Valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento PNEUMOSTEM® nei neonati prematuri con displasia broncopolmonare
Studio clinico di fase 1 in aperto, monocentrico, per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento PNEUMOSTEM® nei neonati prematuri con displasia broncopolmonare
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La displasia broncopolmonare (BPD) è la causa più comune di morte di bambini nati prematuramente, con basso peso alla nascita. Inoltre, molti bambini guariti da questa malattia soffrono di molti effetti collaterali come ospedalizzazione prolungata, ipertensione polmonare e ritardo della crescita.
Lo scopo del trattamento BPD è quello di rendere un bambino in grado di respirare spontaneamente e per respirare spontaneamente un bambino ha bisogno di molta energia e per questo motivo un bambino può avere difficoltà a nutrirsi. Per questo motivo vengono attualmente utilizzati farmaci con steroidi, diuretici e farmaci respiratori. Tuttavia, finora non esiste una cura efficace.
È stato riportato che le cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo (BM-MSC) possono differenziarsi in cellule epiteliali polmonari ed endoteliali polmonari. Alcuni studi sugli animali hanno dimostrato che le BM-MSC si sono differenziate in cellule bronchiali e pneumociti di tipo 2 nei ratti con polmonite e migliorano la fibrosi che si verifica dopo la somministrazione di bleomicina. Sulla base dei risultati, si ritiene che la terapia con cellule staminali mesenchimali possa aiutare a rigenerare il polmone danneggiato e la BPD che causa infiammazione polmonare, fibrosi, carenza di pneumociti di tipo 2 e così via.
PNEUMOSTEM® è costituito da cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale umano ed è destinato al trattamento di neonati prematuri con BPD. Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco in studio e stabilire la dose massima di tossicità. Verrà valutata anche l'efficacia latente.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Samsung Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Intervallo di peso alla nascita: 500 g ~ 1250 g
- Età gestazionale fetale: da 23 settimane a 29 settimane
- Neonati prematuri che non possono eseguire la respirazione spontanea, la cui frequenza di ventilazione è inferiore a 12 respiri al minuto di frequenza di ventilazione e il 25% della richiesta di ossigeno
- Neonati prematuri che non migliorano la respirazione o peggiorano entro 24 ore prima dell'arruolamento in questo studio
- Modulo di consenso scritto firmato da un rappresentante legale o da un genitore
Criteri di esclusione:
- Cardiopatie congenite cianotiche o acianotiche ad eccezione del dotto arterioso pervio
- Grave malformazione polmonare (es. ipoplasia polmonare, ernia diaframmatica congenita, malattia polmonare cistica congenita)
- Grave malformazione polmonare con anomalie cromosomiche (es. sindrome di Edward, sindrome di Patau, sindrome di Down, ecc.) o gravi malformazioni congenite (idrocefalo, encefalocele, ecc.)
- Grave infezione congenita (es. Herpes, Toxoplasmosi, Rosolia, Sifilide, AIDS, ecc.)
- PCR > 30 mg/dL; Sepsi grave o shock
- - Neonati prematuri che stanno per essere sottoposti o dovrebbero essere sottoposti a intervento chirurgico 72 ore prima/dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio
- Somministrazione del tensioattivo entro 24 ore prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio
- Grave emorragia intracranica ≥ grado 3 o 4
- Neonati prematuri con emorragia polmonare attiva o sindrome da perdita d'aria attiva al momento dello screening
- Storia di altri studi clinici come partecipante
- Neonati prematuri allergici alla gentamicina
- Neonati prematuri considerati inappropriati dagli investigatori
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: PNEUMOSTEM®
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Dose A - 10 milioni di cellule per kg Dose B - 20 milioni di cellule per kg Singola somministrazione intratracheale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con reazione avversa
Lasso di tempo: 12 settimane dal giorno del trattamento
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Numero di pazienti con normale rabbia dei segni vitali ed esame di laboratorio Risultato RX torace, Durata della dipendenza dal ventilatore, Durata del trattamento CPAP, Durata dell'intubazione, Presenza di pneumotorace, Presenza di emorragia intraventricolare, Uso postnatale di steroidi (%), Dose di tensioattivo (%) Durata cumulativa dell'uso di ossigeno
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12 settimane dal giorno del trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di BPD a 36 settimane di età postmestruale
Lasso di tempo: Età postmestruale di 36 settimane
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Incidenza di BPD a 36 settimane di età postmestruale (PMA) e tasso di sopravvivenza di PMA a 28 settimane a 28 giorni dopo la nascita e a 36 settimane di PMA
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Età postmestruale di 36 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Complicazioni della gravidanza
- Complicanze ostetriche del lavoro
- Travaglio ostetrico, prematuro
- Lesione polmonare
- Infantile, prematuro, malattie
- Lesioni polmonari indotte dal ventilatore
- Iperplasia
- Nascita prematura
- Displasia broncopolmonare
Altri numeri di identificazione dello studio
- MP-CR-006
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