Studie dexpramipexolu SAD/MAD
24. listopadu 2014 aktualizováno: Knopp Biosciences
Randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná stoupající dávka studie bezpečnosti a farmakokinetiky dexpramipexolu u zdravých dobrovolníků
Tato studie fáze 1 bude zkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku jednotlivých dávek v rozmezí od 300 do 600 mg a opakovaných denních dávek v rozmezí od 225 mg do 300 mg dexpramipexolu dvakrát denně u zdravých dobrovolníků.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dosavadní předklinické a klinické údaje podporují zkoumání účinnosti dávek dexpramipexolu vyšších než 150 mg dvakrát denně při zpomalení progrese ALS. Zkoumání dávek dexpramipexolu vyšších než 150 mg dvakrát denně je odůvodněno předklinickými a klinickými údaji, které naznačují, že vyšší dávky by mohly být potenciálně účinnější při zpomalení progrese ALS než dávka dexpramipexolu, která je v současnosti zkoumána ve studiích fáze 3 (150 mg dvakrát denně).
Toto je fáze 1, jednocentrová, zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie se stoupající dávkou sestávající ze 2 částí; Část A (jednorázová vzestupná dávka [SAD]) a část B (vícenásobná vzestupná dávka [MAD]). Studie bude zkoumat bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku jednotlivých dávek v rozmezí od 300 do 600 mg a opakovaných denních dávek v rozmezí od 225 mg do 300 mg dexpramipexolu dvakrát denně u zdravých dobrovolníků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
63
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Spojené státy
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Musí dát písemný informovaný souhlas.
- Dospělí muži/ženy ve věku 18 až 55 let včetně a mezi 19 a 30 kg/m2 indexu tělesné hmotnosti (BMI), včetně při screeningu.
- Subjekty, které jsou zdravé, jak bylo určeno lékařskou anamnézou před studiem, fyzikálním vyšetřením a 12svodovým EKG.
- Subjekty ve fertilním věku musí během studie používat účinnou antikoncepci a být ochotné a schopné pokračovat v antikoncepci po dobu 1 měsíce (ženy) nebo 3 měsíců (muži) po poslední dávce studijní léčby.
- Normální systémový krevní tlak definovaný jako systolický krevní tlak 90 až 140 mmHg a diastolický krevní tlak 50 až 90 mmHg.
Kritéria vyloučení:
- Kardiovaskulární onemocnění v anamnéze (např. hypertenze, arytmie, srdeční selhání, syndrom dlouhého QT intervalu nebo jiné stavy/onemocnění způsobující prodloužení QT/QTc intervalu).
- Prodloužení intervalu QT/QTc (např. opakované prokázání intervalu QT/QTc >450 ms před podáním studijní léčby) při screeningu, přijetí nebo před podáním dávky v den 1.
- Jakékoli klinicky významné abnormality klidového EKG, které mohou interferovat s interpretací změn QTc intervalu při screeningu, přijetí nebo před podáním dávky v den 1.
- Předchozí expozice dexpramipexolu.
- Léčba pramipexolem nebo jakýmkoli agonistou dopaminu během 1 roku.
- Léčba jiným hodnoceným lékem nebo schválenou terapií pro experimentální použití do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), nebo v návaznosti na jakoukoli studii jiného léku, biologické látky nebo zařízení.
- Aktuálně aktivní infekce nebo závažná infekce (např. pneumonie, septikémie) během 2 měsíců před dnem -2, jak bylo stanoveno zkoušejícím.
- Ženy, které jsou těhotné, v současné době kojí nebo se pokoušejí otěhotnět během studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A, Léčba 1
Jedna dávka dexpramipexolu (SAD dávka 1)
|
Perorální tableta v různých dávkách
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část A, Léčba 1 placebo
Dexpramipexol s jednorázovou dávkou placeba (SAD dávka 1)
|
Perorální tableta v různých dávkách
|
|
Experimentální: Část A, Léčba 2
Jedna dávka dexpramipexolu (SAD dávka 2)
|
Perorální tableta v různých dávkách
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část A, Léčba 2 placebo
Dexpramipexol s jednorázovou dávkou placeba (SAD dávka 2)
|
Perorální tableta v různých dávkách
|
|
Experimentální: Část A, Léčba 3
Jedna dávka dexpramipexolu (SAD dávka 3)
|
Perorální tableta v různých dávkách
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část A, Léčba 3 placebo
Dexpramipexol s jednorázovou dávkou placeba (SAD dávka 3)
|
Perorální tableta v různých dávkách
|
|
Experimentální: Část B, Léčba 1
Vícenásobná dávka dexpramipexolu (MAD dávka 1)
|
Perorální tableta v různých dávkách
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část B, Léčba 1 placebo
Dexpramipexol s více dávkami placeba (MAD dávka 1)
|
Perorální tableta v různých dávkách
|
|
Experimentální: Část B, Léčba 2
Vícenásobná dávka dexpramipexolu (MAD dávka 2)
|
Perorální tableta v různých dávkách
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Část B, Léčba 2 placebo
Dexpramipexol s více dávkami placeba (MAD dávka 2)
|
Perorální tableta v různých dávkách
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost na základě lékařského posouzení nežádoucích účinků a výsledků měření vitálních funkcí, elektrokardiogramu (EKG), fyzikálních vyšetření a klinických laboratorních testů.
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 11 dní.
|
Změna z výchozí hodnoty na 11 dní.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Časový rámec farmakokinetiky dexpramipexolu v plazmě
Časové okno: před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 a 72 hodin po dávce
|
před dávkou a 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 a 72 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. září 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. října 2011
První zveřejněno (Odhad)
10. října 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
25. listopadu 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2014
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Ochranné prostředky
- Agonisté dopaminu
- Dopaminové látky
- Antioxidanty
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Pramipexol
Další identifikační čísla studie
- 223HV103
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .