Avaliação de segurança e eficácia do tratamento PNEUMOSTEM® em bebês prematuros com displasia broncopulmonar
Estudo clínico aberto, de centro único, fase 1 para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento com PNEUMOSTEM® em bebês prematuros com displasia broncopulmonar
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A displasia broncopulmonar (DBP) é a causa mais comum de morte de crianças nascidas prematuramente, com baixo peso ao nascer. Além disso, muitas crianças que se recuperaram dessa doença sofrem de muitos efeitos colaterais, como hospitalização prolongada, hipertensão pulmonar e déficit de crescimento.
O objetivo do tratamento do DBP é fazer com que o bebê seja capaz de fazer respiração espontânea e, para a respiração espontânea, o bebê precisa de muita energia e, por isso, o bebê pode ter dificuldade para se alimentar. Por esse motivo, atualmente são utilizados medicamentos com esteróides, diuréticos e respiratórios. No entanto, ainda não existe uma cura eficaz.
Foi relatado que células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea (BM-MSC) podem se diferenciar em células epiteliais pulmonares e células endoteliais pulmonares. Alguns estudos em animais mostraram que BM-MSC se diferenciou em células brônquicas e pneumócitos tipo 2 em ratos com pneumonia e melhorou a fibrose que ocorre após a administração de bleomicina. Com base nos resultados, considera-se que a terapia com células-tronco mesenquimais pode ajudar a regenerar o pulmão danificado, bem como a DBP que causa inflamação pulmonar, fibrose, deficiência de pneumócitos tipo 2 e assim por diante.
PNEUMOSTEM® são células-tronco mesenquimais derivadas do sangue do cordão umbilical humano e destinam-se a tratar bebês prematuros com DBP. O principal objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade deste medicamento em estudo e estabelecer a dose máxima de toxicidade. A eficácia latente também será avaliada.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Seoul, Republica da Coréia
- Samsung Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Faixa de peso ao nascer: 500g~1250g
- Idade gestacional fetal: 23 semanas a 29 semanas
- Bebês prematuros que não conseguem fazer respiração espontânea, cuja taxa de ventilação é inferior a 12 respirações por minuto de taxa de ventilação e 25% da demanda de oxigênio
- Bebês prematuros que não melhoram ou pioram a respiração nas 24 horas anteriores à inscrição neste estudo
- Termo de consentimento por escrito assinado por um representante legal ou um dos pais
Critério de exclusão:
- Cardiopatias congênitas cianóticas ou acianóticas, exceto persistência do canal arterial
- Malformação pulmonar grave (ou seja, Hipoplasia pulmonar, hérnia diafragmática congênita, doença pulmonar cística congênita)
- Malformação pulmonar grave com anomalias cromossômicas (i.e. Síndrome de Edward, síndrome de Patau, síndrome de Down, etc) ou malformação congênita grave (Hidrocefalia, Encefalocele, etc)
- Infecção congênita grave (ou seja, Herpes, Toxoplasmose, Rubéola, Sífilis, AIDS, etc)
- PCR > 30 mg/dL; Sepse grave ou choque
- Bebês prematuros que vão ou devem ser operados 72 horas antes/depois da administração do medicamento do estudo
- Administração de surfactante nas 24 horas anteriores à administração do medicamento do estudo
- Hemorragia intracraniana grave ≥ grau 3 ou 4
- Bebês prematuros com hemorragia pulmonar ativa ou síndrome de vazamento de ar ativo no momento da triagem
- Histórico de outros estudos clínicos como participante
- Bebês prematuros alérgicos à Gentamicina
- Bebês prematuros considerados inadequados pelos investigadores
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: PNEUMOSTEM®
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Dose A - 10 milhões de células por kg Dose B - 20 milhões de células por kg Administração intratraqueal única
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com reação adversa
Prazo: 12 semanas a partir do dia do tratamento
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Número de pacientes com sinais vitais e exames laboratoriais normais Resultado da radiografia de tórax, Duração da dependência do ventilador, Duração do tratamento com CPAP, Duração da intubação, Ocorrência de pneumotórax, Ocorrência de hemorragia intraventricular, Uso de esteroides pós-natal (%), Dose de surfactante (%) Duração cumulativa do uso de oxigênio
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12 semanas a partir do dia do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de DBP na idade pós-menstrual de 36 semanas
Prazo: 36 semanas de idade pós-menstrual
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Incidência de DBP na idade pós-menstrual de 36 semanas (IPM) e na AMP de 28 semanas Taxa de sobrevivência aos 28 dias após o nascimento e na AMP de 36 semanas
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36 semanas de idade pós-menstrual
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Complicações na Gravidez
- Complicações do Trabalho de Parto Obstétrico
- Trabalho de parto prematuro
- Lesão pulmonar
- Lactente, Prematuro, Doenças
- Lesão Pulmonar Induzida por Ventilador
- Hiperplasia
- Nascimento prematuro
- Displasia broncopulmonar
Outros números de identificação do estudo
- MP-CR-006
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