Studie fáze II Gleevec/Imatinib mesylát (STI-571, NCS 716051) u pacientů s neurofibromatózou (NF1) s plexiformními neurofibromy

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti ve věku 3-65 let.
2. Diagnostika neurofibromatózy (NF1), ambulantně.
3. Přítomnost klinicky významných plexiformních neurofibromů (biopsie prokázaná pokud možno s dostupnými tkáňovými bloky); tedy nádory, které jsou potenciálně život ohrožující nebo zasahují do životně důležitých struktur nebo významně zhoršují kvalitu života v důsledku bolesti nebo jiných příznaků.
4. Pacienti musí mít měřitelné onemocnění magnetickou rezonancí (MRI). Pacienti musí mít skóre výkonnosti podle Karnofského nebo Lanskyho > 80 % a očekávanou délku života > 2 měsíce.

5. Přiměřená funkce koncového orgánu, definovaná takto:

   celkový bilirubin < 1,5 x ULN, SGOT a SGPT < 2,5 x UNL, kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, trombocyty > 100 x 109/l.

6. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 7 dnů před zahájením podávání studovaného léku. Ženy po menopauze musí mít amenoreu po dobu nejméně 12 měsíců, aby mohly být považovány za ženy, které nemohou otěhotnět. Pacienti mužského a ženského pohlaví s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním účinné bariérové ​​metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu až 3 měsíců po přerušení podávání studovaného léku.
7. Písemný, dobrovolný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Pacient dostal jakékoli další zkoumané látky do 28 dnů od prvního dne dávkování studovaného léku, pokud onemocnění rychle nepostupuje.
2. Pacient je < 5 let bez dalšího primárního zhoubného nádoru s výjimkou: v případě, že jiný primární zhoubný nádor není v současné době klinicky významný ani nevyžaduje aktivní intervenci, nebo pokud je jiným primárním zhoubným nádorem bazocelulární karcinom kůže nebo cervikální karcinom in situ. Existence jakéhokoli jiného maligního onemocnění není povolena.
3. Pacient se srdečními problémy stupně III/IV podle definice kritérií New York Heart Association Criteria. (tj. městnavé srdeční selhání, infarkt myokardu do 6 měsíců od studie)
4. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
5. Pacient trpí závažným a/nebo nekontrolovaným onemocněním (tj. nekontrolovaný diabetes, chronické onemocnění ledvin nebo aktivní nekontrolovaná infekce).
6. Pacient má známou mozkovou metastázu. Nespecifické změny CNS na MRI/CT charakteristické pro NF1 jsou povoleny, ale nejsou známy malignity CNS.
7. Pacient má známé chronické onemocnění jater (tj. chronickou aktivní hepatitidu a cirhózu).
8. Pacient má známou diagnózu infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
9. Pacient dostal chemoterapii během 4 týdnů (6 týdnů pro nitrosomočovinu nebo mitomycin-C) před vstupem do studie, pokud onemocnění rychle neprogreduje.
10. Pacient dříve podstoupil radioterapii na více než 25 % kostní dřeně
11. Pacient měl velký chirurgický zákrok během 2 týdnů před vstupem do studie.
12. Pacient s jakoukoli významnou anamnézou nedodržování léčebných režimů nebo s neschopností poskytnout spolehlivý informovaný souhlas.