Hemodialýza s vysokou mezní hodnotou u pacientů s pokročilou srdeční AL amyloidózou a terminálním onemocněním ledvin (DIACAL)
Otevřená studie fáze II odstraňování volného lehkého řetězce pomocí rozšířené hemodialýzy s vysokým limitem u pacientů s pokročilou srdeční AL amyloidózou a terminálním onemocněním ledvin.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Půjde o otevřenou studii fáze II v jediném centru. Subjekty s pokročilou srdeční AL amyloidózou a terminálním onemocněním ledvin podstoupí HCO-HD, zatímco budou dostávat chemoterapii pro dyskrazii plazmatických buněk podle současných standardů péče.
Po udělení písemného informovaného souhlasu bude u pacientů hodnocena způsobilost. Stručně řečeno, jedinci s biopsií potvrzenou diagnózou AL amyloidózy, kteří jsou ve stadiu 3 srdce na základě NT-proBNP (> 332 ng/l) a cTnI (> 100 ng/l) a jejichž odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) je < Pro studii bude vhodné 15 ml/min na 1,73 m2. Pacienti s non-AL (např. familiární a senilní) amyloidóza bude vyloučena, stejně jako jedinci, kteří mají méně než 100 mg/l cirkulující amyloidogenní FLC. Zapsáno bude šestnáct pacientů.
Studie zahrnuje 3 období: screening, léčba následovaná hodnocením na konci léčby a sledováním. Během dialýzy pacienti podstoupí první cyklus chemoterapie podle současného standardu péče o pacienty s pokročilou srdeční AL amyloidózou. Měření FLC a srdečních biomarkerů bude provedeno před a po každé dialýze. Vysoká cutoff HD bude pokračovat během prvního cyklu chemoterapie. Po prvním cyklu proběhne vyhodnocení na konci léčby. Následná hodnocení budou prováděna po ukončení každého následujícího cyklu chemoterapie a každé 2 měsíce po přerušení chemoterapie po dobu 1 roku nebo dokud nedojde k progresi onemocnění.
Typ studie
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Pavia, Itálie, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S.Matteo
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza AL amyloidózy.
- Věk ≥ 18 let.
- Důkaz monoklonálního lehkého řetězce v séru a/nebo moči pozitivní imunofixací a abnormálním poměrem FLC κ/λ.
- Důkaz srdečního postižení při echokardiografii (průměrná tloušťka stěny levé komory > 12 mm při absenci jiných příčin).
- Srdeční stadium III (jak NT-proBNP > 332 ng/l, tak cTnI > 100 ng/l).
- Odhadovaná GFR < 15 ml/min na 1,73 m2 nebo vyžadující dialýzu.
- NYHA třída III nebo IV.
- Zahájení chemoterapie pro AL amyloidózu naplánované mezi 3. a 8. dnem po prvním sezení HCO-HD.
Kritéria vyloučení:
- Non-AL (např. familiární, senilní) amyloidóza.
- Souběžná klinicky významná srdeční onemocnění nesouvisející s amyloidem.
- Zahrnuje (amyloidogenní) FLC < 100 mg/l.
- Neschopnost podstoupit chemoterapii pro AL amyloidózu.
- Nekontrolovaná infekce.
- Neschopnost dát informovaný souhlas.
- Předchozí nebo probíhající psychiatrické onemocnění (kromě reaktivní deprese).
- Těhotné nebo kojící ženy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Hemodialýza s vysokou mezní hodnotou
|
Během dialýzy pacienti podstoupí první cyklus chemoterapie podle současného standardu péče o pacienty s pokročilou srdeční AL amyloidózou.
Měření FLC a srdečních biomarkerů bude provedeno před a po každé dialýze.
Vysoká cutoff HD bude pokračovat během prvního cyklu chemoterapie.
Po prvním cyklu proběhne vyhodnocení na konci léčby.
Ostatní jména:
Chemoterapie bude založena na alchilátorech, inhibitorech proteazomu, steroidech, IMiD.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití
Časové okno: 6 měsíců
|
Primárním cílem bude zhodnocení přežití pacientů s pokročilou srdeční AL amyloidózou léčených HCO-HD v kombinaci s chemoterapií.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
snášenlivost experimentálního zařízení
Časové okno: 1 měsíc
|
Sekundárními cíli bude posouzení proveditelnosti a snášenlivosti HCO-HD u pacientů s pokročilou srdeční AL amyloidózou, účinnost HCO-HD plus chemoterapie při snižování amyloidogenního FLC v tomto prostředí a schopnost tohoto přístupu podporovat zlepšení srdeční dysfunkce podle biomarkerů.
|
1 měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Renální insuficience
- Paraproteinémie
- Nedostatky proteostázy
- Novotvary, plazmatické buňky
- Renální insuficience, chronická
- Amyloidóza lehkého řetězce imunoglobulinů
- Amyloidóza
- Selhání ledvin, chronické
Další identifikační čísla studie
- AC-005-IT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .