Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du traitement PNEUMOSTEM® chez les prématurés atteints de dysplasie bronchopulmonaire
Étude clinique ouverte, monocentrique, de phase 1 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement PNEUMOSTEM® chez les prématurés atteints de dysplasie bronchopulmonaire
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La dysplasie broncho-pulmonaire (DBP) est la cause la plus fréquente de décès chez les enfants nés prématurément, avec un faible poids à la naissance. De plus, de nombreux enfants guéris de cette maladie souffrent de nombreux effets secondaires tels qu'une hospitalisation prolongée, une hypertension pulmonaire et un retard de croissance.
Le but du traitement du trouble borderline est de faire en sorte qu'un bébé soit capable de respirer spontanément et pour respirer spontanément, un bébé a besoin de beaucoup d'énergie et à cause de cela, un bébé peut avoir des difficultés à se nourrir. Pour cette raison, des médicaments contenant des stéroïdes, des diurétiques et des médicaments respiratoires sont actuellement utilisés. Cependant, il n'y a pas de remède efficace à ce jour.
Il a été rapporté que les cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse (BM-MSC) peuvent se différencier en cellules épithéliales pulmonaires et en cellules endothéliales pulmonaires. Certaines études animales ont montré que les BM-MSC se différenciaient en cellules bronchiques et en pneumocytes de type 2 chez des rats atteints de pneumonie et amélioraient la fibrose qui se produit après l'administration de bléomycine. Sur la base des résultats, on considère que la thérapie par cellules souches mésenchymateuses peut aider à régénérer le poumon endommagé ainsi que le trouble borderline qui provoquent une inflammation pulmonaire, une fibrose, une déficience en pneumocytes de type 2, etc.
PNEUMOSTEM® est composé de cellules souches mésenchymateuses dérivées de sang de cordon ombilical humain et est destiné au traitement des nourrissons prématurés atteints de DBP. Le but principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de ce médicament à l'étude et d'établir la dose maximale de toxicité. L'efficacité latente sera également évaluée.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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-
-
Seoul, Corée, République de
- Samsung Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Plage de poids à la naissance : 500 g à 1 250 g
- Âge gestationnel fœtal : 23 semaines à 29 semaines
- Nourrissons prématurés qui ne peuvent pas respirer spontanément, dont le taux de ventilation est inférieur à 12 respirations par minute de taux de ventilation et 25 % de la demande en oxygène
- Nourrissons prématurés dont la respiration ne s'améliore pas ou s'aggrave dans les 24 heures précédant l'inscription à cette étude
- Formulaire de consentement écrit signé par un représentant légal ou un parent
Critère d'exclusion:
- Cardiopathies congénitales cyanotiques ou acyanotiques à l'exception de la persistance du canal artériel
- Malformation pulmonaire grave (c.-à-d. Hypoplasie pulmonaire, hernie diaphragmatique congénitale, maladie pulmonaire kystique congénitale)
- Malformation pulmonaire sévère avec anomalies chromosomiques (c. syndrome d'Edward, syndrome de Patau, syndrome de Down, etc.) ou malformation congénitale sévère (hydrocéphalie, encéphalocèle, etc.)
- Infection congénitale grave (c.-à-d. Herpès, Toxoplasmose, Rubéole, Syphilis, SIDA, etc.)
- PCR > 30 mg/dL ; Septicémie sévère ou choc
- Nourrissons prématurés qui vont subir ou devraient subir une intervention chirurgicale 72 heures avant/après l'administration du médicament de cette étude
- Administration de surfactant dans les 24 heures précédant l'administration du médicament de cette étude
- Hémorragie intracrânienne sévère ≥ grade 3 ou 4
- Nourrissons prématurés qui ont une hémorragie pulmonaire active ou un syndrome de fuite d'air actif au moment du dépistage
- Antécédents d'autres études cliniques en tant que participant
- Nourrissons prématurés allergiques à la gentamicine
- Nourrissons prématurés considérés comme inappropriés par les enquêteurs
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PNEUMOSTEM®
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Dose A - 10 millions de cellules par kg Dose B - 20 millions de cellules par kg Administration intratrachéale unique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec réaction indésirable
Délai: 12 semaines à compter du jour du traitement
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Nombre de patients avec une rage normale des signes vitaux et des examens de laboratoire Résultat de la radiographie pulmonaire, Durée de la dépendance au ventilateur, Durée du traitement CPAP, Durée de l'intubation, Présence de pneumothorax, Présence d'hémorragie intraventriculaire, Utilisation postnatale de stéroïdes (%), Dose de tensioactif (%) Durée cumulée d'utilisation d'oxygène
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12 semaines à compter du jour du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence du trouble borderline à 36 semaines d'âge postmenstruel
Délai: Âge post-menstruel de 36 semaines
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Incidence du trouble borderline à 36 semaines d'âge postmenstruel (PMA) et 28 semaines de PMA Taux de survie à 28 jours après la naissance et 36 semaines de PMA
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Âge post-menstruel de 36 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Won-Soon Park, M.D., PhD., Samsung Medical Center
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Complications de grossesse
- Complications du travail obstétrical
- Travail obstétrique, prématuré
- Lésion pulmonaire
- Nourrisson, Prématuré, Maladies
- Lésion pulmonaire induite par la ventilation
- Hyperplasie
- Naissance prématurée
- Dysplasie bronchopulmonaire
Autres numéros d'identification d'étude
- MP-CR-006
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