Estudio SAD/MAD de dexpramipexol
24 de noviembre de 2014 actualizado por: Knopp Biosciences
Un estudio de dosis ascendente aleatorizado, ciego y controlado con placebo sobre la seguridad y la farmacocinética de dexpramipexol en voluntarios sanos
Este estudio de fase 1 explorará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de dosis únicas que oscilan entre 300 y 600 mg y dosis múltiples diarias que oscilan entre 225 y 300 mg dos veces al día de dexpramipexol en voluntarios sanos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los datos preclínicos y clínicos hasta la fecha respaldan la exploración de dosis de dexpramipexol superiores a 150 mg dos veces al día por su eficacia para retrasar la progresión de la ELA. La exploración de dosis de dexpramipexol superiores a 150 mg dos veces al día está justificada por datos preclínicos y clínicos que sugieren que dosis más altas podrían ser potencialmente más efectivas para retrasar la progresión de la ELA que la dosis de dexpramipexol que se explora actualmente en estudios de fase 3 (150 mg dos veces al día). diariamente).
Este es un estudio de fase 1, de un solo centro, ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de dosis ascendente que consta de 2 partes; Parte A (dosis única ascendente [SAD]) y Parte B (dosis múltiple ascendente [MAD]). El estudio explorará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de dosis únicas que oscilan entre 300 y 600 mg y dosis diarias múltiples que oscilan entre 225 y 300 mg dos veces al día de dexpramipexol en voluntarios sanos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
63
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos
- Research Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 55 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe dar su consentimiento informado por escrito.
- Hombres/mujeres adultos de 18 a 55 años inclusive y entre 19 y 30 kg/m2 de índice de masa corporal (IMC), inclusive en el momento de la selección.
- Sujetos que están sanos según lo determinado por el historial médico previo al estudio, el examen físico y el ECG de 12 derivaciones.
- Los sujetos en edad fértil deben practicar métodos anticonceptivos eficaces durante el estudio y estar dispuestos y ser capaces de continuar con la anticoncepción durante 1 mes (mujeres) o 3 meses (hombres) después de la última dosis del tratamiento del estudio.
- Presión arterial sistémica normal definida como una presión arterial sistólica de 90 a 140 mmHg y una presión arterial diastólica de 50 a 90 mmHg.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad cardiovascular (p. ej., hipertensión, arritmia, insuficiencia cardíaca, síndrome de QT largo u otras afecciones/enfermedades que causan la prolongación del intervalo QT/QTc).
- Una prolongación del intervalo QT/QTc (p. ej., demostración repetida de un intervalo QT/QTc >450 ms antes de la administración del tratamiento del estudio) en la selección, el ingreso o antes de la dosis el Día 1.
- Cualquier anormalidad clínicamente importante en el ECG en reposo que pueda interferir con la interpretación de los cambios del intervalo QTc en la selección, el ingreso o antes de la dosis en el Día 1.
- Exposición previa a dexpramipexol.
- Tratamiento con pramipexol o cualquier agonista dopaminérgico en el plazo de 1 año.
- Tratamiento con otro fármaco en investigación o terapia aprobada para uso en investigación dentro de los 30 días, o 5 vidas medias (lo que sea más largo), o en el seguimiento de cualquier otro estudio de fármaco, biológico o dispositivo.
- Infección actualmente activa o infección grave (por ejemplo, neumonía, septicemia) dentro de los 2 meses anteriores al día -2 según lo determine el investigador.
- Sujetos femeninos que están embarazadas, actualmente amamantando o intentando concebir durante el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A, Tratamiento 1
Dosis única de dexpramipexol (SAD Dosis 1)
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Tableta oral en dosis variables
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte A, Tratamiento 1 placebo
Dexpramipexol dosis única placebo (SAD Dosis 1)
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Tableta oral en dosis variables
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Experimental: Parte A, Tratamiento 2
Dosis única de dexpramipexol (SAD Dosis 2)
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Tableta oral en dosis variables
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte A, Tratamiento 2 placebo
Dexpramipexol dosis única placebo (SAD Dosis 2)
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Tableta oral en dosis variables
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Experimental: Parte A, Tratamiento 3
Dosis única de dexpramipexol (SAD Dosis 3)
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Tableta oral en dosis variables
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte A, Tratamiento 3 placebo
Dexpramipexol dosis única placebo (SAD Dosis 3)
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Tableta oral en dosis variables
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Experimental: Parte B, Tratamiento 1
Dosis múltiple de dexpramipexol (Dosis 1 de MAD)
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Tableta oral en dosis variables
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte B, Tratamiento 1 placebo
Placebo de dosis múltiples de dexpramipexol (Dosis 1 de MAD)
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Tableta oral en dosis variables
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Experimental: Parte B, Tratamiento 2
Dosis múltiple de dexpramipexol (dosis 2 de MAD)
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Tableta oral en dosis variables
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte B, Tratamiento 2 placebo
Placebo de dosis múltiples de dexpramipexol (dosis 2 de MAD)
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Tableta oral en dosis variables
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad basadas en revisión médica de eventos adversos y resultados de mediciones de signos vitales, electrocardiograma (ECG), exámenes físicos y pruebas de laboratorio clínico.
Periodo de tiempo: Cambio de línea de base a 11 días.
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Cambio de línea de base a 11 días.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Marco de tiempo de farmacocinética de dexpramipexol en plasma
Periodo de tiempo: antes de la dosis y 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 y 72 horas después de la dosis
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antes de la dosis y 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 y 72 horas después de la dosis
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de septiembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de octubre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de octubre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
25 de noviembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2014
Última verificación
1 de noviembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Agonistas de dopamina
- Agentes de dopamina
- Antioxidantes
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes contra la discinesia
- Pramipexol
Otros números de identificación del estudio
- 223HV103
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .