Dexpramipexole SAD/MAD-studie
24. november 2014 oppdatert av: Knopp Biosciences
En randomisert, blindet, placebokontrollert stigende dosestudie av sikkerheten og farmakokinetikken til dexpramipexol hos friske frivillige
Denne fase 1-studien vil utforske sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til enkeltdoser fra 300 til 600 mg og flere daglige doser fra 225 mg til 300 mg to ganger daglig dexpramipexol hos friske frivillige.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Prekliniske og kliniske data til dags dato støtter utforskningen av doser av dexpramipexol høyere enn 150 mg to ganger daglig for deres effektivitet i å bremse utviklingen av ALS. Utforskning av doser av dexpramipexol høyere enn 150 mg to ganger daglig er berettiget av prekliniske og kliniske data som tyder på at høyere doser potensielt kan være mer effektive for å bremse utviklingen av ALS enn dosen av dexpramipexol som for tiden utforskes i fase 3-studier (150 mg to ganger) daglig).
Dette er en fase 1, enkeltsenter, blindet, randomisert, placebokontrollert, stigende dosestudie bestående av 2 deler; Del A (enkeltstigende dose [SAD]) og del B (multippel stigende dose [MAD]). Studien vil undersøke sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk for enkeltdoser fra 300 til 600 mg og flere daglige doser fra 225 mg til 300 mg BID dexpramipexol hos friske frivillige.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
63
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Forente stater
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må gi skriftlig informert samtykke.
- Voksne menn/kvinner i alderen 18 til 55 år inklusive og mellom 19 og 30 kg/m2 kroppsmasseindeks (BMI), inkludert ved screening.
- Forsøkspersoner som er friske som bestemt av prestudy sykehistorie, fysisk undersøkelse og 12-avlednings EKG.
- Personer i fertil alder må praktisere effektiv prevensjon under studien og være villige og i stand til å fortsette prevensjon i 1 måned (kvinner) eller 3 måneder (menn) etter siste dose av studiebehandlingen.
- Normalt systemisk blodtrykk definert som et systolisk blodtrykk på 90 til 140 mmHg og et diastolisk blodtrykk på 50 til 90 mmHg.
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med kardiovaskulær sykdom (f.eks. hypertensjon, arytmi, hjertesvikt, langt QT-syndrom eller andre tilstander/sykdommer som forårsaker forlengelse av QT/QTc-intervallet).
- En forlengelse av QT/QTc-intervallet (f.eks. gjentatt demonstrasjon av et QT/QTc-intervall >450 ms før administrasjon av studiebehandling) ved screening, innleggelse eller førdose på dag 1.
- Eventuelle klinisk viktige abnormiteter i hvile-EKG som kan forstyrre tolkningen av QTc-intervallendringer ved screening, innleggelse eller førdose på dag 1.
- Tidligere eksponering for dexpramipexol.
- Behandling med pramipexol eller en hvilken som helst dopaminagonist innen 1 år.
- Behandling med et annet undersøkelseslegemiddel eller godkjent terapi for undersøkelsesbruk innen 30 dager, eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst), eller som oppfølging av andre legemidler, biologiske eller enhetsstudier.
- For øyeblikket aktiv infeksjon eller alvorlig infeksjon (f.eks. lungebetennelse, blodforgiftning) innen 2 måneder før dag -2, bestemt av etterforskeren.
- Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, ammer eller prøver å bli gravide under studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A, behandling 1
Dexpramipexol enkeltdose (SAD dose 1)
|
Oral tablett i varierende doser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del A, Behandling 1 placebo
Dexpramipexol enkeltdose placebo (SAD dose 1)
|
Oral tablett i varierende doser
|
|
Eksperimentell: Del A, behandling 2
Dexpramipexol enkeltdose (SAD dose 2)
|
Oral tablett i varierende doser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del A, Behandling 2 placebo
Dexpramipexol enkeltdose placebo (SAD dose 2)
|
Oral tablett i varierende doser
|
|
Eksperimentell: Del A, behandling 3
Dexpramipexol enkeltdose (SAD dose 3)
|
Oral tablett i varierende doser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del A, Behandling 3 placebo
Dexpramipexol enkeltdose placebo (SAD dose 3)
|
Oral tablett i varierende doser
|
|
Eksperimentell: Del B, Behandling 1
Dexpramipexol multippel dose (MAD dose 1)
|
Oral tablett i varierende doser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del B, Behandling 1 placebo
Dexpramipexol multiple dose placebo (MAD dose 1)
|
Oral tablett i varierende doser
|
|
Eksperimentell: Del B, behandling 2
Dexpramipexol multippel dose (MAD dose 2)
|
Oral tablett i varierende doser
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del B, Behandling 2 placebo
Dexpramipexol multiple dose placebo (MAD dose 2)
|
Oral tablett i varierende doser
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet basert på medisinsk gjennomgang av uønskede hendelser og resultater av målinger av vitale tegn, elektrokardiogram (EKG), fysiske undersøkelser og kliniske laboratorietester.
Tidsramme: Endre fra baseline til 11 dager.
|
Endre fra baseline til 11 dager.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dexpramipexol farmakokinetikk tidsramme i plasma
Tidsramme: før dose og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 og 72 timer etter dose
|
før dose og 0,5, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 24, 36, 48 og 72 timer etter dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. september 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. oktober 2011
Først lagt ut (Anslag)
10. oktober 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
25. november 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. november 2014
Sist bekreftet
1. november 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Beskyttende agenter
- Dopaminagonister
- Dopaminmidler
- Antioksidanter
- Antiparkinsonmidler
- Midler mot dyskinesi
- Pramipexol
Andre studie-ID-numre
- 223HV103
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .