Randomizovaná studie přechodu z hydroxymočoviny na ruxolitinib pro úlevu od příznaků polycythemia vera: studie úlevy
12. října 2017 aktualizováno: Incyte Corporation
Studie symptomů polycythemia Vera hodnotící ruxolitinib versus hydroxymočovina v randomizované, multicentrické, dvojitě zaslepené, dvojitě falešné, fázi 3 studie účinnosti a bezpečnosti výsledků hlášených pacienty
Účelem studie RELIEF je porovnat symptomy u subjektů s polycythemia vera (PV) léčených ruxolitinibem oproti subjektům léčeným hydroxyureou (HU), jak bylo měřeno procentem subjektů, které dosáhly klinicky významného zlepšení symptomů (tj. celkového snížení skóre symptomů ≥ 50% snížení) v 16. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou.
Studie je také navržena tak, aby prokázala, že tyto reakce jsou trvalé při pokračující léčbě.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, dvojitě fiktivní, randomizovaná studie fáze 3. Zařazeni budou pouze jedinci s PV, kteří dostávali HU po dobu alespoň 12 týdnů, dostávali stabilní dávku před screeningem a stále mají příznaky související s PV.
Subjekty budou randomizovány (1:1) do 1 ze 2 léčebných ramen:
A: ruxolitinib a HU-placebo B: HU a ruxolitinib-placebo
Subjekty randomizované do kteréhokoli ramene mohou být způsobilé k přechodu na otevřený ruxolitinib po 16. týdnu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
110
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Antwerpen, Belgie
-
Brugge, Belgie
-
-
-
-
-
Galway, Irsko
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie
-
Reggio Calabria, Itálie
-
Varese, Itálie
-
-
-
-
-
Aachen, Německo
-
Berlin, Německo
-
Freiburg, Německo
-
Hamburg, Německo
-
Stuttgart, Německo
-
Ulm, Německo
-
-
-
-
-
Boston, Spojené království
-
Leicester, Spojené království
-
Nottingham, Spojené království
-
West Bromwich, Spojené království
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy
-
-
Arkansas
-
Fayetteville, Arkansas, Spojené státy
-
-
California
-
Burbank, California, Spojené státy
-
Glendale, California, Spojené státy
-
La Jolla, California, Spojené státy
-
Los Angeles, California, Spojené státy
-
San Diego, California, Spojené státy
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Spojené státy
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Spojené státy
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Spojené státy
-
Orlando, Florida, Spojené státy
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy
-
Niles, Illinois, Spojené státy
-
Springfield, Illinois, Spojené státy
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Spojené státy
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, Spojené státy
-
-
Louisiana
-
Alexandria, Louisiana, Spojené státy
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy
-
-
Michigan
-
Southfield, Michigan, Spojené státy
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy
-
-
Nevada
-
Henderson, Nevada, Spojené státy
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy
-
-
New Jersey
-
East Orange, New Jersey, Spojené státy
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy
-
Somerville, New Jersey, Spojené státy
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy
-
Armonk, New York, Spojené státy
-
Mineola, New York, Spojené státy
-
New York, New York, Spojené státy
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Spojené státy
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, USA
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Spojené státy
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Spojené státy
-
Bedford, Texas, Spojené státy
-
Dallas, Texas, Spojené státy
-
Garland, Texas, Spojené státy
-
Houston, Texas, Spojené státy
-
Longview, Texas, Spojené státy
-
Midland, Texas, Spojené státy
-
San Antonio, Texas, Spojené státy
-
Temple, Texas, Spojené státy
-
Tyler, Texas, Spojené státy
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy
-
-
Virginia
-
Alexandria, Virginia, Spojené státy
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
-
Pamplona, Španělsko
-
Salamanca, Španělsko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí v současné době hlásit příznaky při stabilní dávce monoterapie HU a být způsobilé pokračovat ve studii HU po randomizaci.
- Před screeningem musí subjekt dostávat HU po dobu alespoň 12 týdnů A dostávat stabilní dávku.
- Subjekty musí splňovat základní kritéria symptomů
Subjekty by měly splňovat alespoň 1 z následujících kritérií:
- Ne více než 2 flebotomie během 6 měsíců před screeningem NEBO
- Žádná hmatná splenomegalie.
- Subjekty musí mít hematokrit, který může být kontrolován v rozmezí 35 % až 48 % (včetně) před randomizací.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s nedostatečnou funkcí jater nebo ledvin při screeningu.
- Subjekty s klinicky významnou infekcí, která vyžaduje terapii
- Subjekty se známou aktivní hepatitidou A, B nebo C při screeningu nebo se známou HIV pozitivitou.
- Subjekty s aktivním maligním onemocněním během předchozích 2 let
- Subjekty s klinicky významným srdečním onemocněním (třída III nebo IV).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ruxolitinib a hydroxymočovina (HU)-placebo
|
Ruxolitinib se bude perorálně podávat samostatně v počáteční dávce 10 mg (dvě 5mg tablety) dvakrát denně.
Zvýšení dávky o 5 mg (1 tableta) v přírůstcích dvakrát denně je povoleno po 4 týdnech a znovu po 8 týdnech terapie u subjektů, které splňují předem specifikovaná kritéria pro nedostatečnou účinnost.
Veškeré placebo si budete podávat sami a dávkování bude stejné jako u zaslepené dávky. Při úpravách dávky ruxolitinibu se současně upraví i dávka HU-placeba. |
|
Aktivní komparátor: HU a ruxolitinib-placebo
|
Hydroxymočovina (500 mg tobolky) se bude perorálně podávat sama v dávce, kterou subjekt dostával dříve.
Dávka může být zvýšena po 4 týdnech a znovu po 8 týdnech terapie, aby se optimalizovala účinnost pro subjekty splňující předem specifikovaná kritéria.
Veškeré placebo si budete podávat sami a dávkování bude stejné jako u zaslepené dávky. Při úpravách dávky HU se současně upraví i dávka ruxolitinibu-placeba. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů, které dosáhly ≥ 50% zlepšení od výchozí hodnoty celkového skóre symptomů – cytokinů (TSS-C) v 16. týdnu, měřeno deníkem modifikovaného formuláře pro hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru (MPN-SAF)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 16
|
Symptomy polycythemia vera byly hodnoceny pomocí upraveného elektronického deníku Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF).
Pomocí deníku pacienti hodnotili následující příznaky na stupnici od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné): únava, svědění, bolesti svalů, noční pocení a pocení v bdělém stavu.
Celkové skóre symptomů se pohybovalo v rozmezí 0-50 a bylo vypočteno jako součet 5 skóre symptomů.
Vyšší skóre znamená horší příznaky.
|
Od základního stavu do týdne 16
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento subjektů, které dosáhly ≥ 50% zlepšení oproti výchozí hodnotě ve skóre jednotlivých symptomů pro TSS-C v 16. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 16
|
Klastr TSS-C zahrnuje únavu, svědění, bolesti svalů, noční pocení a pocení během bdění.
|
Od základního stavu do týdne 16
|
|
Podíl subjektů randomizovaných k ruxolitinibu, kteří dosáhli ≥ 50% zlepšení oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre symptomů – cytokinu a skóre jednotlivých symptomů v týdnu 16, které byly zachovány v týdnu 48
Časové okno: 48. týden
|
Trvalá odpověď na TSS-C/individuální symptomy definované jako ≥ 50% snížení TSS-C/individuálních symptomů v týdnu 16, které byly zachovány v týdnu 48
|
48. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Jones, M.D., Incyte Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. června 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. července 2012
První zveřejněno (Odhad)
3. července 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. listopadu 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. října 2017
Naposledy ověřeno
1. října 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary
- Novotvary podle místa
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Myeloproliferativní poruchy
- Novotvary kostní dřeně
- Hematologické novotvary
- Polycythemia Vera
- Polycytémie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory syntézy nukleových kyselin
- Inhibitory enzymů
- Antineoplastická činidla
- Prostředky proti srpkování
- Hydroxymočovina
Další identifikační čísla studie
- 18424-357
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .