Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Glutation wziewny (GSH) kontra placebo w mukowiscydozie

12 października 2011 zaktualizowane przez: Serafino A. Marsico

Randomizowana, pojedynczo ślepa, kontrolowana próba wziewnego glutationu w porównaniu z placebo u pacjentów z mukowiscydozą

Mukowiscydoza (CF) jest najczęstszą chorobą dziedziczną wśród populacji kaukaskiej, charakteryzującą się znaczną zachorowalnością i skróconą oczekiwaną długością życia.

Nadmierne utleniacze uwalniane przez aktywowane komórki zapalne i utrzymujące się infekcje są uważane za główny mechanizm uszkodzenia nabłonka oddechowego w mukowiscydozie. Glutation (GSH) reprezentuje pierwszą linię obrony płuc przed uszkodzeniem komórek wywołanym stresem oksydacyjnym; jednakże w drogach oddechowych pacjentów dotkniętych mukowiscydozą zaobserwowano zmniejszenie jego poziomu. Badania in vitro wykazały, że białko CFTR odgrywa kluczową rolę w transbłonowym transporcie glutationu. Podejścia terapeutyczne z wziewnym GSH mogą poprawić zmniejszoną zdolność antyoksydacyjną płuc, aby zrównoważyć stres oksydacyjny związany z przewlekłym zapaleniem dróg oddechowych i infekcją bakteryjną.

Głównym celem badania jest zbadanie, czy 12-miesięczna terapia wziewnym GSH może poprawić niedrożność dróg oddechowych u pacjentów z mukowiscydozą. Cele drugorzędowe obejmują wpływ terapii GSH na wydolność wysiłkową, wskaźnik masy ciała (BMI), objawy ze strony układu oddechowego, jakość życia, częstość zaostrzeń płucnych, liczbę hospitalizacji i podawanie antybiotyków. Ponadto w badaniu oceniany będzie wpływ terapii GSH na markery stresu oksydacyjnego w kondensacie wydychanego powietrza (EBC) iw surowicy oraz na markery stanu zapalnego na wyszczotkowanych komórkach nabłonka nosa.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

150 kwalifikujących się pacjentów zostanie włączonych na podstawie kryteriów włączenia. Pacjenci zostaną podzieleni na dwie grupy: 1) Grupa 1 wiek od 6 do 18 lat; 2) Grupa 2 powyżej 18 lat. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do ramienia leczenia lub placebo. Pacjenci przydzieleni losowo do ramienia GSH otrzymają dawkę 10 mg/kg dwa razy na dobę przez okres 12 miesięcy.

Wizyty kliniczne będą odbywać się na początku (wizyta 0, wizyta rejestracyjna) oraz po miesiącu (wizyta 1), trzech miesiącach (wizyta 2), sześciu miesiącach (wizyta 3), dziewięciu miesiącach (wizyta 4) i dwunastu miesiącach (wizyta 5) , koniec zabiegów).

Kontrolne wizyty kliniczne odbędą się miesiąc (wizyta 6), trzy miesiące (wizyta 7), sześć miesięcy (wizyta 8) po zakończeniu kuracji.

Podczas wizyty 0 wszyscy kwalifikujący się pacjenci będą wdychać GSH (10 mg/kg), a dynamiczna spirometria zostanie przeprowadzona przed, 10 i 60 minut po inhalacji. Pacjenci wykazujący spadek FEV1 większy niż 15% po inhalacji GSH zostaną wykluczeni z badania.

Na wizycie 0 i na każdej kolejnej (wizyta 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 i 8) zostaną wykonane i ocenione:

  • Badanie fizykalne, pomiar parametrów życiowych, temperatury ciała, BMI i spirometria;
  • 6-minutowy test marszu;
  • skala duszności MMRC;
  • Kwestionariusz wpływu na przewlekły kaszel;
  • Kwestionariusz Jakości Życia w Mukowiscydozie;
  • Liczba zaostrzeń płucnych;
  • Liczba i czas trwania hospitalizacji z powodu zaostrzeń płucnych;
  • Liczba, czas trwania i droga podawania antybiotyków;
  • Pobieranie krwi do analiz hematologicznych i biochemicznych;
  • Szczotkowanie komórek nabłonka nosa, kondensatu wydychanego powietrza z oceną markerów stresu oksydacyjnego (H2O2) oraz próbki krwi do pomiaru markerów stresu oksydacyjnego w surowicy zostanie wykonane w podgrupie pacjentów na wizytach 0, 3 i 5.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Naples, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Monaldi, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cecilia Calabrese, Dr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 45 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy udokumentowane testem chlorków w pocie powyżej 60 mmol/L i/lub analizą genotypu;
  • mężczyźni i kobiety w wieku powyżej 6 lat;
  • stabilny stan kliniczny;
  • pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • kobiety w ciąży i płodne stosujące doustne środki antykoncepcyjne;
  • palenie papierosów;
  • kultura pozytywna dla Burkholderia Cepacia;
  • historia krwioplucia lub odmy opłucnowej;
  • FEV1<= 40% wartości przewidywanej;
  • nadreaktywność na test inhalacyjny GSH.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POJEDYNCZY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Rozwiązanie fizjologiczne
Lek: Rozwiązanie fizjologiczne
0,13 ml/kg masy ciała dwa razy dziennie przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Sterylny 0,9% roztwór chlorku sodu,
EKSPERYMENTALNY: Zredukowany glutation wziewny
Lek: Wziewny zredukowany glutation
10 mg/kg dwa razy dziennie przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • GSH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) procent
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Wzrost o co najmniej 15% procentu natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) po terapii GSH w porównaniu z placebo
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja małych dróg oddechowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Będzie to oceniane na podstawie krzywej objętości przepływu i będzie oceniane również po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia zabiegów oraz po 1, 3 i 6 miesiącach od zakończenia zabiegów
12 miesięcy
Zdolność wysiłkowa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie ona zmierzona testem 6-minutowego marszu, a także zostanie oceniona po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia zabiegów oraz po 1, 3 i 6 miesiącach od zakończenia zabiegów
12 miesięcy
BMI
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie również oceniony po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia kuracji oraz po 1,3 i 6 miesiącach od zakończenia kuracji
12 miesięcy
Duszność
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie ona oceniona za pomocą skali duszności Modified Medical Research Council (MMRC), a także zostanie oceniona po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia leczenia oraz po 1, 3 i 6 miesiącach od zakończenia zabiegi
12 miesięcy
Kaszel
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie on oceniony za pomocą Kwestionariusza Chronic Cough Cough Impact Questionnaire (CCIQ), a także zostanie oceniony po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia kuracji oraz po 1,3 i 6 miesiącach od zakończenia kuracji
12 miesięcy
Jakość życia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie oceniony według Kwestionariusza Jakości Życia Cystic Fibrosis (CFQoL) (nie dotyczy dzieci w wieku 6-13 lat) i będzie oceniany również po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia leczenia oraz po 1 , 3 i 6 miesięcy od zakończenia kuracji
12 miesięcy
Zaostrzenia płucne
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zostanie to ocenione na podstawie oceny przyjęć do szpitala i podawania antybiotyków. Zostanie również oceniony po 1,3,6 i 9 miesiącach od rozpoczęcia kuracji oraz po 1,3 i 6 miesiącach od zakończenia kuracji
12 miesięcy
Markery stresu oksydacyjnego (H2O2) w surowicy i kondensacie wydychanego powietrza (EBC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Będzie mierzona na początku, w środku i na końcu badania
12 miesięcy
Nabłonkowe markery stanu zapalnego na wyszczotkowanych komórkach nabłonka nosa
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Nabłonkowa fosforylacja tyrozyny, fosforylacja p38-MAPK, uwalnianie TNF alfa będą oceniane na początku badania, w jego środku i na końcu
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Serafino A. Marsico

Współpracownicy

Federico II University

Śledczy

  • Główny śledczy: Serafino A Marsico, PROF, University of Campania "Luigi Vanvitelli"

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2010

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 maja 2012

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

12 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

13 października 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 października 2011

Ostatnia weryfikacja

1 października 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FARM7K7XZB

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj