Evaluación de seguridad y eficacia del tratamiento con PNEUMOSTEM® en bebés prematuros con displasia broncopulmonar
Estudio clínico abierto, de un solo centro, de fase 1 para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento con PNEUMOSTEM® en bebés prematuros con displasia broncopulmonar
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La displasia broncopulmonar (DBP) es la causa más común de muerte de los niños que nacieron prematuramente, con bajo peso al nacer. Además, muchos niños que se recuperaron de esta enfermedad sufren muchos efectos secundarios, como hospitalización prolongada, hipertensión pulmonar y retraso en el crecimiento.
El propósito del tratamiento de la displasia broncopulmonar es hacer que un bebé pueda respirar espontáneamente y para respirar espontáneamente, un bebé necesita mucha energía y, debido a esto, puede tener dificultades para alimentarse. Por ello, actualmente se utilizan medicamentos con esteroides, diuréticos y fármacos respiratorios. Sin embargo, no existe una cura efectiva hasta el momento.
Se ha informado que las células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea (BM-MSC) pueden diferenciarse en células epiteliales pulmonares y endoteliales pulmonares. Algunos estudios en animales mostraron que BM-MSC se diferenciaba a células bronquiales y neumocitos tipo 2 en ratas con neumonía y mejoraba la fibrosis que se produce después de la administración de bleomicina. En base a los hallazgos, se considera que la terapia con células madre mesenquimales puede ayudar a regenerar el pulmón dañado, así como la DBP que causa inflamación pulmonar, fibrosis, deficiencia de neumocitos tipo 2, etc.
PNEUMOSTEM® son células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical humano y está diseñado para tratar a los bebés prematuros con displasia broncopulmonar. El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de este fármaco en estudio y establecer la dosis máxima de toxicidad. También se evaluará la eficacia latente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea, república de
- Samsung Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Rango de peso al nacer: 500g~1250g
- Edad gestacional fetal: 23 semanas a 29 semanas
- Bebés prematuros que no pueden hacer respiración espontánea, cuya tasa de ventilación es inferior a 12 respiraciones por minuto de tasa de ventilación y 25% de la demanda de oxígeno
- Bebés prematuros que no mejoran la respiración o empeoran dentro de las 24 horas anteriores a la inscripción en este estudio
- Formulario de consentimiento por escrito firmado por un representante legal o uno de los padres
Criterio de exclusión:
- Cardiopatías congénitas cianóticas o acianóticas excepto conducto arterioso permeable
- Malformación pulmonar grave (es decir, Hipoplasia pulmonar, hernia diafragmática congénita, enfermedad pulmonar quística congénita)
- Malformación pulmonar grave con anomalías cromosómicas (es decir, síndrome de Edward, síndrome de Patau, síndrome de Down, etc) o malformación congénita severa (hidrocefalia, encefalocele, etc)
- Infección congénita grave (es decir, Herpes, Toxoplasmosis, Rubéola, Sífilis, SIDA, etc.)
- PCR > 30 mg/dL; Sepsis severa o shock
- Bebés prematuros que se someterán o se espera que se sometan a cirugía 72 horas antes o después de la administración del fármaco de este estudio
- Administración de surfactante dentro de las 24 horas anteriores a la administración del fármaco de este estudio
- Hemorragia intracraneal grave ≥ grado 3 o 4
- Bebés prematuros que tienen hemorragia pulmonar activa o síndrome de fuga de aire activo en el momento de la selección
- Historial de otros estudios clínicos como participante
- Bebés prematuros que son alérgicos a la gentamicina
- Bebés prematuros que los investigadores consideran inapropiado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PNEUMOSTEM®
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Dosis A - 10 millones de células por kg Dosis B - 20 millones de células por kg Administración intratraqueal única
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con reacción adversa
Periodo de tiempo: 12 semanas desde el día del tratamiento
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Número de pacientes con rango normal de signos vitales y examen de laboratorio Resultado de la radiografía de tórax, Duración de la dependencia del ventilador, Duración del tratamiento con CPAP, Duración de la intubación, Ocurrencia de neumotórax, Ocurrencia de hemorragia intraventricular, Uso de esteroides posnatales (%), Dosis de surfactante (%) Duración acumulada del uso de oxígeno
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12 semanas desde el día del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de DBP a las 36 semanas de edad posmenstrual
Periodo de tiempo: 36 semanas de edad posmenstrual
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Incidencia de DBP a las 36 semanas de edad posmenstrual (PMA) y 28 semanas de PMA Tasa de supervivencia a los 28 días después del nacimiento y a las 36 semanas de PMA
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36 semanas de edad posmenstrual
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Complicaciones del embarazo
- Complicaciones obstétricas del parto
- Trabajo de parto prematuro, obstétrico
- Lesión pulmonar
- Infantil, Prematuro, Enfermedades
- Lesión pulmonar inducida por ventilador
- Hiperplasia
- Nacimiento prematuro
- Displasia broncopulmonar
Otros números de identificación del estudio
- MP-CR-006
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