Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhalační glutathion (GSH) versus placebo u cystické fibrózy

12. října 2011 aktualizováno: Serafino A. Marsico

Randomizovaná, jednoduše slepá, kontrolovaná studie inhalačního glutathionu versus placebo u pacientů s cystickou fibrózou

Cystická fibróza (CF) je nejčastějším dědičným onemocněním u kavkazské populace se značnou morbiditou a zkrácenou očekávanou délkou života.

Nadměrné množství oxidantů uvolňovaných aktivovanými zánětlivými buňkami a přetrvávající infekce jsou považovány za hlavní mechanismus poškození respiračního epitelu u CF. Glutathion (GSH) představuje obranu první linie plic proti poškození buněk vyvolanému oxidačním stresem; v dýchacích cestách pacientů postižených CF však bylo pozorováno snížení jeho hladin. Studie in vitro ukázaly, že protein CFTR hraje klíčovou roli v transmembránovém transportu glutathionu. Terapeutické přístupy s inhalačním GSH by mohly zlepšit sníženou antioxidační kapacitu plic, aby se vyrovnal oxidační stres spojený s chronickým zánětem dýchacích cest a bakteriální infekcí.

Primárním cílem studie je zjistit, zda 12měsíční léčba inhalačním GSH může zlepšit obstrukci dýchacích cest u pacientů s CF. Sekundární cíle zahrnují účinky terapie GSH na zátěžovou kapacitu, index tělesné hmotnosti (BMI), respirační symptomy, kvalitu života, frekvenci plicních exacerbací, hospitalizaci a podávání antibiotik. Kromě toho bude studie hodnotit vliv terapie GSH na markery oxidačního stresu v kondenzátu vydechovaného vzduchu (EBC) a v séru a na zánětlivé markery na vyčesaných nosních epiteliálních buňkách.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Na základě kritérií pro zařazení bude zařazeno 150 vhodných pacientů. Pacienti budou rozděleni do dvou skupin: 1) Skupina 1 věk mezi 6 a 18 lety; 2) Skupina 2 starší 18 let. Pacienti budou náhodně rozděleni do ramene s léčbou nebo placeba. Pacienti randomizovaní do ramene GSH budou dostávat dávku 10 mg/kg dvakrát denně po dobu 12 měsíců.

Klinické návštěvy proběhnou na začátku (návštěva 0, návštěva při zápisu) a po jednom měsíci (návštěva 1), třech měsících (návštěva 2), šesti měsících (návštěva 3), devíti měsících (návštěva 4) a dvanácti měsících (návštěva 5). , konec léčby).

Následné klinické návštěvy proběhnou jeden měsíc (návštěva 6), tři měsíce (návštěva 7), šest měsíců (návštěva 8) po ukončení léčby.

Při návštěvě 0 budou všichni způsobilí pacienti inhalovat GSH (10 mg/kg) a před, 10 a 60 minut po inhalaci bude provedena dynamická spirometrie. Pacienti vykazující pokles FEV1 větší než 15 % po inhalaci GSH budou ze studie vyloučeni.

Při návštěvě 0 a při každé další návštěvě (návštěva 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 a 8) budou provedeny a vyhodnoceny:

  • Fyzikální vyšetření, měření vitálních funkcí, tělesné teploty, BMI a spirometrie;
  • 6minutový test chůze;
  • MMRC stupnice dyspnoe;
  • Dotazník dopadu chronického kašle;
  • Dotazník kvality života cystické fibrózy;
  • Počet plicních exacerbací;
  • Počet a trvání hospitalizací pro plicní exacerbace;
  • Počet, doba trvání a způsob podávání antibiotik;
  • Odběr krve pro hematologické a biochemické analýzy;
  • U podskupiny pacientů při návštěvách 0, 3 a 5 bude provedeno čištění epiteliálních buněk nosu, kondenzátu vydechovaného vzduchu s vyhodnocením markerů oxidačního stresu (H2O2) a vzorku krve pro měření markerů oxidačního stresu v séru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

150

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Naples, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Monaldi, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cecilia Calabrese, Dr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 45 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • potvrzená diagnóza cystické fibrózy dokumentovaná testem chloridů v potu nad 60 mmol/l a/nebo analýzou genotypu;
  • muž a žena starší 6 let;
  • stabilní klinický stav;
  • písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • těhotenství a ženy v plodném věku užívající perorální antikoncepci;
  • Kouření cigaret;
  • pozitivní kultura pro Burkholderia Cepacia;
  • anamnéza hemoptýzy nebo pneumotoraxu;
  • FEV1 <= 40 % předpokládané hodnoty;
  • hyperreaktivita na inhalační test GSH.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Fyziologické řešení
Lék: Fyziologické řešení
0,13 ml/kg tělesné hmotnosti, dvakrát denně, 12 měsíců
Ostatní jména:
  • 0,9% sterilní roztok chloridu sodného,
EXPERIMENTÁLNÍ: Snížený inhalovaný glutathion
Lék: Inhalační snížený glutathion
10 mg/kg, dvakrát denně, 12 měsíců
Ostatní jména:
  • GSH

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) procent
Časové okno: 12 měsíců
Zvýšení alespoň o 15 % procenta objemu usilovného výdechu za jednu sekundu (FEV1) po terapii GSH ve srovnání s placebem
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce malých dýchacích cest
Časové okno: 12 měsíců
Bude hodnocena křivkou průtokového objemu a bude také hodnocena po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1, 3 a 6 měsících od ukončení léčby.
12 měsíců
Kapacita cvičení
Časové okno: 12 měsíců
Bude měřena šestiminutovým testem chůze a bude také hodnocena po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1, 3 a 6 měsících od ukončení léčby.
12 měsíců
BMI
Časové okno: 12 měsíců
Bude také hodnoceno po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1, 3 a 6 měsících od ukončení léčby
12 měsíců
Dušnost
Časové okno: 12 měsíců
Bude hodnocena prostřednictvím škály dušnosti Modified Medical Research Council (MMRC) a bude také hodnocena po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1, 3 a 6 měsících od ukončení léčby. léčby
12 měsíců
Kašel
Časové okno: 12 měsíců
Bude hodnocena pomocí dotazníku Chronic Cough Impact Questionnaire (CCIQ) a bude také hodnocena po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1, 3 a 6 měsících od ukončení léčby.
12 měsíců
Kvalita života
Časové okno: 12 měsíců
Bude hodnocena podle dotazníku kvality života cystické fibrózy (CFQoL) (ne pro děti 6-13 let) a bude hodnocena také po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1. , 3 a 6 měsíců od ukončení léčby
12 měsíců
Plicní exacerbace
Časové okno: 12 měsíců
Bude posuzována na základě hodnocení hospitalizací a podávání antibiotik. Bude také hodnoceno po 1, 3, 6 a 9 měsících od začátku léčby a po 1, 3 a 6 měsících od ukončení léčby
12 měsíců
Markery oxidačního stresu (H2O2) v séru a v kondenzátu vydechovaného vzduchu (EBC)
Časové okno: 12 měsíců
Bude měřena na začátku, uprostřed a na konci studie
12 měsíců
Epiteliální zánětlivé markery na kartáčovaných nazálních epiteliálních buňkách
Časové okno: 12 měsíců
Fosforylace epiteliálního tyrosinu, fosforylace p38-MAPK, uvolňování TNF alfa budou hodnoceny na začátku, uprostřed a na konci studie
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Serafino A. Marsico

Spolupracovníci

Federico II University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Serafino A Marsico, PROF, University of Campania "Luigi Vanvitelli"

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2010

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. května 2012

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2011

První zveřejněno (ODHAD)

12. října 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

13. října 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. října 2011

Naposledy ověřeno

1. října 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FARM7K7XZB

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit