Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektevaluering av PNEUMOSTEM®-behandling hos premature spedbarn med bronkopulmonal dysplasi

3. april 2014 oppdatert av: Medipost Co Ltd.

Open Label, Single-Center, fase 1 klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av PNEUMOSTEM®-behandling hos premature spedbarn med bronkopulmonal dysplasi

PNEUMOSTEM® er humane navlestrengsblodavledede mesenkymale stamceller og er beregnet på å behandle premature spedbarn med bronkopulmonal dysplasi. Denne studien skal vurdere sikkerheten og effektiviteten til dette studiemedikamentet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bronkopulmonal dysplasi (BPD) er den vanligste dødsårsaken til barn som ble født for tidlig, med lav fødselsvekt. I tillegg lider mange barn som ble frisk fra denne sykdommen av mange bivirkninger som forlenget sykehusinnleggelse, pulmonal hypertensjon og manglende trives.

Hensikten med BPD-behandling er å gjøre en baby i stand til å puste spontant, og til spontan pusting trenger en baby mye energi, og på grunn av dette kan en baby ha problemer med å mate. Av denne grunn brukes i dag medisiner med steroider, vanndrivende og luftveismedisiner. Det er imidlertid ingen effektiv kur så langt.

Det har blitt rapportert at benmargsavledede mesenkymale stamceller (BM-MSC) kan differensiere til lungeepitelceller og lungeendotelceller. Noen dyrestudier viste at BM-MSC differensierte til bronkialceller og type 2 pneumocytter hos rotter med lungebetennelse og forbedrer fibrosen som oppstår etter administrering av bleomycin. Basert på funnene anses det at mesenkymal stamcelleterapi kan bidra til å regenerere den skadede lungen samt BPD som forårsaker lungebetennelse, fibrose, mangel på type 2 pneumocytter, og så videre.

PNEUMOSTEM® er humane navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller og er beregnet på å behandle premature spedbarn med BPD. Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til dette studiemedikamentet og å etablere den maksimale toksisitetsdosen. Den latente effekten vil også bli vurdert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 dager til 2 uker (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fødselsvektområde: 500g~1250g
  • Fosterets svangerskapsalder: 23 uker til 29 uker
  • Premature spedbarn som ikke kan puste spontant, hvis ventilasjonshastighet er mindre enn 12 pust per min av ventilasjonshastigheten og 25 % av oksygenbehovet
  • Premature spedbarn som ikke forbedrer pusten eller verre innen 24 timer før påmelding til denne studien
  • Skriftlig samtykkeskjema signert av en juridisk representant eller en forelder

Ekskluderingskriterier:

  • Cyanotiske eller acyanotiske medfødte hjertesykdommer unntatt patent ductus arteriosus
  • Alvorlig lungemisdannelse (dvs. Pulmonal hypoplasi, medfødt diafragmabrokk, medfødt cystisk lungesykdom)
  • Alvorlig lungemisdannelse med kromosomavvik (dvs. Edward syndrom, Patau syndrom, Downs syndrom, etc) eller alvorlig medfødt misdannelse (Hydrocephalus, Encephalocele, etc)
  • Alvorlig medfødt infeksjon (dvs. Herpes, Toxoplasmose, Røde hunder, Syfilis, AIDS, etc)
  • CRP > 30 mg/dL; Alvorlig sepsis eller sjokk
  • Premature spedbarn som skal eller forventes å ha operasjon 72 timer før/etter denne studiemedikamentadministrasjonen
  • Administrering av overflateaktivt middel innen 24 timer før denne studien medikamentadministrasjon
  • Alvorlig intrakraniell blødning ≥ grad 3 eller 4
  • Premature spedbarn som har aktiv lungeblødning eller aktivt luftlekkasjesyndrom på tidspunktet for screening
  • Historie om andre kliniske studier som deltaker
  • Premature spedbarn som er allergiske mot Gentamicin
  • Premature spedbarn som anses som upassende av etterforskerne

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PNEUMOSTEM®
Biologisk: Menneskelige navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller
Dose A - 10 millioner celler per kg Dose B - 20 millioner celler per kg Enkel intratrakeal administrering
Andre navn:
  • PNEUMOSTEM®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkning
Tidsramme: 12 uker fra behandlingsdagen
Antall pasienter med normalt raseri av vitale tegn og laboratorieundersøkelse Røntgenresultat av thorax, Varighet av ventilatoravhengighet, Varighet av CPAP-behandling, Varighet av intubasjon, Forekomst av pneumothorax, Forekomst av intraventrikulær blødning, Postnatal steroidbruk (%), Dose av surfaktant (%) Kumulativ varighet av oksygenbruk
12 uker fra behandlingsdagen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av BPD ved 36 ukers postmenstruell alder
Tidsramme: 36 ukers postmenstruasjonsalder
Forekomst av BPD ved 36 ukers postmenstruell alder (PMA) og 28 ukers PMA overlevelsesrate ved 28 dager etter fødselen og 36 ukers PMA
36 ukers postmenstruasjonsalder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medipost Co Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2011

Først lagt ut (Anslag)

16. februar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2014

Sist bekreftet

1. april 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MP-CR-006

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere