PNEUMOSTEM®-hoidon turvallisuuden ja tehon arviointi keskosilla, joilla on bronkopulmonaalinen dysplasia

Bronkopulmonaalinen dysplasia (BPD) on yleisin ennenaikaisesti syntyneiden ja pienipainoisten lasten kuolinsyy. Lisäksi monet tästä taudista toipuneet lapset kärsivät monista sivuvaikutuksista, kuten pitkittynyt sairaalahoito, keuhkoverenpainetauti ja menestymisen epäonnistuminen.

BPD-hoidon tarkoituksena on saada vauva hengittämään spontaanisti ja spontaaniin hengittämiseen vauva tarvitsee paljon energiaa ja tämän vuoksi vauvalla voi olla vaikeuksia ruokkia. Tästä syystä tällä hetkellä käytetään steroideja, diureetteja ja hengitysteitä sisältäviä lääkkeitä. Tehokasta hoitoa ei kuitenkaan toistaiseksi ole olemassa.

On raportoitu, että luuytimestä peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut (BM-MSC) voivat erilaistua keuhkojen epiteelisoluiksi ja keuhkojen endoteelisoluiksi. Jotkut eläintutkimukset osoittivat, että BM-MSC erilaistui keuhkoputkien soluiksi ja tyypin 2 pneumosyyteiksi rotilla, joilla oli keuhkokuume, ja parantaa fibroosia, joka ilmenee bleomysiinin annon jälkeen. Tulosten perusteella katsotaan, että mesenkymaalinen kantasoluhoito voi auttaa regeneroimaan vaurioituneen keuhkon sekä BPD:n, joka aiheuttaa keuhkotulehdusta, fibroosia, tyypin 2 pneumosyyttien puutetta ja niin edelleen.

PNEUMOSTEM® on ihmisen napanuoraverestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasoluja ja se on tarkoitettu BPD:tä sairastavien keskosten hoitoon. Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida tämän tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä määrittää maksimaalinen toksisuusannos. Myös piilevä tehokkuus arvioidaan.