Hémodialyse à seuil élevé chez les patients atteints d'amylose AL cardiaque avancée et d'insuffisance rénale terminale (DIACAL)
Un essai ouvert de phase II sur l'élimination de la chaîne légère libre par hémodialyse prolongée à seuil élevé chez des patients atteints d'amylose AL cardiaque avancée et d'insuffisance rénale terminale.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agira d'un essai ouvert de phase II monocentrique. Les sujets atteints d'amylose AL cardiaque avancée et d'insuffisance rénale terminale subiront une HCO-HD tout en recevant une chimiothérapie pour leur dyscrasie plasmocytaire conformément aux normes de soins actuelles.
Après avoir donné leur consentement éclairé par écrit, les patients seront évalués pour leur éligibilité. En bref, les sujets avec un diagnostic d'amylose AL confirmé par biopsie qui sont au stade cardiaque 3 basé sur NT-proBNP (> 332 ng/L) et cTnI (> 100 ng/L) et dont le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) est < 15 mL/min par 1,73 m2 seront éligibles pour l'étude. Les patients non AL (par ex. familiale et sénile) seront exclus, ainsi que les sujets qui ont moins de 100 mg/L de FLC amyloïdogène circulant. Seize patients seront inscrits.
L'étude comprend 3 périodes : le dépistage, le traitement suivi de l'évaluation de fin de traitement et le suivi. Pendant la dialyse, les patients subiront le premier cycle de chimiothérapie selon la norme de soins actuelle pour les sujets atteints d'amylose cardiaque AL avancée. Des mesures de FLC et de biomarqueurs cardiaques seront effectuées avant et après chaque séance de dialyse. L'HD à seuil élevé sera poursuivie pendant le premier cycle de chimiothérapie. Après le premier cycle, l'évaluation de fin de traitement aura lieu. Des évaluations de suivi seront effectuées après la fin de chaque cycle de chimiothérapie suivant et tous les 2 mois après l'arrêt de la chimiothérapie pendant 1 an ou jusqu'à ce que la maladie progresse.
Type d'étude
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Pavia, Italie, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S.Matteo
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de l'amylose AL.
- Âge ≥ 18 ans.
- Mise en évidence d'une chaîne légère monoclonale dans le sérum et/ou l'urine par immunofixation positive et rapport FLC κ/λ anormal.
- Preuve d'atteinte cardiaque à l'échocardiographie (épaisseur moyenne de la paroi ventriculaire gauche > 12 mm en l'absence d'autres causes).
- Stade cardiaque III (NT-proBNP > 332 ng/L et cTnI > 100 ng/L).
- GFR estimé < 15 mL/min par 1,73 m2 ou nécessitant une dialyse.
- Classe NYHA III ou IV.
- Initiation de la chimiothérapie de l'amylose AL programmée entre le jour 3 et le jour 8 après la première séance HCO-HD.
Critère d'exclusion:
- Non-AL (par ex. amylose familiale, sénile).
- Maladies cardiaques cliniquement significatives non liées à l'amyloïde concomitantes.
- FLC impliqué (amyloïdogène) < 100 mg/L.
- Incapacité à subir une chimiothérapie pour l'amylose AL.
- Infection incontrôlée.
- Incapacité à donner un consentement éclairé.
- Maladie psychiatrique antérieure ou en cours (à l'exclusion de la dépression réactive).
- Femmes enceintes ou allaitantes.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Hémodialyse à seuil élevé
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Pendant la dialyse, les patients subiront le premier cycle de chimiothérapie selon la norme de soins actuelle pour les sujets atteints d'amylose cardiaque AL avancée.
Des mesures de FLC et de biomarqueurs cardiaques seront effectuées avant et après chaque séance de dialyse.
L'HD à seuil élevé sera poursuivie pendant le premier cycle de chimiothérapie.
Après le premier cycle, l'évaluation de fin de traitement aura lieu.
Autres noms:
La chimiothérapie sera à base d'alchilateurs, d'inhibiteurs du protéasome, de stéroïdes, d'IMiDs.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie
Délai: 6 mois
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L'objectif principal sera d'évaluer la survie des patients atteints d'amylose AL cardiaque avancée traités par HCO-HD combiné à une chimiothérapie.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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tolérance du dispositif expérimental
Délai: 1 mois
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Les objectifs secondaires seront d'évaluer la faisabilité et la tolérabilité de HCO-HD chez les patients atteints d'amylose AL cardiaque avancée, l'efficacité de HCO-HD plus la chimiothérapie dans la réduction de la FLC amyloïdogène dans ce contexte, et la capacité de cette approche à favoriser l'amélioration du dysfonctionnement cardiaque. tel qu'évalué par les biomarqueurs.
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1 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Insuffisance rénale
- Paraprotéinémies
- Déficits de protéostase
- Tumeurs, plasmocyte
- Insuffisance rénale chronique
- Immunoglobuline Amylose à chaîne légère
- Amylose
- Insuffisance rénale chronique
Autres numéros d'identification d'étude
- AC-005-IT
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