltager
  • For tidligt fødte børn, der er allergiske over for Gentamicin
  • For tidligt fødte spædbørn, der anses for upassende af efterforskerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PNEUMOSTEM®
Biologisk: Humane navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller
Dosis A - 10 millioner celler pr. kg Dosis B - 20 millioner celler pr. kg Enkelt intratracheal administration
Andre navne:
  • PNEUMOSTEM®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkning
Tidsramme: 12 uger fra behandlingsdagen
Antal patienter med normalt raseri af vitale tegn og laboratorieundersøgelse Røntgenresultat af thorax, Varighed af ventilatorafhængighed, Varighed af CPAP-behandling, Varighed af intubation, Forekomst af pneumothorax, Forekomst af intraventrikulær blødning, Postnatal steroidbrug (%), Dosis af overfladeaktivt stof (%) Kumulativ varighed af iltforbrug
12 uger fra behandlingsdagen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af BPD ved 36 ugers postmenstruationsalder
Tidsramme: 36 ugers postmenstruationsalder
Forekomst af BPD ved 36 ugers postmenstruelle alder (PMA) og 28 ugers PMA overlevelsesrate ved 28 dage efter fødslen og 36 ugers PMA
36 ugers postmenstruationsalder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medipost Co Ltd.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2011

Først opslået (Skøn)

16. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. april 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2014

Sidst verificeret

1. april 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MP-CR-006

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner