Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Glutatione inalato (GSH) contro placebo nella fibrosi cistica

12 ottobre 2011 aggiornato da: Serafino A. Marsico

Studio randomizzato, in singolo cieco, controllato di glutatione inalato rispetto a placebo in pazienti con fibrosi cistica

La fibrosi cistica (CF) è la malattia ereditaria più comune tra la popolazione caucasica con notevole morbilità e ridotta aspettativa di vita.

Gli ossidanti eccessivi rilasciati dalle cellule infiammatorie attivate e le infezioni persistenti sono considerati il ​​principale meccanismo di danno dell'epitelio respiratorio nella CF. Il glutatione (GSH) rappresenta la prima linea di difesa del polmone contro il danno cellulare indotto dallo stress ossidativo; tuttavia, è stata osservata una deplezione dei suoi livelli nelle vie aeree di pazienti affetti da FC. Studi in vitro hanno dimostrato che la proteina CFTR svolge un ruolo fondamentale nel trasporto transmembrana del glutatione. Approcci terapeutici con GSH inalato potrebbero migliorare la ridotta capacità antiossidante polmonare per controbilanciare lo stress ossidativo legato all'infiammazione cronica delle vie aeree e all'infezione batterica.

L'obiettivo primario dello studio è indagare se un trattamento di 12 mesi con GSH per via inalatoria può migliorare l'ostruzione delle vie aeree nei pazienti CF. Gli obiettivi secondari includono gli effetti della terapia con GSH sulla capacità di esercizio, l'indice di massa corporea (BMI), i sintomi respiratori, la qualità della vita, la frequenza delle riacutizzazioni polmonari, i ricoveri ospedalieri e la somministrazione di antibiotici. Inoltre lo studio valuterà l'effetto della terapia con GSH sui marcatori di stress ossidativo nel condensato del respiro esalato (EBC) e nel siero, e sui marcatori infiammatori sulle cellule epiteliali nasali spazzolate.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

150 pazienti eleggibili saranno arruolati sulla base dei criteri di inclusione. I pazienti saranno divisi in due gruppi: 1) Gruppo 1 età compresa tra 6 e 18 anni; 2) Gruppo 2 di età superiore ai 18 anni. I pazienti verranno assegnati in modo casuale al braccio di trattamento o placebo. I pazienti randomizzati nel braccio GSH riceveranno un dosaggio di 10 mg/kg bid per un periodo di 12 mesi.

Le visite cliniche si svolgeranno all'inizio (visita 0, visita di iscrizione) e dopo un mese (visita 1), tre mesi (visita 2), sei mesi (visita 3) nove mesi (visita 4) e dodici mesi (visita 5 , fine dei trattamenti).

Le visite cliniche di follow-up si svolgeranno un mese (visita 6), tre mesi (visita 7), sei mesi (visita 8) dopo la fine dei trattamenti.

Alla visita 0, tutti i pazienti idonei inaleranno GSH (10 mg/Kg) e verrà eseguita una spirometria dinamica prima, 10 e 60 minuti dopo l'inalazione. Saranno esclusi dallo studio i pazienti che mostrano una diminuzione del FEV1 superiore al 15% dopo l'inalazione di GSH.

Alla visita 0 e ad ogni visita successiva (visita 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 e 8) verranno eseguiti e valutati:

  • Esame fisico, misurazione dei segni vitali, temperatura corporea, BMI e spirometria;
  • Test del cammino di 6 minuti;
  • scala di dispnea MMRC;
  • Questionario sull'impatto della tosse cronica;
  • Questionario sulla qualità della vita della fibrosi cistica;
  • Numero di esacerbazioni polmonari;
  • Numero e durata dei ricoveri ospedalieri per riacutizzazioni polmonari;
  • Numero, durata e via di somministrazione degli antibiotici;
  • Prelievo di sangue per analisi ematologiche e biochimiche;
  • Lo spazzolamento delle cellule epiteliali nasali, il condensato del respiro espirato con valutazione dei marcatori di stress ossidativo (H2O2) e il campione di sangue per la misurazione dei marcatori di stress ossidativo nel siero saranno eseguiti in un sottogruppo di pazienti alle visite 0, 3 e 5.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

150

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Naples, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Monaldi, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cecilia Calabrese, Dr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 45 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • una diagnosi confermata di fibrosi cistica documentata dal test del cloruro nel sudore superiore a 60 mmol/L e/o dall'analisi del genotipo;
  • maschi e femmine di età superiore ai 6 anni;
  • condizioni cliniche stabili;
  • consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • gravidanza e donne fertili che assumono contraccettivi orali;
  • fumare sigarette;
  • coltura positiva per Burkholderia Cepacia;
  • storia di emottisi o pneumotorace;
  • FEV1<= 40% del valore previsto;
  • iperreattività al test di inalazione di GSH.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Soluzione fisiologica
Droga: Soluzione fisiologica
0,13 ml/kg di peso corporeo, due volte al giorno, 12 mesi
Altri nomi:
  • Soluzione sterile di cloruro di sodio allo 0,9%,
SPERIMENTALE: Glutatione ridotto per via inalatoria
Droga: Glutatione ridotto inalato
10 mg/kg, due volte al giorno, 12 mesi
Altri nomi:
  • GSH

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) percento
Lasso di tempo: 12 mesi
Aumento di almeno il 15% della percentuale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) dopo la terapia con GSH rispetto al placebo
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione delle piccole vie aeree
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà valutato dalla curva flusso volume e sarà valutato anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1, 3 e 6 mesi dalla fine dei trattamenti
12 mesi
Capacità di esercizio
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà misurato con il test del cammino di sei minuti e sarà valutato anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1, 3 e 6 mesi dalla fine dei trattamenti
12 mesi
Indice di massa corporea
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà valutato anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1, 3 e 6 mesi dalla fine dei trattamenti
12 mesi
Dispnea
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà valutata attraverso la scala della dispnea del Modified Medical Research Council (MMRC) e sarà valutata anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1, 3 e 6 mesi dalla fine del i trattamenti
12 mesi
Tosse
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà valutato dal Chronic Cough Impact Questionnaire (CCIQ) e sarà valutato anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1, 3 e 6 mesi dalla fine dei trattamenti
12 mesi
Qualità della vita
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà valutata secondo il Cystic Fibrosis Quality of Life Questionnaire (CFQoL) (non per bambini 6-13 anni) e sarà valutata anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1 , 3, e 6 mesi dalla fine dei trattamenti
12 mesi
Riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: 12 mesi
Verrà valutata valutando i ricoveri ospedalieri e le somministrazioni di antibiotici. Sarà valutato anche dopo 1, 3, 6 e 9 mesi dall'inizio dei trattamenti e dopo 1, 3 e 6 mesi dalla fine dei trattamenti
12 mesi
Marcatori di stress ossidativo (H2O2) nel siero e nel condensato del respiro esalato (EBC)
Lasso di tempo: 12 mesi
Sarà misurato al basale, a metà e alla fine dello studio
12 mesi
Marcatori infiammatori epiteliali su cellule epiteliali nasali spazzolate
Lasso di tempo: 12 mesi
La fosforilazione epiteliale della tirosina, la fosforilazione di p38-MAPK, il rilascio di TNF alfa saranno valutati al basale, a metà e alla fine dello studio
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Serafino A. Marsico

Collaboratori

Federico II University

Investigatori

  • Investigatore principale: Serafino A Marsico, PROF, University of Campania "Luigi Vanvitelli"

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 maggio 2012

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2011

Primo Inserito (STIMA)

12 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

13 ottobre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 ottobre 2011

Ultimo verificato

1 ottobre 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FARM7K7XZB

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi