Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Inhalert glutation (GSH) versus placebo ved cystisk fibrose

12. oktober 2011 oppdatert av: Serafino A. Marsico

Randomisert, enkeltblind, kontrollert studie av inhalert glutation versus placebo hos pasienter med cystisk fibrose

Cystisk fibrose (CF) er den vanligste arvelige sykdommen blant den kaukasiske befolkningen med betydelig sykelighet og redusert forventet levealder.

For mye oksidanter frigjort av aktiverte betennelsesceller og vedvarende infeksjoner anses som hovedmekanismen for skade på respiratorisk epitel i CF. Glutation (GSH) representerer førstelinjeforsvaret av lungen mot oksidativt stress-indusert celleskade; det er imidlertid observert en utarming av nivåene i luftveiene til pasienter som er rammet av CF. In vitro-studier har vist at CFTR-protein spiller en sentral rolle i transmembran glutationtransport. Terapeutiske tilnærminger med inhalert GSH kan forbedre den reduserte lungeantioksidantkapasiteten for å motvirke oksidant stress knyttet til kronisk luftveisbetennelse og bakteriell infeksjon.

Hovedmålet med studien er å undersøke om en 12 måneders behandling med inhalert GSH kan forbedre luftveisobstruksjon hos CF-pasienter. Sekundære mål inkluderer effekten av GSH-terapi på treningskapasitet, kroppsmasseindeks (BMI), luftveissymptomer, livskvalitet, hyppighet av lungeeksaserbasjoner, sykehusinnleggelser og antibiotikaadministrasjon. I tillegg vil studien evaluere effekten av GSH-terapi på markører for oksidativt stress i utåndet pustkondensat (EBC) og i serum, og på inflammatoriske markører på børstede neseepitelceller.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

150 kvalifiserte pasienter vil bli registrert på grunnlag av inklusjonskriterier. Pasientene vil bli delt inn i to grupper: 1) Gruppe 1 alder mellom 6 og 18 år; 2) Gruppe 2 eldre enn 18 år. Pasienter vil bli tilfeldig tildelt behandlings- eller placeboarmen. Pasienter som er randomisert i GSH-armen vil motta en dose på 10 mg/kg to ganger daglig over en 12 måneders periode.

Kliniske besøk vil finne sted i begynnelsen (besøk 0, påmeldingsbesøk) og etter en måned (besøk 1), tre måneder (besøk 2), seks måneder (besøk 3), ni måneder (besøk 4) og tolv måneder (besøk 5) , slutt på behandlinger).

Kliniske oppfølgingsbesøk vil finne sted en måned (besøk 6), tre måneder (besøk 7), seks måneder (besøk 8) etter avsluttet behandling.

Ved besøk 0 vil alle kvalifiserte pasienter inhalere GSH (10 mg/Kg) og en dynamisk spirometri vil bli utført før, 10 og 60 minutter etter inhalasjon. Pasienter som viser en reduksjon i FEV1 på mer enn 15 % etter GSH-inhalasjon vil bli ekskludert fra studien.

Ved besøk 0 og ved hvert påfølgende besøk (besøk 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7 og 8) vil det bli utført og evaluert:

  • Fysisk undersøkelse, måling av vitale tegn, kroppstemperatur, BMI og spirometri;
  • 6 minutters gangtest;
  • MMRC dyspnéskala;
  • Spørreskjema for kronisk hostepåvirkning;
  • Cystisk fibrose livskvalitetsspørreskjema;
  • Antall lungeeksaserbasjoner;
  • Antall og varighet av sykehusinnleggelser for lungeeksaserbasjoner;
  • Antall, varighet og administreringsvei for antibiotika;
  • Blodprøvetaking for hematologisk og biokjemisk analyse;
  • Børsting av neseepitelcelle, utåndet pustkondensat med evaluering av markører for oksidativt stress (H2O2), og blodprøve for måling av markører for oksidativt stress i serum vil bli utført i en undergruppe av pasienter ved besøk 0, 3 og 5.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Naples, Italia
        • Rekruttering
        • Ospedale Monaldi, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cecilia Calabrese, Dr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 45 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • en bekreftet diagnose av cystisk fibrose dokumentert ved svettekloridtest over 60 mmol/L og/eller genotypeanalyse;
  • mann og kvinne over 6 år;
  • stabil klinisk tilstand;
  • skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • graviditet og fertile kvinner som tar p-piller;
  • Sigarett røyking;
  • positiv kultur for Burkholderia Cepacia;
  • historie med hemoptyse eller pneumothorax;
  • FEV1<= 40 % av den predikerte verdien;
  • overfølsomhet overfor GSH inhalasjonstest.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: ENKELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Fysiologisk løsning
Legemiddel: Fysiologisk løsning
0,13 ml/kg kroppsvekt, to ganger daglig, 12 måneder
Andre navn:
  • 0,9 % natriumklorid steril løsning,
EKSPERIMENTELL: Redusert inhalert glutation
Legemiddel: Inhalert redusert glutation
10 mg/kg, to ganger daglig, 12 måneder
Andre navn:
  • GSH

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) prosent
Tidsramme: 12 måneder
Økning på minst 15 % av prosenten av tvungen ekspiratorisk volum i ett sekund (FEV1) etter GSH-behandling sammenlignet med placebo
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Liten luftveisfunksjon
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli vurdert av strømningsvolumkurven og det vil også bli evaluert etter 1,3,6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1, 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingene.
12 måneder
Treningskapasitet
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli målt ved seks minutters gangtest, og det vil også bli evaluert etter 1, 3, 6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1, 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingene
12 måneder
BMI
Tidsramme: 12 måneder
Det vil også bli evaluert etter 1, 3, 6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1, 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingene
12 måneder
Dyspné
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli vurdert gjennom Modified Medical Research Council (MMRC) dyspnéskala, og det vil også bli evaluert etter 1,3,6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1, 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingen. behandlingene
12 måneder
Hoste
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli vurdert av Chronic Cough Impact Questionnaire (CCIQ), og det vil også bli evaluert etter 1,3,6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1, 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingene.
12 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli vurdert i henhold til Cystic Fibrosis Quality of Life Questionnaire (CFQoL) (ikke for barn 6-13 år) og det vil også bli evaluert etter 1,3,6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1 , 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingene
12 måneder
Lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli vurdert ved å evaluere sykehusinnleggelsene og antibiotikaadministrasjonen. Det vil også bli evaluert etter 1, 3, 6 og 9 måneder fra begynnelsen av behandlingene og etter 1, 3 og 6 måneder fra slutten av behandlingene
12 måneder
Markører for oksidativt stress (H2O2) i serum og i utåndingskondensat (EBC)
Tidsramme: 12 måneder
Det vil bli målt ved baseline, i midten og på slutten av studien
12 måneder
Epiteliale inflammatoriske markører på børstede neseepitelceller
Tidsramme: 12 måneder
Epitelial tyrosinfosforylering, p38-MAPK fosforylering, frigjøring av TNF alfa vil bli evaluert ved baseline, i midten og på slutten av studien
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Serafino A. Marsico

Samarbeidspartnere

Federico II University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Serafino A Marsico, PROF, University of Campania "Luigi Vanvitelli"

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær fullføring (FORVENTES)

1. mai 2012

Studiet fullført (FORVENTES)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

12. oktober 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

13. oktober 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2011

Sist bekreftet

1. oktober 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FARM7K7XZB

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere