Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia PNEUMOSTEM® u wcześniaków z dysplazją oskrzelowo-płucną

Dysplazja oskrzelowo-płucna (BPD) jest najczęstszą przyczyną śmierci dzieci urodzonych przedwcześnie, z niską masą urodzeniową. Ponadto wiele dzieci, które wyzdrowiały z tej choroby, cierpi z powodu wielu skutków ubocznych, takich jak długotrwała hospitalizacja, nadciśnienie płucne i brak rozwoju.

Celem leczenia BPD jest nauczenie dziecka oddychania spontanicznego, a do oddychania spontanicznego dziecko potrzebuje dużo energii, przez co może mieć trudności z karmieniem. Z tego powodu obecnie stosuje się leki zawierające sterydy, leki moczopędne i oddechowe. Jednak jak dotąd nie ma skutecznego lekarstwa.

Doniesiono, że mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące ze szpiku kostnego (BM-MSC) mogą różnicować się w komórki nabłonka płuc i śródbłonka płuc. Niektóre badania na zwierzętach wykazały, że BM-MSC różnicuje się do komórek oskrzeli i pneumocytów typu 2 u szczurów z zapaleniem płuc i poprawia zwłóknienie, które występuje po podaniu bleomycyny. Na podstawie ustaleń uważa się, że terapia mezenchymalnymi komórkami macierzystymi może pomóc w regeneracji uszkodzonego płuca, a także BPD, które powodują zapalenie płuc, zwłóknienie, niedobór pneumocytów typu 2 i tak dalej.

PNEUMOSTEM® to mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z ludzkiej krwi pępowinowej, przeznaczone do leczenia wcześniaków z BPD. Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji badanego leku oraz ustalenie maksymalnej dawki toksyczności. Oceniona zostanie również ukryta skuteczność.