Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van PNEUMOSTEM®-behandeling bij te vroeg geboren baby's met bronchopulmonale dysplasie

3 april 2014 bijgewerkt door: Medipost Co Ltd.

Open-label, single-center, fase 1 klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van PNEUMOSTEM®-behandeling bij te vroeg geboren baby's met bronchopulmonale dysplasie te evalueren

PNEUMOSTEM® bestaat uit mesenchymale stamcellen uit menselijk navelstrengbloed en is bedoeld voor de behandeling van premature baby's met bronchopulmonale dysplasie. Deze studie is bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid van dit onderzoeksgeneesmiddel te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bronchopulmonale dysplasie (BPD) is de meest voorkomende doodsoorzaak van te vroeg geboren kinderen met een laag geboortegewicht. Bovendien lijden veel kinderen die hersteld zijn van deze ziekte aan veel bijwerkingen, zoals langdurige ziekenhuisopname, pulmonale hypertensie en groeiachterstand.

Het doel van de BPS-behandeling is om een ​​baby spontaan te laten ademen en om spontaan te ademen heeft een baby veel energie nodig en hierdoor kan een baby moeite hebben met voeden. Om deze reden worden momenteel medicijnen met steroïden, diuretica en respiratoire geneesmiddelen gebruikt. Tot nu toe is er echter geen effectieve remedie.

Er is gemeld dat van beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen (BM-MSC) kunnen differentiëren tot longepitheelcellen en longendotheelcellen. Sommige dierstudies toonden aan dat BM-MSC differentieerde naar bronchiale cellen en type 2 pneumocyten bij ratten met longontsteking en de fibrose die optreedt na toediening van bleomycine verbetert. Op basis van de bevindingen wordt aangenomen dat mesenchymale stamceltherapie kan helpen bij het regenereren van de beschadigde long, evenals bij BPD die longontsteking, fibrose, tekort aan type 2 pneumocyten, enzovoort veroorzaken.

PNEUMOSTEM® bestaat uit mesenchymale stamcellen uit menselijk navelstrengbloed en is bedoeld voor de behandeling van te vroeg geboren baby's met BPS. Het hoofddoel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en de verdraagbaarheid van dit onderzoeksgeneesmiddel en het vaststellen van de maximale toxiciteitsdosis. Ook de latente werkzaamheid zal worden beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 dagen tot 2 weken (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geboortegewichtbereik: 500 g ~ 1250 g
  • Foetale zwangerschapsduur: 23 weken tot 29 weken
  • Premature baby's die geen spontane ademhaling kunnen doen, waarvan de ventilatiesnelheid minder is dan 12 ademhalingen per minuut ventilatiesnelheid en 25% van de zuurstofbehoefte
  • Premature baby's bij wie de ademhaling niet verbetert of erger wordt binnen 24 uur voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek
  • Schriftelijk toestemmingsformulier ondertekend door een wettelijke vertegenwoordiger of een ouder

Uitsluitingscriteria:

  • Cyanotische of acyanotische congenitale hartziekten behalve open ductus arteriosus
  • Ernstige longmisvorming (d.w.z. pulmonale hypoplasie, congenitale hernia diafragmatica, congenitale cystische longziekte)
  • Ernstige longmisvorming met chromosoomafwijkingen (d.w.z. Edwardsyndroom, Patausyndroom, Downsyndroom, enz.) of ernstige aangeboren misvormingen (Hydrocephalus, Encephalocele, enz.)
  • Ernstige aangeboren infectie (d.w.z. Herpes, Toxoplasmose, Rubella, Syfilis, AIDS, enz.)
  • CRP > 30 mg/dL; Ernstige sepsis of shock
  • Premature baby's die 72 uur voor/na toediening van dit onderzoeksgeneesmiddel een operatie zullen ondergaan of naar verwachting zullen ondergaan
  • Toediening van surfactant binnen 24 uur voorafgaand aan de toediening van dit onderzoeksgeneesmiddel
  • Ernstige intracraniële bloeding ≥ graad 3 of 4
  • Premature baby's met actieve longbloeding of actief luchtleksyndroom op het moment van screening
  • Geschiedenis van andere klinische onderzoeken als deelnemer
  • Premature baby's die allergisch zijn voor gentamicine
  • Premature baby's die door de onderzoekers als ongepast worden beschouwd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PNEUMOSTEM®
Biologisch: Van menselijk navelstrengbloed afgeleide mesenchymale stamcellen
Dosis A - 10 miljoen cellen per kg Dosis B - 20 miljoen cellen per kg Eenmalige intratracheale toediening
Andere namen:
  • PNEUMOSTEM®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerking
Tijdsspanne: 12 weken vanaf de dag van de behandeling
Aantal patiënten met normale woede van vitale functies en laboratoriumonderzoek Resultaat thoraxfoto, duur van afhankelijkheid van beademingsapparaat, duur van CPAP-behandeling, duur van intubatie, optreden van pneumothorax, optreden van intraventriculaire bloeding, postnataal gebruik van steroïden (%), dosis van oppervlakteactieve stof (%) Cumulatieve duur van zuurstofgebruik
12 weken vanaf de dag van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van BPD op postmenstruele leeftijd van 36 weken
Tijdsspanne: Postmenstruele leeftijd van 36 weken
Incidentie van BPS op 36 weken postmenstruele leeftijd (PMA) en 28 weken PMA Overlevingspercentage op 28 dagen na de geboorte en 36 weken PMA
Postmenstruele leeftijd van 36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medipost Co Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 februari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

16 februari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 april 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2014

Laatst geverifieerd

1 april 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MP-CR-006

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren