Dexpramipexol SAD/MAD undersøgelse
24. november 2014 opdateret af: Knopp Biosciences
En randomiseret, blindet, placebokontrolleret stigende dosisundersøgelse af sikkerheden og farmakokinetikken af dexpramipexol hos raske frivillige
Dette fase 1-studie vil undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af enkeltdoser fra 300 til 600 mg og multiple daglige doser fra 225 mg til 300 mg to gange dagligt dexpramipexol hos raske frivillige.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Prækliniske og kliniske data til dato understøtter udforskningen af doser af dexpramipexol højere end 150 mg to gange dagligt for deres effektivitet til at bremse udviklingen af ALS. Udforskning af doser af dexpramipexol højere end 150 mg to gange dagligt er begrundet i prækliniske og kliniske data, der tyder på, at højere doser potentielt kan være mere effektive til at bremse progressionen af ALS end den dosis af dexpramipexol, der i øjeblikket undersøges i fase 3-studier (150 mg to gange) daglige).
Dette er et fase 1, enkeltcenter, blindet, randomiseret, placebokontrolleret, stigende dosis studie bestående af 2 dele; Del A (enkelt stigende dosis [SAD]) og del B (multipel stigende dosis [MAD]). Studiet vil undersøge sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af enkeltdoser fra 300 til 600 mg og multiple daglige doser fra 225 mg til 300 mg to gange dagligt dexpramipexol hos raske frivillige.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
63
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Forenede Stater
- Research Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 55 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal give skriftligt informeret samtykke.
- Voksne mænd/kvinder i alderen 18 til 55 år inklusive og mellem 19 og 30 kg/m2 body mass index (BMI), inklusive ved screening.
- Forsøgspersoner, der er raske som bestemt af præstuderet sygehistorie, fysisk undersøgelse og 12-aflednings-EKG.
- Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal praktisere effektiv prævention under undersøgelsen og være villige og i stand til at fortsætte prævention i 1 måned (kvinder) eller 3 måneder (mænd) efter deres sidste dosis af undersøgelsesbehandling.
- Normalt systemisk blodtryk defineret som et systolisk blodtryk på 90 til 140 mmHg og et diastolisk blodtryk på 50 til 90 mmHg.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med kardiovaskulær sygdom (f.eks. hypertension, arytmi, hjertesvigt, langt QT-syndrom eller andre tilstande/sygdomme, der forårsager forlængelse af QT/QTc-intervallet).
- En forlængelse af QT/QTc-intervallet (f.eks. gentagen demonstration af et QT/QTc-interval >450 ms før administration af studiebehandlingen) ved screening, indlæggelse eller præ-dosis på dag 1.
- Alle klinisk vigtige abnormiteter i hvile-EKG, der kan interferere med fortolkningen af QTc-intervalændringer ved screening, indlæggelse eller før dosis på dag 1.
- Tidligere eksponering for dexpramipexol.
- Behandling med pramipexol eller en hvilken som helst dopaminagonist inden for 1 år.
- Behandling med et andet forsøgslægemiddel eller godkendt behandling til forsøgsbrug inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), eller som opfølgning på ethvert andet lægemiddel-, biologisk- eller enhedsstudie.
- Aktuelt aktiv infektion eller alvorlig infektion (f.eks. lungebetændelse, septikæmi) inden for de 2 måneder forud for dag -2 som bestemt af investigator.
- Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, i øjeblikket ammer eller forsøger at blive gravide under undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del A, Behandling 1
Dexpramipexol enkeltdosis (SAD dosis 1)
|
Oral tablet i varierende doser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del A, Behandling 1 placebo
Dexpramipexol enkeltdosis placebo (SAD dosis 1)
|
Oral tablet i varierende doser
|
|
Eksperimentel: Del A, Behandling 2
Dexpramipexol enkeltdosis (SAD dosis 2)
|
Oral tablet i varierende doser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del A, Behandling 2 placebo
Dexpramipexol enkeltdosis placebo (SAD dosis 2)
|
Oral tablet i varierende doser
|
|
Eksperimentel: Del A, Behandling 3
Dexpramipexol enkeltdosis (SAD dosis 3)
|
Oral tablet i varierende doser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del A, Behandling 3 placebo
Dexpramipexol enkeltdosis placebo (SAD dosis 3)
|
Oral tablet i varierende doser
|
|
Eksperimentel: Del B, Behandling 1
Dexpramipexol multipel dosis (MAD dosis 1)
|
Oral tablet i varierende doser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del B, Behandling 1 placebo
Dexpramipexol multiple dosis placebo (MAD dosis 1)
|
Oral tablet i varierende doser
|
|
Eksperimentel: Del B, Behandling 2
Dexpramipexol multipel dosis (MAD dosis 2)
|
Oral tablet i varierende doser
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del B, Behandling 2 placebo
Dexpramipexol multiple dosis placebo (MAD dosis 2)
|
Oral tablet i varierende doser
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet baseret på medicinsk gennemgang af uønskede hændelser og resultater af målinger af vitale tegn, elektrokardiogram (EKG), fysiske undersøgelser og kliniske laboratorietests.
Tidsramme: Skift fra baseline til 11 dage.
|
Skift fra baseline til 11 dage.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dexpramipexol farmakokinetik tidsramme i plasma
Tidsramme: før dosis og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 og 72 timer efter dosis
|
før dosis og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 og 72 timer efter dosis
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. januar 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. september 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. oktober 2011
Først opslået (Skøn)
10. oktober 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
25. november 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. november 2014
Sidst verificeret
1. november 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Rygmarvssygdomme
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor neuron sygdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Beskyttelsesagenter
- Dopaminagonister
- Dopaminmidler
- Antioxidanter
- Antiparkinson-midler
- Midler mod dyskinesi
- Pramipexol
Andre undersøgelses-id-numre
- 223HV103
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .